Effekt og sikkerhet av Bimagrumab/BYM338 ved 52 uker på fysisk funksjon, muskelstyrke, mobilitet hos sIBM-pasienter (RESILIENT)
7. august 2017 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, parallell gruppe, dosefinnende, pivotal, fase 2b/3-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til intravenøs BYM338 ved 52 uker på fysisk funksjon, muskelstyrke og Mobilitet og ekstra langtidssikkerhet i opptil 2 år hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt
Denne studien evaluerte effektiviteten, sikkerheten og tolerabiliteten av flere doser bimagrumab/BYM338 vs placebo, når administrert intravenøst (i.v.), på fysisk funksjon, muskelstyrke og mobilitet hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM).
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
251
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Edegem, Belgia, 2650
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Italia, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Italia, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Aichi
-
Nagoya-city, Aichi, Japan, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Japan, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Japan, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Japan, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokushima
-
Tokushima-city, Tokushima, Japan, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira-city, Tokyo, Japan, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Japan, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Storbritannia, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Sveits, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
36 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Diagnostisert med sporadisk inklusjonskroppsmyositt;
- Må kunne gå (hjelpemidler tillatt, inkludert periodisk bruk av rullestol);
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Må ikke ha andre forhold som vesentlig begrenser muligheten til å bevege seg rundt;
- Må ikke bruke kortikosteroider. Må ikke ha brukt systemisk kortikosteroid (ved daglig dose >=10 mg prednison) de siste 3 månedene;
- Må oppfylle kardiovaskulære krav;
- Må ikke være gravid eller ammende;
- Må ikke ha en kronisk aktiv infeksjon (f.eks. HIV, hepatitt B eller C, tuberkulose, etc.);
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Deltakerne fikk studiemedisin med BYM338 ved 10 mg/kg fra dag 1 til uke 52 og opp til uke 104, administrert ved intravenøs (i.v.) infusjon hver 4. uke.
|
BYM338, et 150 mg/ml konsentrat for løsning for i.v.
infusjon, ble levert i fargeløse hetteglass med gummipropp og flip-off-hetter av aluminium.
|
|
Eksperimentell: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Deltakerne fikk studiemedisin med BYM338 ved 3 mg/kg fra dag 1 til uke 52 og opp til uke 104, administrert ved i.v.
infusjon hver 4. uke.
|
BYM338, et 150 mg/ml konsentrat for løsning for i.v.
infusjon, ble levert i fargeløse hetteglass med gummipropp og flip-off-hetter av aluminium.
|
|
Eksperimentell: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Deltakerne fikk studiemedisin med BYM338 ved 1 mg/kg fra dag 1 til uke 52 og frem til uke 104, administrert ved i.v.
infusjon hver 4. uke.
|
BYM338, et 150 mg/ml konsentrat for løsning for i.v.
infusjon, ble levert i fargeløse hetteglass med gummipropp og flip-off-hetter av aluminium.
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne mottok matchende placebo til BYM338 fra dag 1 til uke 52 og opp til uke 104, administrert av i.v.
infusjon hver 4. uke.
|
Matchende placebo til BYM338 ble levert i fargeløse hetteglass med gummipropp og flip-off-hetter av aluminium.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i 6 minutters gangavstand (6MWD) test i uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
|
6MWD-testen målte avstanden (i meter) som en deltaker gikk i en 6-minutters tidsramme.
En positiv endring fra baseline indikerer bedring.
|
Grunnlinje, uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Estimert innen behandlingsgruppe Lean Body Mass (LBM) ratio ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
|
LBM ble målt via dual energy x-ray absorptiometri (DXA) og beregnet som (LBM ved uke 52/LBM ved baseline)*100 .
En positiv endring fra baseline indikerer bedring.
|
Grunnlinje, uke 52
|
|
Endring fra baseline i Quadriceps Quantitative Muscle Testing (QMT) på høyre side ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
|
Quadriceps muskelstyrke ble målt med bærbar fast dynamometri (PFD) på høyre side.
En negativ endring fra baseline indikerer forverring.
|
Grunnlinje, uke 52
|
|
Endring fra baseline i sporadisk inkluderingskroppsmyositt (sIBM) funksjonell vurdering (sIFA)-score ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
|
Selvrapportert fysisk funksjon ble vurdert av en nyutviklet pasientrapportert resultat kalt sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM) funksjonell vurdering (sIFA).
sIFA består av 11 elementer scoret på en 11 poengs numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen vanskelighetsgrad) til 10 (ikke i stand til å gjøre) på tvers av 3 domener: overkroppsfunksjon, underkroppsfunksjon og generell funksjon.
Deltakerne fullførte vurderingen der tilbakekallingsperioden var den siste uken før de fullførte pasientrapporterte utfall (PRO).
Den totale poengsummen på sIFA-skalaen varierer fra 0 (minimum) til 110 (maksimum).
Høyere verdier representerer et dårligere resultat.
En positiv endring fra baseline indikerer forverring.
|
Grunnlinje, uke 52
|
|
Estimert årlig antall fall per pasient innen behandlingsgruppe
Tidsramme: Uke 52
|
Deltakerne dokumenterte eventuelle fallhendelser i en papirdagbok under studien.
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline i kort fysisk ytelsesbatteri (SPPB)-score ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
|
SPPB evaluerte nedre ekstremiteters funksjon ved å teste ganghastighet, evne til å holde stående balanse og tid til å reise seg fra en stol fem ganger.
Underpoengsummen for hver test varierte fra 0 til 4. Oppsummeringsskåren, som var en summering av poengsummene fra de 3 testene, varierte fra 0 til 12.
En økning i poengsum indikerer forbedring i fysisk ytelse.
En negativ endring fra baseline indikerer forverring.
|
Grunnlinje, uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. september 2013
Primær fullføring (Faktiske)
6. januar 2016
Studiet fullført (Faktiske)
6. januar 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. august 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. august 2013
Først lagt ut (Anslag)
19. august 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. august 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. august 2017
Sist bekreftet
1. august 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CBYM338B2203
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .