Bimagrumab/BYM338 在 52 周时对 sIBM 患者身体功能、肌肉力量、活动能力的疗效和安全性 (RESILIENT)
2017年8月7日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、平行组、剂量探索、关键、2b/3 期研究，以评估静脉注射 BYM338 在 52 周时对身体功能、肌肉力量和健康的疗效、安全性和耐受性散发性包涵体肌炎患者的活动性和长达 2 年的额外长期安全性
本研究评估了多剂量 bimagrumab/BYM338 与安慰剂相比在散发性包涵体肌炎 (sIBM) 患者静脉内 (i.v.) 的身体功能、肌肉力量和活动能力方面的疗效、安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
251
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、2100
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia、BS、意大利、25123
- Novartis Investigative Site
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Lazio
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Roma、Lazio、意大利、00168
- Novartis Investigative Site
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ME
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Messina、ME、意大利、98125
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano、MI、意大利、20133
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova、PD、意大利、35128
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya-city、Aichi、日本、466-8560
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
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Kumamoto City、Kumamoto、日本、860-8556
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai-city、Miyagi、日本、980-8574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka-city、Osaka、日本、534-0021
- Novartis Investigative Site
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Tokushima
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Tokushima-city、Tokushima、日本、770-8503
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira-city、Tokyo、日本、187-8551
- Novartis Investigative Site
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Wakayama
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Wakayama-city、Wakayama、日本、641-8510
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles、比利时、1200
- Novartis Investigative Site
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Edegem、比利时、2650
- Novartis Investigative Site
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Gent、比利时、9000
- Novartis Investigative Site
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Paris、法国、75013
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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St. Leonards、New South Wales、澳大利亚、2065
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Cauldfield、Victoria、澳大利亚、3162
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- Novartis Investigative Site
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Zuerich、瑞士、8091
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85028
- Novartis Investigative Site
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California
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Orange、California、美国、92868
- Novartis Investigative Site
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Sacramento、California、美国、95817
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Miami、Florida、美国、33101
- Novartis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Novartis Investigative Site
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43221
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Novartis Investigative Site
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Houston、Texas、美国、77030
- Novartis Investigative Site
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London、英国、NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Newcastle upon Tyne、英国、NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
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Manchester
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Salford、Manchester、英国、M6 8HD
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam、荷兰
- Novartis Investigative Site
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Leiden、荷兰、2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
36年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 确诊为散发性包涵体肌炎；
- 必须能够行走（允许使用辅助工具，包括间歇性使用轮椅）；
关键排除标准：
- 不得有其他严重限制移动能力的条件；
- 不得使用皮质类固醇。 在过去 3 个月内不得使用全身性皮质类固醇（每日剂量 >=10mg 泼尼松）；
- 必须满足心血管要求；
- 不得怀孕或哺乳；
- 不得有慢性活动性感染（例如，HIV、乙型或丙型肝炎、肺结核等）；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BYM338/比麦单抗 10 毫克/千克
从第 1 天到第 52 周直至第 104 周，参与者接受了 10 mg/kg 的 BYM338 研究药物治疗，每 4 周通过静脉内 (i.v.) 输注给药。
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BYM338，一种 150 mg/mL 浓缩溶液，用于静脉注射。
输液装在带有橡胶塞和铝制翻盖的无色玻璃瓶中。
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实验性的：BYM338/bimagrumab 3 毫克/千克
从第 1 天到第 52 周直至第 104 周，参与者接受了 3 mg/kg 的 BYM338 研究药物治疗，通过静脉注射给药。
每 4 周输注一次。
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BYM338，一种 150 mg/mL 浓缩溶液，用于静脉注射。
输液装在带有橡胶塞和铝制翻盖的无色玻璃瓶中。
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实验性的：BYM338/bimagrumab 1 毫克/千克
从第 1 天到第 52 周直至第 104 周，参与者接受了 1 mg/kg 的 BYM338 研究药物治疗，通过静脉注射给药。
每 4 周输注一次。
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BYM338，一种 150 mg/mL 浓缩溶液，用于静脉注射。
输液装在带有橡胶塞和铝制翻盖的无色玻璃瓶中。
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安慰剂比较：安慰剂
从第 1 天到第 52 周直至第 104 周，参与者接受了与 BYM338 匹配的安慰剂，通过静脉注射给药。
每 4 周输注一次。
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与 BYM338 匹配的安慰剂装在带有橡胶塞和铝制翻盖的无色玻璃瓶中。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 52 周时 6 分钟步行距离 (6MWD) 测试的基线变化
大体时间：基线，第 52 周
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6MWD 测试测量了参与者在 6 分钟的时间范围内步行的距离（以米为单位）。
从基线的积极变化表明改善。
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基线，第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 52 周时治疗组瘦体重 (LBM) 比率的估计值
大体时间：基线，第 52 周
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LBM 通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量并计算为（第 52 周的 LBM/基线的 LBM）*100。
从基线的积极变化表明改善。
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基线，第 52 周
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第 52 周右侧股四头肌定量肌肉测试 (QMT) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
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通过右侧的便携式固定测力仪 (PFD) 测量股四头肌肌力。
基线的负变化表示恶化。
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基线，第 52 周
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第 52 周散发性包涵体肌炎 (sIBM) 功能评估 (sIFA) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
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自我报告的身体机能由新开发的患者报告结果评估，称为散发性包涵体肌炎 (sIBM) 功能评估 (sIFA)。
sIFA 由 11 个项目组成，从 0（没有困难）到 10（无法做到），分为 3 个领域：上肢功能、下肢功能和一般功能，评分为 11 分。
参与者完成了评估，其中回忆期是在完成患者报告结果 (PRO) 之前的过去一周。
sIFA 量表的总分范围从 0（最低）到 110（最高）。
较高的值表示较差的结果。
从基线的积极变化表明恶化。
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基线，第 52 周
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治疗组中每名患者的估计年度跌倒次数
大体时间：第 52 周
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参与者在研究期间在纸质日记中记录了任何跌倒事件。
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第 52 周
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第 52 周时短体能电池 (SPPB) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
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SPPB 通过测试步态速度、保持站立平衡的能力和五次从椅子上站起来的时间来评估下肢功能。
每项测试的分项分数介于 0 到 4 之间。总分是 3 项测试分数的总和，介于 0 到 12 之间。
分数的增加表明身体表现的改善。
基线的负变化表示恶化。
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基线，第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年9月26日
初级完成 (实际的)
2016年1月6日
研究完成 (实际的)
2016年1月6日
研究注册日期
首次提交
2013年8月15日
首先提交符合 QC 标准的
2013年8月15日
首次发布 (估计)
2013年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年8月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年8月7日
最后验证
2017年8月1日
更多信息
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