Werkzaamheid en veiligheid van Bimagrumab/BYM338 na 52 weken op fysiek functioneren, spierkracht en mobiliteit bij sIBM-patiënten (RESILIENT)
7 augustus 2017 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, parallelle groep, dosisbepalende, cruciale, fase 2b/3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneuze BYM338 na 52 weken te evalueren op fysiek functioneren, spierkracht en Mobiliteit en aanvullende veiligheid op lange termijn tot 2 jaar bij patiënten met sporadische inclusielichaammyositis
Deze studie evalueerde de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses bimagrumab/BYM338 versus placebo, wanneer intraveneus (i.v.) toegediend, op fysiek functioneren, spierkracht en mobiliteit bij patiënten met sporadische inclusielichaammyositis (sIBM).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
251
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australië, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Australië, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, België, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Edegem, België, 2650
- Novartis Investigative Site
-
Gent, België, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italië, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italië, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Italië, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italië, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Italië, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Aichi
-
Nagoya-city, Aichi, Japan, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Japan, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Japan, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Japan, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokushima
-
Tokushima-city, Tokushima, Japan, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira-city, Tokyo, Japan, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Japan, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Zwitserland, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
36 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Gediagnosticeerd met sporadische inclusielichaammyositis;
- Moet kunnen lopen (hulpmiddelen toegestaan, inclusief intermitterend gebruik van rolstoel);
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Mag geen andere aandoeningen hebben die het vermogen om zich te verplaatsen aanzienlijk beperken;
- Mag geen corticosteroïden gebruiken. mag de afgelopen 3 maanden geen systemische corticosteroïden hebben gebruikt (in een dagelijkse dosis >=10 mg prednison);
- Moet voldoen aan cardiovasculaire vereisten;
- Mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven;
- Mag geen chronische actieve infectie hebben (bijv. HIV, hepatitis B of C, tuberculose, enz.);
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Deelnemers kregen studiemedicatie met BYM338 van 10 mg/kg van dag 1 tot week 52 en tot week 104, toegediend via intraveneuze (i.v.) infusie om de 4 weken.
|
BYM338, een 150 mg/ml concentraat voor oplossing voor i.v.
infusie, werd geleverd in kleurloze glazen injectieflacons met een rubberen stop en aluminium flip-off doppen.
|
|
Experimenteel: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Deelnemers kregen studiemedicatie met BYM338 van 3 mg/kg van dag 1 tot week 52 en tot week 104, toegediend via i.v.
infuus om de 4 weken.
|
BYM338, een 150 mg/ml concentraat voor oplossing voor i.v.
infusie, werd geleverd in kleurloze glazen injectieflacons met een rubberen stop en aluminium flip-off doppen.
|
|
Experimenteel: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Deelnemers kregen studiemedicatie met BYM338 van 1 mg/kg van dag 1 tot week 52 en tot week 104, toegediend via i.v.
infuus om de 4 weken.
|
BYM338, een 150 mg/ml concentraat voor oplossing voor i.v.
infusie, werd geleverd in kleurloze glazen injectieflacons met een rubberen stop en aluminium flip-off doppen.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen van dag 1 tot week 52 en tot week 104 een placebo dat overeenkwam met BYM338, toegediend via i.v.
infuus om de 4 weken.
|
Bijpassende placebo bij BYM338 werd geleverd in kleurloze glazen injectieflacons met een rubberen stop en aluminium flip-off doppen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van baseline in 6 minuten loopafstand (6MWD) test in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
De 6MWD-test meet de afstand (in meters) die een deelnemer heeft gelopen in een tijdsbestek van 6 minuten.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
|
Basislijn, week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geschat binnen de behandelgroep Lean Body Mass (LBM)-ratio in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
LBM werd gemeten via dual energy x-ray absorptiometry (DXA) en berekend als (LBM in week 52/LBM in baseline)*100.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
|
Basislijn, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Quadriceps Quantitative Muscle Testing (QMT) aan de rechterkant in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
De spierkracht van de quadriceps werd gemeten met draagbare vaste dynamometrie (PFD) aan de rechterkant.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verslechtering.
|
Basislijn, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in sporadische Inclusion Body Myositis (sIBM) Functional Assessment (sIFA) Score in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
Zelfgerapporteerde fysieke functie werd beoordeeld door een nieuw ontwikkelde, door de patiënt gerapporteerde uitkomst genaamd sporadische inclusielichaam myositis (sIBM) functionele beoordeling (sIFA).
De sIFA bestaat uit 11 items die worden gescoord op een 11-punts numerieke beoordelingsschaal van 0 (geen moeite) tot 10 (niet in staat) over 3 domeinen: functioneren van het bovenlichaam, functioneren van het onderlichaam en algemeen functioneren.
Deelnemers voltooiden de beoordeling waarbij de terugroepperiode de afgelopen week was voorafgaand aan het voltooien van de door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO).
De totaalscore op de sIFA-schaal loopt van 0 (minimum) tot 110 (maximum).
Hogere waarden vertegenwoordigen een slechter resultaat.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verslechtering.
|
Basislijn, week 52
|
|
Geschat jaarlijks aantal valpartijen per patiënt binnen de behandelgroep
Tijdsspanne: Week 52
|
Deelnemers documenteerden tijdens het onderzoek alle valincidenten in een papieren dagboek.
|
Week 52
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Short Physical Performance Battery (SPPB)-score in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
De SPPB evalueerde de functie van de onderste ledematen door vijf keer de loopsnelheid, het vermogen om in evenwicht te blijven en de tijd om uit een stoel op te staan te testen.
De subscore voor elke test varieerde van 0 tot 4. De samenvattende score, die een optelling was van de scores van de 3 tests, varieerde van 0 tot 12.
Een toename van de score duidt op verbetering van de fysieke prestaties.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verslechtering.
|
Basislijn, week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 september 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 januari 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
6 januari 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 augustus 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 augustus 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
19 augustus 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 augustus 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 augustus 2017
Laatst geverifieerd
1 augustus 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CBYM338B2203
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .