Bimagrumab/BYM338:n teho ja turvallisuus 52 viikon fyysisen toiminnan, lihasvoiman ja liikkuvuuden vuoksi sIBM-potilailla (RESILIENT)
maanantai 7. elokuuta 2017 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskus, rinnakkaisryhmä, annoksenmääritys, keskeinen, vaiheen 2b/3 tutkimus suonensisäisen BYM338:n tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi 52 viikon kohdalla fyysisen toiminnan, lihasvoiman ja Liikkuvuus ja ylimääräinen pitkäaikaisturvallisuus jopa 2 vuoden ajan potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti
Tässä tutkimuksessa arvioitiin bimagrumabi/BYM338:n useiden annosten tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna suonensisäisesti annettuna fyysiseen toimintaan, lihasvoimaan ja liikkuvuuteen potilailla, joilla oli satunnainen inkluusiokehomyosiitti (sIBM).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
251
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Edegem, Belgia, 2650
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Italia, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Italia, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Aichi
-
Nagoya-city, Aichi, Japani, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Japani, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Japani, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Japani, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokushima
-
Tokushima-city, Tokushima, Japani, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira-city, Tokyo, Japani, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Japani, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Sveitsi, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
36 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Diagnosoitu satunnainen inkluusiokappalemyosiitti;
- On kyettävä kävelemään (apuvälineet sallittu, mukaan lukien pyörätuolin ajoittainen käyttö);
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Ei saa olla muita liikkumista merkittävästi rajoittavia olosuhteita;
- Ei saa käyttää kortikosteroideja. Ei saa olla käyttänyt systeemistä kortikosteroidia (päiväannoksella > = 10 mg prednisonia) viimeisten 3 kuukauden aikana;
- On täytettävä sydän- ja verisuonivaatimukset;
- Ei saa olla raskaana tai imettää;
- Ei saa olla kroonista aktiivista infektiota (esim. HIV, hepatiitti B tai C, tuberkuloosi jne.);
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BYM338/bimagrumabi 10 mg/kg
Osallistujat saivat tutkimuslääkitystä BYM338:lla annoksella 10 mg/kg päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104 asti suonensisäisenä (i.v.) infuusiona 4 viikon välein.
|
BYM338, 150 mg/ml konsentraatti i.v.
infuusio, toimitettiin värittömissä lasisissa injektiopulloissa, joissa oli kumitulppa ja alumiininen repäisykorkki.
|
|
Kokeellinen: BYM338/bimagrumabi 3 mg/kg
Osallistujat saivat tutkimuslääkitystä BYM338:lla annoksella 3 mg/kg päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104 asti i.v.
infuusio 4 viikon välein.
|
BYM338, 150 mg/ml konsentraatti i.v.
infuusio, toimitettiin värittömissä lasisissa injektiopulloissa, joissa oli kumitulppa ja alumiininen repäisykorkki.
|
|
Kokeellinen: BYM338/bimagrumabi 1 mg/kg
Osallistujat saivat tutkimuslääkitystä BYM338:lla annoksella 1 mg/kg päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104 asti i.v.
infuusio 4 viikon välein.
|
BYM338, 150 mg/ml konsentraatti i.v.
infuusio, toimitettiin värittömissä lasisissa injektiopulloissa, joissa oli kumitulppa ja alumiininen repäisykorkki.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat BYM338:aa vastaavaa lumelääkettä päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104 asti i.v.
infuusio 4 viikon välein.
|
BYM338:aan sopiva lumelääke toimitettiin värittömissä lasipulloissa, joissa oli kumitulppa ja alumiininen repäisykorkki.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelymatkan (6MWD) testissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
6MWD-testi mittasi matkan (metreinä), jonka osallistuja käveli 6 minuutin aikajana.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Perustaso, viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioitu hoitoryhmän sisällä vähärasvaisen painon (LBM) suhde viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
LBM mitattiin kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) ja laskettiin seuraavasti (LBM viikolla 52/LBM lähtötasolla)*100 um.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta Quadriceps-lihasten kvantitatiivisessa testauksessa (QMT) oikealla puolella viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Nelipäisen lihasvoimaa mitattiin kannettavalla kiinteällä dynamometrillä (PFD) oikealta puolelta.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa heikkenemistä.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta sporadisen inkluusiokehon myosiitin (sIBM) toiminnallisen arvioinnin (sIFA) pisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Itse ilmoittama fyysinen toiminta arvioitiin äskettäin kehitetyn potilaan raportoimalla tuloksella, jonka nimi oli sporadinen inkluusiokappalemyosiitti (sIBM) toiminnallinen arviointi (sIFA).
sIFA koostuu 11 pisteestä, jotka on pisteytetty 11 pisteen numeerisella asteikolla 0 (ei vaikeuksia) 10:een (ei voi tehdä) kolmella alueella: ylävartalon toiminta, alavartalon toiminta ja yleinen toiminta.
Osallistujat suorittivat arvioinnin, jossa palautusjakso oli viimeinen viikko ennen potilaan raportoiman tuloksen (PRO) valmistumista.
Kokonaispistemäärä sIFA-asteikolla vaihtelee 0:sta (minimi) 110:een (maksimi).
Korkeammat arvot tarkoittavat huonompaa tulosta.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa heikkenemistä.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Arvioitu kaatumisten vuotuinen määrä potilasta kohti hoitoryhmässä
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Osallistujat dokumentoivat kaikki putoamistapahtumat paperipäiväkirjaan tutkimuksen aikana.
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta lyhyen fyysisen suorituskyvyn akun (SPPB) pisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
SPPB arvioi alaraajojen toimintaa testaamalla kävelynopeutta, kykyä säilyttää tasapaino ja aikaa nousta tuolista viisi kertaa.
Kunkin testin osapisteet vaihtelivat välillä 0-4. Yhteenvetopisteet, joka oli kolmen testin pisteiden summa, vaihteli 0-12.
Pisteiden nousu kertoo fyysisen suorituskyvyn paranemisesta.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa heikkenemistä.
|
Perustaso, viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 26. syyskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. tammikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. tammikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. elokuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. elokuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 19. elokuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. elokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. elokuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CBYM338B2203
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .