Eficácia e segurança de Bimagrumab/BYM338 em 52 semanas na função física, força muscular, mobilidade em pacientes com sIBM (RESILIENT)
7 de agosto de 2017 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um Estudo Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo, Multicêntrico, Grupo Paralelo, Determinador de Dose, Pivotal, Fase 2b/3 Estudo para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do BYM338 Intravenoso em 52 Semanas na Função Física, Força Muscular e Mobilidade e Segurança Adicional a Longo Prazo até 2 Anos em Pacientes com Miosite Corporal de Inclusão Esporádica
Este estudo avaliou a eficácia, segurança e tolerabilidade de doses múltiplas de bimagrumab/BYM338 vs placebo, quando administrado por via intravenosa (i.v.), na função física, força muscular e mobilidade em pacientes com miosite esporádica por corpos de inclusão (sIBM).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
251
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Cauldfield, Victoria, Austrália, 3162
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Novartis Investigative Site
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Edegem, Bélgica, 2650
- Novartis Investigative Site
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Gent, Bélgica, 9000
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Novartis Investigative Site
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Novartis Investigative Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Novartis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Novartis Investigative Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Novartis Investigative Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75013
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam, Holanda
- Novartis Investigative Site
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Itália, 25123
- Novartis Investigative Site
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 00168
- Novartis Investigative Site
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ME
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Messina, ME, Itália, 98125
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Itália, 20133
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova, PD, Itália, 35128
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya-city, Aichi, Japão, 466-8560
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
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Kumamoto City, Kumamoto, Japão, 860-8556
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai-city, Miyagi, Japão, 980-8574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka-city, Osaka, Japão, 534-0021
- Novartis Investigative Site
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Tokushima
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Tokushima-city, Tokushima, Japão, 770-8503
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira-city, Tokyo, Japão, 187-8551
- Novartis Investigative Site
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Wakayama
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Wakayama-city, Wakayama, Japão, 641-8510
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
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Manchester
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Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
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Zuerich, Suíça, 8091
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
36 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnosticado com miosite esporádica por corpos de inclusão;
- Deve ser capaz de andar (auxílios auxiliares permitidos, incluindo uso intermitente de cadeira de rodas);
Principais Critérios de Exclusão:
- Não deve ter outras condições que limitem significativamente a capacidade de se movimentar;
- Não deve estar usando corticosteróides. Não ter feito uso de corticosteroide sistêmico (na dose diária >=10mg de prednisona) nos últimos 3 meses;
- Deve atender aos requisitos cardiovasculares;
- Não deve estar grávida ou amamentando;
- Não deve ter uma infecção crônica ativa (por exemplo, HIV, hepatite B ou C, tuberculose, etc.);
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BYM338/bimagrumabe 10 mg/kg
Os participantes receberam a medicação do estudo com BYM338 a 10 mg/kg do Dia 1 à Semana 52 e até a Semana 104, administrado por infusão intravenosa (i.v.) a cada 4 semanas.
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BYM338, um concentrado de 150 mg/mL para solução para administração i.v.
infusão, foi fornecido em frascos de vidro incolor com rolha de borracha e tampas flip-off de alumínio.
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Experimental: BYM338/bimagrumabe 3 mg/kg
Os participantes receberam a medicação do estudo com BYM338 a 3 mg/kg desde o Dia 1 até a Semana 52 e até a Semana 104, administrado por injeção i.v.
infusão a cada 4 semanas.
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BYM338, um concentrado de 150 mg/mL para solução para administração i.v.
infusão, foi fornecido em frascos de vidro incolor com rolha de borracha e tampas flip-off de alumínio.
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Experimental: BYM338/bimagrumabe 1 mg/kg
Os participantes receberam a medicação do estudo com BYM338 a 1 mg/kg desde o Dia 1 até a Semana 52 e até a Semana 104, administrado por injeção i.v.
infusão a cada 4 semanas.
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BYM338, um concentrado de 150 mg/mL para solução para administração i.v.
infusão, foi fornecido em frascos de vidro incolor com rolha de borracha e tampas flip-off de alumínio.
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo correspondente ao BYM338 desde o Dia 1 até a Semana 52 e até a Semana 104, administrado por injeção i.v.
infusão a cada 4 semanas.
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O placebo correspondente ao BYM338 foi fornecido em frascos de vidro incolor com rolha de borracha e cápsulas de alumínio flip-off.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base no teste de distância de caminhada de 6 minutos (6MWD) na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
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O teste 6MWD mediu a distância (em metros) que um participante caminhou em um período de 6 minutos.
Uma mudança positiva da linha de base indica melhora.
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Linha de base, Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Massa Corporal Magra (LBM) Estimada Dentro do Grupo de Tratamento na Semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
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LBM foi medido através de absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) e calculado como (LBM na semana 52/LBM na linha de base)*100 .
Uma mudança positiva da linha de base indica melhora.
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Linha de base, Semana 52
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Alteração da linha de base no teste muscular quantitativo do quadríceps (QMT) no lado direito na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
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A força muscular do quadríceps foi medida por dinamometria fixa portátil (DFP) do lado direito.
Uma mudança negativa da linha de base indica deterioração.
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Linha de base, Semana 52
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Alteração da linha de base na pontuação de avaliação funcional de miosite de corpo de inclusão esporádica (sIBM) (sIFA) na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
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A função física autorreferida foi avaliada por um resultado relatado pelo paciente recém-desenvolvido denominado avaliação funcional de miosite esporádica por corpos de inclusão (sIBM) (sIFA).
O sIFA consiste em 11 itens pontuados em uma escala numérica de 11 pontos de 0 (sem dificuldade) a 10 (incapaz de fazer) em 3 domínios: funcionamento da parte superior do corpo, funcionamento da parte inferior do corpo e funcionamento geral.
Os participantes completaram a avaliação em que o período de recordação foi na semana anterior à conclusão do resultado relatado pelo paciente (PRO).
A pontuação total na escala sIFA varia de 0 (mínimo) a 110 (máximo).
Valores mais altos representam um resultado pior.
Uma mudança positiva da linha de base indica deterioração.
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Linha de base, Semana 52
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Número anual estimado de quedas por paciente dentro do grupo de tratamento
Prazo: Semana 52
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Os participantes documentaram todas as ocorrências de queda em um diário de papel durante o estudo.
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Semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação da bateria de desempenho físico curto (SPPB) na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
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O SPPB avaliou a função dos membros inferiores testando a velocidade da marcha, a capacidade de manter o equilíbrio em pé e o tempo para levantar da cadeira cinco vezes.
A subpontuação para cada teste variava de 0 a 4. A pontuação resumida, que era uma soma das pontuações dos 3 testes, variava de 0 a 12.
Um aumento na pontuação indica melhora no desempenho físico.
Uma mudança negativa da linha de base indica deterioração.
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Linha de base, Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de setembro de 2013
Conclusão Primária (Real)
6 de janeiro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
6 de janeiro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de agosto de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de agosto de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
19 de agosto de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de agosto de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de agosto de 2017
Última verificação
1 de agosto de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CBYM338B2203
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