Estudio de seguridad de la administración local de células estromales de médula ósea autóloga en paraplejía crónica (CME-LEM1)
28 de marzo de 2019 actualizado por: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital
Estudio Piloto Fase I para Evaluar la Seguridad de la Administración Local de Células Madre Autólogas Obtenidas del Estroma de la Médula Ósea, en Lesiones Traumáticas de la Médula Espinal
El propósito de este estudio es confirmar la seguridad y detectar el efecto de la administración local en tejido nervioso dañado, de células estromales autólogas de médula ósea.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se trata de un ensayo clínico fase I, de un solo centro, no aleatorizado, no controlado, de seguimiento prospectivo abierto de una cohorte de pacientes con lesión medular crónica (LME) que fueron tratados con células estromales autólogas de la médula ósea administradas localmente (subaracnoides). e intramedular) por microinyección intratecal y tres meses después, por vía subaracnoidea lumbar.
La duración mínima del seguimiento de cada paciente es de 12 meses desde la primera administración, o hasta el fallecimiento, si se produce antes.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, España, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Varón o mujer con edades entre 18 años y 60 años con secuelas funcionales mayores de edad establecidas crónicamente por lesión traumática de la médula espinal (segmentos espinales entre los cuerpos vertebrales C6 y L1) y consideradas irreversibles (no responden a ningún otro tratamiento). En este estudio, la lesión se considera crónicamente establecida, cuando no hay signos de recuperación funcional tras un seguimiento mínimo de 6 meses tras la lesión medular. El límite superior de edad se justifica por el bajo potencial de expansión in vitro de las células del estroma de la médula ósea durante 60 años.
- Paraplejía completa, con pérdida de la función motora y sensorial por debajo de la lesión (grado A en la Escala de Deterioro de la Asociación Americana de Lesiones Espinales (ASIA) .
- Lesión medular RMN morfológicamente visible, y sin imágenes que sugieran transección medular, con separación de ambos extremos de la médula espinal.
- Seguimiento de posibilidad evolutiva tras protocolo de tratamiento y cumplimiento de fisioterapia mantenida durante todo el periodo de seguimiento.
- Consentimiento informado por escrito de acuerdo con las buenas prácticas clínicas (BPC) y las reglamentaciones locales, obtenido antes de cualquier procedimiento de estudio.
- Se aceptan parámetros hematológicos y creatinina, glutamato oxaloacetato transaminasa sérica (SGOT) y glutamato piruvato transaminasa sérica (SGPT) en rango normal según estándares de laboratorio, sin embargo, pequeñas desviaciones no significativas según el investigador.
Criterio de exclusión:
- Embarazo y lactancia
- La enfermedad sistémica representa un riesgo añadido al tratamiento
- Pacientes con dudas sobre su posible colaboración en tratamientos de rehabilitación-fisioterapia posteriores, o negativa informen de valoración psicológica previa.
- Datos de neuroimagen que muestran la sección de la médula espinal con separación de la porción terminal de la médula espinal
- Enfermedad neoplásica actual diagnosticada o tratada en los últimos cinco años
- Pacientes tratados con factores de crecimiento hematopoyéticos o que requieren anticoagulación estable
- Enfermedad neurodegenerativa añadida
- Antecedentes de abuso de sustancias, enfermedad psiquiátrica o alergia a los productos proteicos utilizados en el proceso de expansión celular.
- Serología VIH positivo y sífilis
- Hepatitis B o Hepatitis C activa Según la opinión del investigador si hay hallazgos en el examen físico, resultados anormales de pruebas clínicas u otras entradas médicas relevantes, factores sociales o psicosociales que puedan influir negativamente en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Terapia con células estromales mesenquimales
Células madre mesenquimales adultas autólogas de médula ósea expandidas in vitro.
Administrado por inyección intratecal (subaracnoidea e intramedular).
Dependiendo de la lesión postraumática centromedular: administración de células madre estromales (MSC) de médula ósea a la dosis mínima de 100x106 seguida de administración subaracnoidea de 30x106 MSC, 3 meses después
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Administración local de células madre
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad-Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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La evaluación clínica de posibles efectos adversos se realiza diariamente en la primera semana después de la primera administración de células madre y semanalmente hasta la visita de seguimiento de los 6 meses y luego en el mes 9 y 12. .
