家族性高胆固醇血症的认知和检测研究 (CASCADE-FH)
CASCADE FH 登记处（家族性高胆固醇血症意识和检测的 CAscade 筛查登记处）
研究概览
地位
条件
详细说明
FH 基金会 CASCADE-FH 登记处将实施一个登记框架，其特点是三个可能的联系点：1) 诊所登记；2) 通过在线患者门户自行登记；3) 电子健康记录 (EHR) 识别。
途径 1：基于临床的筛选和入组 在初始研究阶段，美国各地的许多专业血脂诊所将参与 CASCADE-FH 注册。 这些地点符合纳入标准的 FH 患者将参加。 每个中心都需要获得 IRB 批准并获得患者同意。 一旦最初的一组专业血脂诊所证明了患者注册和参与的可接受的可行性，将招募更多站点加入注册中心。
数据收集 对于在临床站点输入的数据，信息的主要来源将是患者的医疗记录。 基线数据将是要抽象和输入的元素。
自行登记的患者在在线患者门户中输入的数据元素将包括临床信息的子集以及有关生活质量、疾病相关焦虑和抑郁的问题。 还将包括一项简短的调查，以评估患者对 FH 健康风险、可用治疗方案和家庭成员筛查的了解。 患者调查问卷的设计不含临床术语，并由 FH 患者志愿者进行了试点测试，以确保参与者易于使用。
随访数据收集 对于在临床中心登记的患者，提供者将被要求每年更新信息。 将审查医疗记录，以评估自上次数据输入日期以来药物治疗的变化、主要不良心血管事件的发生、住院、基因检测和更新的实验室值。 首次入组后 3 年内将每年收集一次随访数据。 自行登记的患者可以通过访问患者门户随时更新数据。 将收集有关当前药物治疗方案、临床事件和生活质量的最新信息。 但是，每年都会向所有自行登记的患者发送提醒电子邮件，以确保统一输入随访信息。
纵向结果连续血脂值将是一个重要的关注结果，将对其进行检查以评估血脂调节疗法是否足以实现目标 LDL 值。 感兴趣的纵向结果包括药物变化、主要不良心血管事件的发生和死亡率。 患者报告的主要关注结果将包括家庭成员的通知和筛查、治疗满意度、疾病相关认知和生活质量测量。
统计考虑因素 CASCADE-FH 登记处将收集临床医生报告的信息，以描述 FH 患者的治疗模式和结果。 由于这项研究不是假设驱动的，并且没有比较特定的医学疗法或治疗干预措施，因此不需要对样本量进行正式的前瞻性计算。 然而，我们将定期评估血脂管理、临床事件和患者报告结果的变化，以评估这些变量的时间变化。 将利用观察分析中常用的标准统计方法。
参与 CASCADE-FH 登记的数据反馈和质量改进站点将收到年度数据反馈报告，该报告将突出显示其入组患者的治疗模式、系列血脂值以及与全国结果相比的临床结果。 这些报告旨在促进参与地点的质量改进干预措施，旨在改善 FH 患者的治疗和结果。 自行登记的患者将有机会直接下载其报告的数据，也可以通过预先编程的自我反馈、可随时访问的电子报告下载数据。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：MARY CARD, MBA
- 电话号码：6265834674
- 邮箱：mcc@thefhfoundation.org
学习地点
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- 招聘中
- Stanford Center for Inherited Cardiovascular Diseases
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接触：
- Hannah Ison
- 电话号码：650-575-9589
- 邮箱：hison@stanfordhealthcare.org
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首席研究员：
- Joshua Knowles, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
在线患者登记纳入标准：
- 现有临床诊断为 FH 的患者；
- FH基因突变患者；
- 初始（治疗前）LDL 水平 >190 mg/dL 或总胆固醇 >300 mg/dL 的患者；
- 目前正在服用降脂药物且 LDL > 124 mg/dL 或总胆固醇 > 195 mg/dL 的患者。
临床患者入组标准：
- 使用三种 FH 临床诊断工具（美国 MedPed 计划标准、Simon Broome 注册标准诊断为“可能”、荷兰脂质诊所网络诊断标准诊断为“可能”）工具之一现有 FH 临床诊断的患者；或者
- FH基因突变患者
排除标准：
- 当已知的 FH 以外的健康状况被认为会导致高脂血症（即未经治疗的甲状腺功能减退症、肾病综合征、胆汁淤积性垂体功能减退症）时，患者将被排除在登记之外。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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高胆固醇血症
家族性高胆固醇血症
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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提高对 FH 的认识，增加发现的 FH 患者数量，达到疾病管理的最佳水平； LDL 胆固醇的目标治疗水平。
大体时间：3年
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治疗
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3年
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Katherine Wilemon、FHFoundation
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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