Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Bimagrumab/BYM338 efter 52 uger på fysisk funktion, muskelstyrke, mobilitet hos sIBM-patienter (RESILIENT)

7. august 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenter, parallel gruppe, dosisfindende, pivotal, fase 2b/3-undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intravenøs BYM338 efter 52 uger på fysisk funktion, muskelstyrke og Mobilitet og yderligere langtidssikkerhed op til 2 år hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis

Denne undersøgelse evaluerede effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple doser bimagrumab/BYM338 vs. placebo, når det blev administreret intravenøst ​​(i.v.), på fysisk funktion, muskelstyrke og mobilitet hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis (sIBM).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

251

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Cauldfield, Victoria, Australien, 3162
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE4 5PL
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Novartis Investigative Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33101
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Novartis Investigative Site
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya-city, Aichi, Japan, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto City, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai-city, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka-city, Osaka, Japan, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Tokushima
      • Tokushima-city, Tokushima, Japan, 770-8503
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Kodaira-city, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Novartis Investigative Site
    • Wakayama
      • Wakayama-city, Wakayama, Japan, 641-8510
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

36 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med sporadisk inklusionslegememyositis;
  • Skal kunne gå (hjælpemidler tilladt, herunder periodisk brug af kørestol);

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Må ikke have andre forhold, der væsentligt begrænser evnen til at bevæge sig rundt;
  • Må ikke bruge kortikosteroider. Må ikke have brugt systemisk kortikosteroid (ved daglig dosis >=10 mg prednison) i de sidste 3 måneder;
  • Skal opfylde kardiovaskulære krav;
  • Må ikke være gravid eller ammende;
  • Må ikke have en kronisk aktiv infektion (f.eks. HIV, hepatitis B eller C, tuberkulose osv.);

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Deltagerne modtog undersøgelsesmedicin med BYM338 ved 10 mg/kg fra dag 1 til uge 52 og op til uge 104, administreret ved intravenøs (i.v.) infusion hver 4. uge.
Medicin: BYM338/bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml koncentrat til opløsning til i.v. infusion, blev leveret i farveløse hætteglas med en gummiprop og flip-off hætter af aluminium.
Eksperimentel: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Deltagerne modtog undersøgelsesmedicin med BYM338 ved 3 mg/kg fra dag 1 til uge 52 og op til uge 104, administreret ved i.v. infusion hver 4. uge.
Medicin: BYM338/bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml koncentrat til opløsning til i.v. infusion, blev leveret i farveløse hætteglas med en gummiprop og flip-off hætter af aluminium.
Eksperimentel: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Deltagerne modtog undersøgelsesmedicin med BYM338 ved 1 mg/kg fra dag 1 til uge 52 og op til uge 104, administreret ved i.v. infusion hver 4. uge.
Medicin: BYM338/bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml koncentrat til opløsning til i.v. infusion, blev leveret i farveløse hætteglas med en gummiprop og flip-off hætter af aluminium.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog matchende placebo til BYM338 fra dag 1 til uge 52 og op til uge 104, administreret af i.v. infusion hver 4. uge.
Medicin: Placebo
Passende placebo til BYM338 blev leveret i farveløse hætteglas med en gummiprop og flip-off-hætter af aluminium.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6 minutters gåafstand (6MWD) test i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
6MWD-testen målte afstanden (i meter), som en deltager gik i en 6-minutters tidsramme. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimeret forhold mellem Lean Body Mass (LBM) inden for behandlingsgruppen i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
LBM blev målt via dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) og beregnet som (LBM ved uge 52/LBM ved baseline)*100. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i Quadriceps Quantitative Muscle Testing (QMT) på højre side i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Quadriceps muskelstyrke blev målt ved bærbar fast dynamometri (PFD) på højre side. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i Sporadic Inclusion Body Myositis (sIBM) Functional Assessment (sIFA) score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Selvrapporteret fysisk funktion blev vurderet af et nyudviklet patientrapporteret resultat ved navn sporadisk inklusionslegememyositis (sIBM) funktionel vurdering (sIFA). sIFA består af 11 punkter, der scores på en 11 point numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen sværhedsgrad) til 10 (ikke i stand til at gøre) på tværs af 3 domæner: funktion af overkroppen, funktion af underkroppen og generel funktion. Deltagerne gennemførte vurderingen, hvor tilbagekaldelsesperioden var den sidste uge før færdiggørelsen af ​​det patientrapporterede resultat (PRO). Den samlede score på sIFA-skalaen går fra 0 (minimum) til 110 (maksimum). Højere værdier repræsenterer et dårligere resultat. En positiv ændring fra baseline indikerer forværring.
Baseline, uge ​​52
Estimeret årligt antal fald pr. patient inden for behandlingsgruppen
Tidsramme: Uge 52
Deltagerne dokumenterede eventuelle faldforekomster i en papirdagbog under undersøgelsen.
Uge 52
Ændring fra baseline i SPPB-score (Short Physical Performance Battery) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
SPPB evaluerede underekstremiteternes funktion ved at teste ganghastighed, evnen til at holde stående balance og tid til at rejse sig fra en stol fem gange. Underscoren for hver test varierede fra 0 til 4. Den sammenfattende score, som var en sammenlægning af scores fra de 3 test, varierede fra 0 til 12. En stigning i score indikerer forbedring i fysisk præstation. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring.
Baseline, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. januar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

6. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. august 2013

Først opslået (Skøn)

19. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CBYM338B2203

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sporadisk inklusionslegememyositis

Kliniske forsøg med BYM338/bimagrumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner