Эффективность и безопасность бимагрумаба/BYM338 через 52 недели в отношении физической функции, мышечной силы и подвижности у пациентов с sIBM (RESILIENT)
7 августа 2017 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое, параллельная группа, определение дозы, опорное исследование фазы 2b/3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости внутривенного введения BYM338 через 52 недели в отношении физической функции, мышечной силы и Мобильность и дополнительная долгосрочная безопасность до 2 лет у пациентов со спорадическим миозитом с включениями
В этом исследовании оценивали эффективность, безопасность и переносимость многократных доз бимагрумаба/BYM338 по сравнению с плацебо при внутривенном (в/в) введении на физическую функцию, мышечную силу и подвижность у пациентов со спорадическим миозитом с включенными тельцами (sIBM).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
251
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Австралия, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Бельгия, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Edegem, Бельгия, 2650
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Бельгия, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Италия, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Италия, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Италия, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Италия, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Италия, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Швейцария, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Aichi
-
Nagoya-city, Aichi, Япония, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Япония, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Япония, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Япония, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokushima
-
Tokushima-city, Tokushima, Япония, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira-city, Tokyo, Япония, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Япония, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 36 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Диагностирован спорадический миозит с включениями;
- Должен быть в состоянии ходить (допускаются вспомогательные средства, в том числе периодическое использование инвалидной коляски);
Ключевые критерии исключения:
- Не должно быть других состояний, существенно ограничивающих возможность передвижения;
- Нельзя использовать кортикостероиды. Не должен принимать системные кортикостероиды (в суточной дозе >=10 мг преднизолона) в течение последних 3 месяцев;
- Должен соответствовать сердечно-сосудистым требованиям;
- Не должен быть беременным или кормящим;
- Не должно быть хронической активной инфекции (например, ВИЧ, гепатит В или С, туберкулез и т. д.);
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: BYM338/бимагрумаб 10 мг/кг
Участники получали исследуемое лекарство с BYM338 в дозе 10 мг/кг с 1-го дня по 52-ю неделю и до 104-й недели, вводя его внутривенно (в/в) каждые 4 недели.
|
BYM338, концентрат 150 мг/мл для приготовления раствора для в/в введения.
инфузия, поставлялась во флаконах из бесцветного стекла с резиновой пробкой и алюминиевыми откидными крышками.
|
|
Экспериментальный: BYM338/бимагрумаб 3 мг/кг
Участники получали исследуемый препарат с BYM338 в дозе 3 мг/кг с 1-го дня до 52-й недели и до 104-й недели, вводимый внутривенно.
инфузии каждые 4 недели.
|
BYM338, концентрат 150 мг/мл для приготовления раствора для в/в введения.
инфузия, поставлялась во флаконах из бесцветного стекла с резиновой пробкой и алюминиевыми откидными крышками.
|
|
Экспериментальный: BYM338/бимагрумаб 1 мг/кг
Участники получали исследуемое лекарство с BYM338 в дозе 1 мг/кг с 1-го дня по 52-ю неделю и до 104-й недели, вводимое внутривенно.
инфузии каждые 4 недели.
|
BYM338, концентрат 150 мг/мл для приготовления раствора для в/в введения.
инфузия, поставлялась во флаконах из бесцветного стекла с резиновой пробкой и алюминиевыми откидными крышками.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее BYM338, с 1-го дня по 52-ю неделю и до 104-й недели, вводимое внутривенно.
инфузии каждые 4 недели.
|
Плацебо, соответствующее BYM338, поставлялось в бесцветных стеклянных флаконах с резиновой пробкой и алюминиевыми откидными крышками.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWD) на неделе 52
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Тест 6MWD измерял расстояние (в метрах), которое участник прошел за 6 минут.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
|
Исходный уровень, неделя 52
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Расчетное соотношение безжировой массы тела (LBM) в группе лечения на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
LBM измеряли с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) и рассчитывали как (LBM на неделе 52/LBM на исходном уровне)*100.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем количественного тестирования четырехглавой мышцы (QMT) правой стороны на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Силу четырехглавой мышцы бедра измеряли с помощью портативной стационарной динамометрии (ПФД) справа.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение.
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Изменение показателя функциональной оценки спорадического миозита с включениями (sIBM) (sIFA) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Физическая функция, о которой сообщали сами пациенты, оценивалась с помощью недавно разработанного отчета пациентов, названного функциональной оценкой спорадического миозита с включениями (sIBM) (sIFA).
sIFA состоит из 11 пунктов, оцениваемых по 11-балльной числовой шкале от 0 (нет затруднений) до 10 (невозможно) в 3 областях: функционирование верхней части тела, функционирование нижней части тела и общее функционирование.
Участники завершили оценку, где период отзыва был на прошлой неделе до завершения отчета пациента об исходе (PRO).
Суммарный балл по шкале sIFA колеблется от 0 (минимум) до 110 (максимум).
Более высокие значения представляют худший результат.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение.
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Расчетное годовое количество падений на одного пациента в группе лечения
Временное ограничение: Неделя 52
|
Участники документировали все случаи падения в бумажном дневнике во время исследования.
|
Неделя 52
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя короткой батареи физической работоспособности (SPPB) на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
SPPB оценивал функцию нижних конечностей, тестируя скорость ходьбы, способность удерживать равновесие стоя и время пятикратного подъема со стула.
Под-балл для каждого теста варьировался от 0 до 4. Суммарный балл, который представлял собой сумму баллов из 3 тестов, варьировался от 0 до 12.
Увеличение балла свидетельствует об улучшении физической работоспособности.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение.
|
Исходный уровень, неделя 52
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 сентября 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 января 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
6 января 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 августа 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 августа 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 августа 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 августа 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 августа 2017 г.
Последняя проверка
1 августа 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CBYM338B2203
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .