Skuteczność i bezpieczeństwo Bimagrumabu/BYM338 po 52 tygodniach w odniesieniu do funkcji fizycznych, siły mięśni i mobilności u pacjentów z sIBM (RESILIENT)
7 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, kluczowe badanie fazy 2b/3 z ustalaniem dawki, mające na celu ustalenie dawki, oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję dożylnego BYM338 po 52 tygodniach dotyczące funkcji fizycznej, siły mięśni i Mobilność i dodatkowe długoterminowe bezpieczeństwo do 2 lat u pacjentów ze sporadycznymi wtrętowymi zapaleniami mięśni
W badaniu tym oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych dawek bimagrumabu/BYM338 w porównaniu z placebo, podawanych dożylnie (i.v.), na sprawność fizyczną, siłę mięśni i ruchliwość u pacjentów ze sporadycznym wtrętowym zapaleniem mięśni (sIBM).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
251
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Edegem, Belgia, 2650
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Holandia, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Aichi
-
Nagoya-city, Aichi, Japonia, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Japonia, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Japonia, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Japonia, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokushima
-
Tokushima-city, Tokushima, Japonia, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira-city, Tokyo, Japonia, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Japonia, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Szwajcaria, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Włochy, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Włochy, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Włochy, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Włochy, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
36 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Zdiagnozowano sporadyczne wtrętowe zapalenie mięśni;
- Musi być w stanie chodzić (dozwolone pomoce pomocnicze, w tym przerywane korzystanie z wózka inwalidzkiego);
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Nie może mieć innych schorzeń, które znacznie ograniczają możliwość poruszania się;
- Nie wolno stosować kortykosteroidów. nie stosował ogólnoustrojowego kortykosteroidu (w dawce dziennej >=10 mg prednizonu) przez ostatnie 3 miesiące;
- Musi spełniać wymagania sercowo-naczyniowe;
- Nie może być w ciąży ani karmić piersią;
- Nie może mieć przewlekłej aktywnej infekcji (np. HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, gruźlica itp.);
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali badany lek zawierający BYM338 w dawce 10 mg/kg od dnia 1 do tygodnia 52 i do tygodnia 104, podawany we wlewie dożylnym (iv.) co 4 tygodnie.
|
BYM338, koncentrat 150 mg/ml do sporządzania roztworu do i.v.
do infuzji, był dostarczany w bezbarwnych szklanych fiolkach z gumowym korkiem i aluminiowymi kapslami typu flip-off.
|
|
Eksperymentalny: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali badany lek z BYM338 w dawce 3 mg/kg od dnia 1 do tygodnia 52 i do tygodnia 104, podawany dożylnie.
wlew co 4 tygodnie.
|
BYM338, koncentrat 150 mg/ml do sporządzania roztworu do i.v.
do infuzji, był dostarczany w bezbarwnych szklanych fiolkach z gumowym korkiem i aluminiowymi kapslami typu flip-off.
|
|
Eksperymentalny: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali badany lek z BYM338 w dawce 1 mg/kg od dnia 1 do tygodnia 52 i do tygodnia 104, podawany dożylnie.
wlew co 4 tygodnie.
|
BYM338, koncentrat 150 mg/ml do sporządzania roztworu do i.v.
do infuzji, był dostarczany w bezbarwnych szklanych fiolkach z gumowym korkiem i aluminiowymi kapslami typu flip-off.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali pasujące placebo do BYM338 od dnia 1 do tygodnia 52 i do tygodnia 104, podawane dożylnie.
wlew co 4 tygodnie.
|
Dopasowane placebo do BYM338 było dostarczane w bezbarwnych szklanych fiolkach z gumowym korkiem i aluminiowymi kapslami typu flip-off.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w teście 6-minutowego marszu (6MWD) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
W teście 6MWD mierzono odległość (w metrach), którą uczestnik przeszedł w ciągu 6 minut.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oszacowany wskaźnik beztłuszczowej masy ciała (LBM) w grupie leczonej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
LBM mierzono za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) i obliczano jako (LBM w 52. tygodniu/LBM na początku badania)*100.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilościowym badaniu mięśnia czworogłowego uda (QMT) po prawej stronie w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
Siłę mięśnia czworogłowego uda mierzono za pomocą przenośnej stacjonarnej dynamometrii (PFD) po prawej stronie.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na pogorszenie.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie czynnościowej sporadycznego wtrętowego zapalenia mięśni (sIBM) (sIFA) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
Zgłaszaną przez siebie funkcję fizyczną oceniano za pomocą nowo opracowanego wyniku zgłoszonego przez pacjenta, zwanego oceną czynnościową sporadycznego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym (sIBM) (sIFA).
sIFA składa się z 11 pozycji ocenianych w 11-punktowej numerycznej skali ocen od 0 (brak trudności) do 10 (niemożność wykonania) w 3 domenach: funkcjonowanie górnej części ciała, funkcjonowanie dolnej części ciała i funkcjonowanie ogólne.
Uczestnicy zakończyli ocenę, w której okres wycofania przypadał na ostatni tydzień przed zakończeniem wyniku zgłaszanego przez pacjenta (PRO).
Łączny wynik w skali sIFA wynosi od 0 (minimum) do 110 (maksimum).
Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
|
Szacowana roczna liczba upadków na pacjenta w grupie terapeutycznej
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Podczas badania uczestnicy dokumentowali wszelkie upadki w papierowym dzienniku.
|
Tydzień 52
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku baterii krótkiej sprawności fizycznej (SPPB) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
SPPB oceniło funkcję kończyn dolnych, badając prędkość chodu, zdolność utrzymania równowagi w pozycji stojącej i czas potrzebny do wstania z krzesła pięć razy.
Wynik cząstkowy dla każdego testu mieścił się w przedziale od 0 do 4. Wynik podsumowujący, będący sumą wyników z 3 testów, mieścił się w przedziale od 0 do 12.
Wzrost wyniku wskazuje na poprawę sprawności fizycznej.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na pogorszenie.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 września 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 stycznia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 stycznia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 sierpnia 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 sierpnia 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
19 sierpnia 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 sierpnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 sierpnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CBYM338B2203
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .