Eficacia y seguridad de bimagrumab/BYM338 a las 52 semanas sobre la función física, la fuerza muscular y la movilidad en pacientes con sIBM (RESILIENT)
7 de agosto de 2017 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, de grupos paralelos, de búsqueda de dosis, fundamental, de fase 2b/3 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de BYM338 intravenoso a las 52 semanas en función física, fuerza muscular y Movilidad y seguridad adicional a largo plazo hasta 2 años en pacientes con miositis por cuerpos de inclusión esporádica
Este estudio evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de dosis múltiples de bimagrumab/BYM338 frente a placebo, cuando se administran por vía intravenosa (i.v.), sobre la función física, la fuerza muscular y la movilidad en pacientes con miositis por cuerpos de inclusión esporádica (sIBM).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
251
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Cauldfield, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Novartis Investigative Site
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Edegem, Bélgica, 2650
- Novartis Investigative Site
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Gent, Bélgica, 9000
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Novartis Investigative Site
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Novartis Investigative Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Novartis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Novartis Investigative Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Novartis Investigative Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75013
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
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ME
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Messina, ME, Italia, 98125
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova, PD, Italia, 35128
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya-city, Aichi, Japón, 466-8560
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
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Kumamoto City, Kumamoto, Japón, 860-8556
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai-city, Miyagi, Japón, 980-8574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka-city, Osaka, Japón, 534-0021
- Novartis Investigative Site
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Tokushima
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Tokushima-city, Tokushima, Japón, 770-8503
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira-city, Tokyo, Japón, 187-8551
- Novartis Investigative Site
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Wakayama
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Wakayama-city, Wakayama, Japón, 641-8510
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam, Países Bajos
- Novartis Investigative Site
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
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Manchester
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Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
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Zuerich, Suiza, 8091
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
36 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnosticado con miositis por cuerpos de inclusión esporádica;
- Debe poder caminar (se permiten ayudas auxiliares, incluido el uso intermitente de una silla de ruedas);
Criterios clave de exclusión:
- No debe tener otras condiciones que limiten significativamente la capacidad de moverse;
- No debe estar usando corticoides. No debe haber usado corticosteroides sistémicos (a dosis diaria >=10 mg de prednisona) durante los últimos 3 meses;
- Debe cumplir con los requisitos cardiovasculares;
- No debe estar embarazada o amamantando;
- No debe tener una infección crónica activa (por ejemplo, VIH, hepatitis B o C, tuberculosis, etc.);
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Los participantes recibieron la medicación del estudio con BYM338 a 10 mg/kg desde el día 1 hasta la semana 52 y hasta la semana 104, administrados mediante infusión intravenosa (i.v.) cada 4 semanas.
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BYM338, un concentrado para solución de 150 mg/ml para administración i.v.
infusión, se suministró en viales de vidrio incoloro con tapón de goma y cápsulas de aluminio flip-off.
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Experimental: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Los participantes recibieron la medicación del estudio con BYM338 a 3 mg/kg desde el día 1 hasta la semana 52 y hasta la semana 104, administrado por vía i.v.
infusión cada 4 semanas.
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BYM338, un concentrado para solución de 150 mg/ml para administración i.v.
infusión, se suministró en viales de vidrio incoloro con tapón de goma y cápsulas de aluminio flip-off.
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Experimental: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Los participantes recibieron la medicación del estudio con BYM338 a 1 mg/kg desde el día 1 hasta la semana 52 y hasta la semana 104, administrado por vía i.v.
infusión cada 4 semanas.
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BYM338, un concentrado para solución de 150 mg/ml para administración i.v.
infusión, se suministró en viales de vidrio incoloro con tapón de goma y cápsulas de aluminio flip-off.
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron un placebo equivalente a BYM338 desde el día 1 hasta la semana 52 y hasta la semana 104, administrado por vía i.v.
infusión cada 4 semanas.
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El placebo coincidente con BYM338 se proporcionó en viales de vidrio incoloro con un tapón de goma y tapas de aluminio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la prueba de distancia a pie de 6 minutos (6MWD) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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La prueba 6MWD midió la distancia (en metros) que un participante caminó en un período de tiempo de 6 minutos.
Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora.
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Línea de base, semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Índice de masa corporal magra (LBM) estimado dentro del grupo de tratamiento en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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La LBM se midió mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) y se calculó como (LBM en la semana 52/LBM al inicio)*100.
Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora.
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Línea de base, semana 52
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Cambio desde el inicio en la prueba muscular cuantitativa (QMT) del cuádriceps en el lado derecho en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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La fuerza del músculo cuádriceps se midió mediante dinamometría fija portátil (PFD) en el lado derecho.
Un cambio negativo desde la línea de base indica deterioro.
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Línea de base, semana 52
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la evaluación funcional (sIFA) de la miositis por cuerpos de inclusión esporádica (sIBM) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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La función física autoinformada se evaluó mediante un resultado informado por el paciente recientemente desarrollado llamado evaluación funcional de la miositis con cuerpos de inclusión esporádica (sIBM) (sIFA).
El sIFA consta de 11 elementos calificados en una escala de calificación numérica de 11 puntos de 0 (sin dificultad) a 10 (incapaz de hacerlo) en 3 dominios: funcionamiento de la parte superior del cuerpo, funcionamiento de la parte inferior del cuerpo y funcionamiento general.
Los participantes completaron la evaluación donde el período de recuerdo fue la última semana antes de completar el resultado informado por el paciente (PRO).
La puntuación total en la escala sIFA va de 0 (mínimo) a 110 (máximo).
Los valores más altos representan un peor resultado.
Un cambio positivo desde la línea de base indica deterioro.
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Línea de base, semana 52
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Número anual estimado de caídas por paciente dentro del grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 52
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Los participantes documentaron cualquier ocurrencia de caídas en un diario de papel durante el estudio.
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Semana 52
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la batería de rendimiento físico breve (SPPB) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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El SPPB evaluó la función de las extremidades inferiores al evaluar la velocidad de la marcha, la capacidad para mantener el equilibrio de pie y el tiempo para levantarse de una silla cinco veces.
La subpuntuación de cada prueba osciló entre 0 y 4. La puntuación total, que era la suma de las puntuaciones de las 3 pruebas, osciló entre 0 y 12.
Un aumento en la puntuación indica una mejora en el rendimiento físico.
Un cambio negativo desde la línea de base indica deterioro.
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Línea de base, semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de septiembre de 2013
Finalización primaria (Actual)
6 de enero de 2016
Finalización del estudio (Actual)
6 de enero de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de agosto de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de agosto de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
19 de agosto de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de agosto de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2017
Última verificación
1 de agosto de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CBYM338B2203
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