Efficacité et innocuité du bimagrumab/BYM338 à 52 semaines sur la fonction physique, la force musculaire et la mobilité chez les patients sIBM (RESILIENT)
7 août 2017 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, en groupes parallèles, de recherche de dose, pivot, de phase 2b/3 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du BYM338 intraveineux à 52 semaines sur la fonction physique, la force musculaire et Mobilité et sécurité supplémentaire à long terme jusqu'à 2 ans chez les patients atteints de myosite à inclusions sporadique
Cette étude a évalué l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de doses multiples de bimagrumab/BYM338 par rapport à un placebo, lorsqu'elles sont administrées par voie intraveineuse (i.v.), sur la fonction physique, la force musculaire et la mobilité chez des patients atteints de myosite à inclusions sporadique (sIBM).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
251
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Australie, 2065
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Cauldfield, Victoria, Australie, 3162
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, Belgique, 1200
- Novartis Investigative Site
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Edegem, Belgique, 2650
- Novartis Investigative Site
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Gent, Belgique, 9000
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Novartis Investigative Site
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Paris, France, 75013
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Italie, 25123
- Novartis Investigative Site
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Lazio
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Roma, Lazio, Italie, 00168
- Novartis Investigative Site
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ME
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Messina, ME, Italie, 98125
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Italie, 20133
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova, PD, Italie, 35128
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya-city, Aichi, Japon, 466-8560
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
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Kumamoto City, Kumamoto, Japon, 860-8556
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai-city, Miyagi, Japon, 980-8574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka-city, Osaka, Japon, 534-0021
- Novartis Investigative Site
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Tokushima
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Tokushima-city, Tokushima, Japon, 770-8503
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira-city, Tokyo, Japon, 187-8551
- Novartis Investigative Site
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Wakayama
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Wakayama-city, Wakayama, Japon, 641-8510
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam, Pays-Bas
- Novartis Investigative Site
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Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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London, Royaume-Uni, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
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Manchester
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Salford, Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
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Zuerich, Suisse, 8091
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
- Novartis Investigative Site
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Novartis Investigative Site
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33101
- Novartis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Novartis Investigative Site
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Novartis Investigative Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
36 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostiqué avec une myosite à inclusions sporadique ;
- Doit être capable de marcher (aides techniques autorisées, y compris l'utilisation intermittente d'un fauteuil roulant);
Critères d'exclusion clés :
- Ne doit pas avoir d'autres conditions qui limitent considérablement la capacité de se déplacer ;
- Ne doit pas utiliser de corticostéroïdes. Ne pas avoir utilisé de corticostéroïde systémique (à dose quotidienne> = 10 mg de prednisone) au cours des 3 derniers mois ;
- Doit répondre aux exigences cardiovasculaires;
- Ne doit pas être enceinte ou allaitante ;
- Ne pas avoir d'infection chronique active (par exemple, VIH, hépatite B ou C, tuberculose, etc.);
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Les participants ont reçu le médicament à l'étude avec BYM338 à 10 mg/kg du jour 1 à la semaine 52 et jusqu'à la semaine 104, administré par perfusion intraveineuse (i.v.) toutes les 4 semaines.
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BYM338, une solution à diluer à 150 mg/mL pour injection i.v.
infusion, a été fourni dans des flacons en verre incolore avec un bouchon en caoutchouc et des capsules amovibles en aluminium.
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Expérimental: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Les participants ont reçu le médicament à l'étude avec BYM338 à 3 mg/kg du jour 1 à la semaine 52 et jusqu'à la semaine 104, administré par voie i.v.
perfusion toutes les 4 semaines.
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BYM338, une solution à diluer à 150 mg/mL pour injection i.v.
infusion, a été fourni dans des flacons en verre incolore avec un bouchon en caoutchouc et des capsules amovibles en aluminium.
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Expérimental: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Les participants ont reçu le médicament à l'étude avec BYM338 à 1 mg/kg du jour 1 à la semaine 52 et jusqu'à la semaine 104, administré par voie i.v.
perfusion toutes les 4 semaines.
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BYM338, une solution à diluer à 150 mg/mL pour injection i.v.
infusion, a été fourni dans des flacons en verre incolore avec un bouchon en caoutchouc et des capsules amovibles en aluminium.
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant à BYM338 du jour 1 à la semaine 52 et jusqu'à la semaine 104, administré par voie i.v.
perfusion toutes les 4 semaines.
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Le placebo correspondant au BYM338 a été fourni dans des flacons en verre incolore avec un bouchon en caoutchouc et des capsules amovibles en aluminium.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base dans le test de distance de marche de 6 minutes (6MWD) à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
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Le test 6MWD mesurait la distance (en mètres) parcourue par un participant en 6 minutes.
Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
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Ligne de base, semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Estimation du rapport de masse corporelle maigre (LBM) au sein du groupe de traitement à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
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Le LBM a été mesuré par absorptiométrie biénergétique à rayons X (DXA) et calculé comme (LBM à la semaine 52/LBM au départ)*100 .
Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
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Ligne de base, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans le test quantitatif des muscles quadriceps (QMT) du côté droit à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
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La force musculaire du quadriceps a été mesurée par dynamométrie fixe portable (PFD) du côté droit.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une détérioration.
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Ligne de base, semaine 52
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Changement par rapport au départ du score d'évaluation fonctionnelle de la myosite à inclusions sporadiques (sIBM) (sIFA) à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
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La fonction physique autodéclarée a été évaluée par un nouveau résultat rapporté par le patient appelé évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion sporadique (sIBM) (sIFA).
Le sIFA se compose de 11 éléments notés sur une échelle de notation numérique de 11 points de 0 (pas de difficulté) à 10 (incapable de faire) dans 3 domaines : fonctionnement du haut du corps, fonctionnement du bas du corps et fonctionnement général.
Les participants ont terminé l'évaluation où la période de rappel était la semaine précédente avant de terminer le résultat rapporté par le patient (PRO).
Le score total sur l'échelle sIFA varie de 0 (minimum) à 110 (maximum).
Des valeurs plus élevées représentent un résultat pire.
Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une détérioration.
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Ligne de base, semaine 52
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Estimation du nombre annuel de chutes par patient dans le groupe de traitement
Délai: Semaine 52
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Les participants ont documenté toute occurrence de chute dans un journal papier au cours de l'étude.
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Semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base du score de la batterie de performance physique courte (SPPB) à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
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Le SPPB a évalué la fonction des membres inférieurs en testant la vitesse de marche, la capacité à maintenir l'équilibre debout et le temps de se lever d'une chaise cinq fois.
Le sous-score pour chaque test variait de 0 à 4. Le score récapitulatif, qui était une somme des scores des 3 tests, variait de 0 à 12.
Une augmentation du score indique une amélioration des performances physiques.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une détérioration.
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Ligne de base, semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 septembre 2013
Achèvement primaire (Réel)
6 janvier 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
6 janvier 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 août 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 août 2013
Première publication (Estimation)
19 août 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 août 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 août 2017
Dernière vérification
1 août 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CBYM338B2203
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