Se siguen los estándares de MedDRA |
Hasta 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recuperación de eficacia-sensibilidad utilizando la escala ASIA
Periodo de tiempo: sensibilidad antes de la cirugía (visita inicial) y 3, 6, 9, 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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La recuperación de la sensibilidad se midió utilizando la escala ASIA (American Spinal Injury Association) para medir la sensibilidad de la superficie (LTS), la sensibilidad al dolor (PPS) y el grado de función motora en los músculos clave (MS). La suma de MS, LTS y PPS configura la puntuación ASIA total. Una puntuación mínima posible es 0 puntos. La puntuación máxima posible es de 224 puntos para un paciente con sensación normal. La puntuación ASIA se obtuvo antes de la cirugía, y 3, 6, 9 y 12 meses después de la cirugía. La media y la desviación estándar de los 12 pacientes se obtuvieron en todos los puntos de tiempo y se analizaron estadísticamente. |
sensibilidad antes de la cirugía (visita inicial) y 3, 6, 9, 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Eficacia-Cambios en el Nivel de Dolor Crónico Basado en la Escala IANR-SCIFRS (Sección Dolor)
Periodo de tiempo: Cambios en el nivel de dolor crónico antes de la cirugía (visita inicial) y 3, 6, 9, 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Cambios en el nivel de dolor crónico, medido por la sección de dolor de la IANR-SCIFRS (escala de calificación funcional de lesiones de la médula espinal (SCI-FRS) de la asociación internacional de neuroestoratología (IANR). La puntuación mínima posible es 0, y la puntuación máxima posible es 48, siendo una puntuación de 48 un funcionamiento normal en todas las categorías, y 0 un grado severo de discapacidad funcional (impacto significativo de la vida diaria). El dolor se clasifica como sin dolor; dolor leve, analgésico ordinario, eficaz; dolor intenso, se requieren narcóticos; dolor extremo, descontrolado. |
Cambios en el nivel de dolor crónico antes de la cirugía (visita inicial) y 3, 6, 9, 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Eficacia: cambios en los parámetros neurofisiológicos medidos como el número de pacientes con SSEP (potenciales evocados somatosensoriales)
Periodo de tiempo: Cambios en el nivel de mejora de los parámetros neurofisiológicos (visita basal) y 6, 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Cambios en los parámetros neurofisiológicos (SSEP, potenciales evocados somatosensoriales) medidos como número de pacientes CON SSEP, cada paciente a través de estudios neurofisiológicos antes del tratamiento, así como a los seis y 12 meses después de la cirugía, atendiendo principalmente a la presencia o ausencia de somatosensoriales evocados. (SSEP), la presencia o ausencia de potenciales evocados motores (MEP) provocados por estimulación magnética sobre el cuero cabelludo, y el registro electromiográfico (EMG) de potenciales de unidad motora en músculos infralesionales.
Se registraron los SSEP previos a la terapia celular en cualquiera de los pacientes.
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Cambios en el nivel de mejora de los parámetros neurofisiológicos (visita basal) y 6, 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Eficacia-Estudios Urodinámicos en Términos de Máxima Capacidad Cistométrica
Periodo de tiempo: Estudios urodinámicos antes de la cirugía y 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Estudios urodinámicos en cuanto a micción voluntaria en flujometría o en test de presión/flujo, aumento de la distensibilidad vesical.
presión del detrusor (la disminución de la presión del detrusor se considera una mejoría clínica).
La vejiga neurogénica es uno de los mayores problemas asociados con la LME (lesión de la médula espinal), con importantes implicaciones personales y sociales.
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Estudios urodinámicos antes de la cirugía y 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Modificación de la eficacia de la resonancia magnética nuclear (RMN)
Periodo de tiempo: cambios en la morfología de la médula espinal en estudios de neuroimagen antes de la cirugía y 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Número de pacientes con disminución de volumen e hiperintensidad de lesiones intramedulares.
En general, en las áreas de LME se observan grados variables de atrofia medular e imágenes hiperintensas.
Estas imágenes corresponden a quistes, gliosis y mielomalacia.
Tras la administración de células, la reducción del supuesto quiste y la disminución o desaparición de las lesiones hiperintensas sugieren una mejoría del paciente.
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cambios en la morfología de la médula espinal en estudios de neuroimagen antes de la cirugía y 12 meses después de la cirugía (período de seguimiento)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Jesus JV Vaquero Crespo, Dr., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de julio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de julio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de marzo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de marzo de 2019
Última verificación
1 de marzo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CME-LEM1
- 2010-023285-46 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
los datos individuales anonimizados de los participantes serán compartidos con las Autoridades al final del Plan de Desarrollo Clínico por el CTD (Documento Técnico Común).
Los resultados se publicarán en una publicación científica.
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