Effekt och säkerhet av Bimagrumab/BYM338 vid 52 veckor på fysisk funktion, muskelstyrka, rörlighet hos sIBM-patienter (RESILIENT)
7 augusti 2017 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenter, parallell grupp, dossökning, pivotal, fas 2b/3-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av intravenös BYM338 vid 52 veckor på fysisk funktion, muskelstyrka och Rörlighet och ytterligare långtidssäkerhet upp till 2 år hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit
Denna studie utvärderade effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av flera doser av bimagrumab/BYM338 jämfört med placebo, när de administrerades intravenöst (i.v.), på fysisk funktion, muskelstyrka och rörlighet hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit (sIBM).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
251
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australien, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Australien, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgien, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Edegem, Belgien, 2650
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Belgien, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italien, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Italien, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italien, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Italien, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Aichi
-
Nagoya-city, Aichi, Japan, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Japan, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Japan, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Japan, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokushima
-
Tokushima-city, Tokushima, Japan, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira-city, Tokyo, Japan, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Japan, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Schweiz, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Storbritannien, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
36 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Diagnostiserats med sporadisk inklusionskroppsmyosit;
- Måste kunna gå (hjälpmedel tillåtna, inklusive periodvis användning av rullstol);
Viktiga uteslutningskriterier:
- Får inte ha andra förhållanden som avsevärt begränsar förmågan att röra sig;
- Får inte använda kortikosteroider. Får inte ha använt systemisk kortikosteroid (vid daglig dos >=10 mg prednison) under de senaste 3 månaderna;
- Måste uppfylla kardiovaskulära krav;
- Får inte vara gravid eller ammande;
- Får inte ha en kronisk aktiv infektion (t.ex. HIV, hepatit B eller C, tuberkulos etc.);
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Deltagarna fick studiemedicin med BYM338 vid 10 mg/kg från dag 1 till vecka 52 och fram till vecka 104, administrerat som intravenös (i.v.) infusion var fjärde vecka.
|
BYM338, ett 150 mg/ml koncentrat för lösning för i.v.
infusion, tillhandahölls i färglösa glasflaskor med en gummipropp och avtagbara aluminiumlock.
|
|
Experimentell: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Deltagarna fick studiemedicin med BYM338 vid 3 mg/kg från dag 1 till vecka 52 och fram till vecka 104, administrerat genom i.v.
infusion var 4:e vecka.
|
BYM338, ett 150 mg/ml koncentrat för lösning för i.v.
infusion, tillhandahölls i färglösa glasflaskor med en gummipropp och avtagbara aluminiumlock.
|
|
Experimentell: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Deltagarna fick studiemedicin med BYM338 vid 1 mg/kg från dag 1 till vecka 52 och fram till vecka 104, administrerat av i.v.
infusion var 4:e vecka.
|
BYM338, ett 150 mg/ml koncentrat för lösning för i.v.
infusion, tillhandahölls i färglösa glasflaskor med en gummipropp och avtagbara aluminiumlock.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick matchande placebo till BYM338 från dag 1 till vecka 52 och upp till vecka 104, administrerat av i.v.
infusion var 4:e vecka.
|
Matchande placebo till BYM338 tillhandahölls i färglösa glasflaskor med en gummipropp och avtagbara aluminiumlock.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen på 6 minuters gångavstånd (6MWD) test vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
6MWD-testet mätte avståndet (i meter) som en deltagare gick under en 6 minuters tidsram.
En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring.
|
Baslinje, vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Uppskattad kvot för mager kroppsmassa (LBM) inom behandlingsgruppen vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
LBM mättes via dubbelenergi röntgenabsorptiometri (DXA) och beräknades som (LBM vid vecka 52/LBM vid baslinjen)*100 .
En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i Quadriceps Kvantitativ muskeltestning (QMT) på höger sida vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Quadriceps muskelstyrka mättes med bärbar fast dynamometri (PFD) på höger sida.
En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i Sporadic Inclusion Body Myosit (sIBM) Functional Assessment (sIFA) poäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Självrapporterad fysisk funktion utvärderades av en nyutvecklad patientrapporterat resultat som heter sporadisk inklusionskroppsmyosit (sIBM) funktionell bedömning (sIFA).
sIFA består av 11 objekt som poängteras på en 11 poängs numerisk betygsskala från 0 (ingen svårighet) till 10 (kan inte göras) över 3 domäner: överkroppsfunktion, underkroppsfunktion och allmän funktion.
Deltagarna genomförde bedömningen där återkallelseperioden var den senaste veckan innan de slutförde patientrapporterade utfallet (PRO).
Totalpoängen på sIFA-skalan sträcker sig från 0 (minimum) till 110 (maximalt).
Högre värden representerar ett sämre resultat.
En positiv förändring från baslinjen indikerar försämring.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Uppskattat årligt antal fall per patient inom behandlingsgruppen
Tidsram: Vecka 52
|
Deltagarna dokumenterade eventuella fallhändelser i en pappersdagbok under studien.
|
Vecka 52
|
|
Ändring från baslinjen i SPPB-poäng (Short Physical Performance Battery) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
SPPB utvärderade nedre extremiteters funktion genom att testa gånghastighet, förmåga att hålla balansen i stående och tid att resa sig från en stol fem gånger.
Underpoängen för varje test varierade från 0 till 4. Sammanfattningspoängen, som var en summering av poängen från de 3 testerna, varierade från 0 till 12.
En ökning av poängen indikerar förbättring av fysisk prestation.
En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
|
Baslinje, vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 september 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
6 januari 2016
Avslutad studie (Faktisk)
6 januari 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 augusti 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 augusti 2013
Första postat (Uppskatta)
19 augusti 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 augusti 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 augusti 2017
Senast verifierad
1 augusti 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CBYM338B2203
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .