- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01960244
Estudio de Concientización y Detección de la Hipercolesterolemia Familiar (CASCADE-FH)
Registro CASCADE FH (Registro de detección y detección de hipercolesterolemia familiar de CAscade)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El Registro CASCADE-FH de la Fundación FH implementará un marco de inscripción que se caracteriza por tres posibles puntos de contacto: 1) Inscripción en la clínica, 2) Autoinscripción a través de un portal de pacientes en línea y 3) Identificación de la Historia Clínica Electrónica (EHR).
Vía 1: Detección e inscripción en clínicas Durante la fase inicial del estudio, varias clínicas especializadas en lípidos en los EE. UU. participarán en el registro CASCADE-FH. Se inscribirán los pacientes con FH en estos sitios que cumplan con la inclusión. Cada sitio deberá recibir la aprobación del IRB y obtener el consentimiento del paciente. Una vez que el conjunto inicial de clínicas especializadas en lípidos haya demostrado una viabilidad aceptable para la inscripción y participación de pacientes, se reclutarán sitios adicionales para el registro.
Recopilación de datos Para los datos ingresados en los sitios clínicos, la fuente principal de información será el historial médico del paciente. Los datos de referencia serán elementos que se resumirán e ingresarán.
Los elementos de datos ingresados por los pacientes autoinscritos en el portal para pacientes en línea incluirán un subconjunto de información clínica, así como preguntas sobre calidad de vida, ansiedad relacionada con la enfermedad y depresión. También se incluirá una breve encuesta para evaluar la comprensión del paciente sobre los riesgos para la salud de la FH, las opciones de tratamiento disponibles y la evaluación de los familiares. El cuestionario para pacientes fue diseñado para estar libre de jerga clínica y fue probado de forma piloto por pacientes voluntarios con FH para garantizar la facilidad de uso por parte de los participantes.
Recopilación de datos de seguimiento Para los pacientes inscritos en sitios clínicos, se pedirá a los proveedores que actualicen la información a intervalos anuales. Se revisarán los registros médicos para evaluar cambios en los medicamentos, aparición de eventos cardiovasculares adversos importantes, hospitalizaciones, pruebas genéticas y valores de laboratorio actualizados desde la última fecha de ingreso de datos. Los datos de seguimiento se recopilarán anualmente durante los 3 años siguientes a la inscripción inicial. Los pacientes autoinscritos pueden actualizar los datos en cualquier momento accediendo al portal del paciente. Se recopilará información actualizada sobre los regímenes de medicación actuales, los eventos clínicos y la calidad de vida. Sin embargo, se enviarán correos electrónicos recordatorios a todos los pacientes autoinscritos anualmente para garantizar el ingreso uniforme de la información de seguimiento.
Resultados longitudinales Los valores seriados de lípidos serán un resultado clave de interés y se examinarán para evaluar la idoneidad de las terapias modificadoras de lípidos para lograr los valores objetivo de LDL. Los resultados longitudinales de interés incluirán cambios en la medicación, aparición de eventos cardiovasculares adversos importantes y mortalidad. Los resultados primarios de interés informados por los pacientes incluirán notificación y detección de miembros de la familia, satisfacción con el tratamiento, percepciones relacionadas con la enfermedad y mediciones de la calidad de vida.
Consideraciones estadísticas El Registro CASCADE-FH recopilará información proporcionada por los médicos para caracterizar los patrones de tratamiento y los resultados entre los pacientes con FH. Debido a que este estudio no se basa en hipótesis y no se comparan terapias médicas o intervenciones de tratamiento específicas, no son necesarios cálculos prospectivos formales de los tamaños de muestra. Sin embargo, evaluaremos periódicamente las variaciones en el manejo de lípidos, los eventos clínicos y los resultados informados por los pacientes para evaluar los cambios temporales en estas variables. Se utilizarán enfoques estadísticos estándar comúnmente utilizados en análisis observacionales.
Comentarios de datos y mejora de la calidad Los sitios que participan en el Registro CASCADE-FH recibirán informes anuales de comentarios de datos que resaltarán los patrones de tratamiento, los valores seriados de lípidos y los resultados clínicos de sus pacientes inscritos en comparación con los resultados nacionales. Estos informes se diseñarán para facilitar intervenciones de mejora de la calidad en los sitios participantes diseñados para mejorar el tratamiento y los resultados de los pacientes con FH. Los pacientes autoinscritos tendrán la oportunidad de descargar los datos informados directamente, así como a través de informes electrónicos preprogramados con autoretroalimentación a los que se puede acceder en cualquier momento.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: MARY CARD, MBA
- Número de teléfono: 6265834674
- Correo electrónico: mcc@thefhfoundation.org
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Reclutamiento
- Stanford Center for Inherited Cardiovascular Diseases
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Contacto:
- Hannah Ison
- Número de teléfono: 650-575-9589
- Correo electrónico: hison@stanfordhealthcare.org
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Investigador principal:
- Joshua Knowles, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterios de inclusión de inscripción de pacientes en línea:
- Pacientes con diagnóstico clínico existente de HF;
- Pacientes con mutación genética de FH;
- Pacientes con un nivel inicial (pretratamiento) de LDL >190 mg/dL o colesterol total >300 mg/dL;
- Pacientes que actualmente toman un medicamento hipolipemiante y tienen un LDL >124 mg/dL o un colesterol total >195 mg/dL.
Criterios de inclusión de pacientes de la clínica:
- Pacientes con diagnóstico clínico existente de HF que utilizan uno de los tres diagnósticos clínicos (criterios del programa MedPed de EE. UU., criterios del registro Simon Broome con diagnóstico de "probable", criterios de diagnóstico de la red holandesa de clínicas de lípidos con diagnóstico de "probable") herramientas para HF; o
- Pacientes con mutación genética de FH.
Criterio de exclusión:
- Los pacientes serán excluidos de la participación en el registro cuando padezcan una afección médica conocida distinta de la HF que se cree que contribuye a la hiperlipidemia (es decir, hipotiroidismo no tratado, síndrome nefrótico, hipopituitarismo colestasis).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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hipercolesterolemia
hipercolesterolemia familiar
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Promover el conocimiento sobre la HF para aumentar el número de pacientes identificados con HF, alcanzando un nivel óptimo de manejo de la enfermedad; niveles de tratamiento objetivo para el colesterol LDL.
Periodo de tiempo: 3 años
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terapia
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Katherine Wilemon, FHFoundation
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Pro00045568
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