A családi hiperkoleszterinémia tudatosításának és észlelésének tanulmányozása (CASCADE-FH)

Az FH Alapítvány CASCADE-FH Nyilvántartása egy beiratkozási keretrendszert valósít meg, amelyet három lehetséges kapcsolattartási pont jellemez: 1) Rendelői beiratkozás 2) Önbeiratkozás online betegportálon keresztül, és 3) Elektronikus Egészséglap (EHR) azonosítás.

1. út: Klinika alapú szűrés és beiratkozás A kezdeti vizsgálati szakaszban az USA-ban számos speciális lipidklinika vesz részt a CASCADE-FH regiszterben. Ezeken a helyeken azok az FH betegek, akik megfelelnek a befogadásnak, beiratkoznak. Minden telephelynek meg kell kapnia az IRB jóváhagyását és be kell szereznie a páciens beleegyezését. Amint a speciális lipidklinikák kezdeti csoportja bebizonyította, hogy elfogadható a betegek felvétele és bevonása, további helyeket vesznek fel a nyilvántartásba.

Adatgyűjtés A klinikai helyszíneken bevitt adatok esetében az elsődleges információforrás a páciens kórlapja. Az alapadatok elemei absztrahálandó és beírandó.

Az online betegportálon önfeliratkozott betegek által megadott adatelemek a klinikai információk egy részét, valamint az életminőséggel, a betegséggel összefüggő szorongással és depresszióval kapcsolatos kérdéseket tartalmaznak. Az FH egészségügyi kockázatairól, a rendelkezésre álló kezelési lehetőségekről és a családtagok szűréséről szóló rövid felmérés felmérésére is sor kerül. A betegkérdőívet úgy alakítottuk ki, hogy mentes legyen a klinikai zsargontól, és az FH páciensek önkéntesei kísérleti teszteléssel biztosítják a résztvevők számára a könnyű használatot.

Nyomon követési adatgyűjtés A klinikai helyszíneken regisztrált betegek esetében a szolgáltatókat felkérik, hogy évente frissítsék az információkat. Az orvosi feljegyzéseket felülvizsgálják, hogy felmérjék a gyógyszerek változásait, a súlyos szív- és érrendszeri nemkívánatos események előfordulását, a kórházi kezeléseket, a genetikai vizsgálatokat, valamint az adatbevitel utolsó dátuma óta frissített laboratóriumi értékeket. A nyomon követési adatokat az első beiratkozást követő 3 éven keresztül évente gyűjtjük. Az önállóan regisztrált betegek a betegportálon bármikor frissíthetik az adatokat. Friss információkat gyűjtünk a jelenlegi gyógyszeres kezelési rendekről, a klinikai eseményekről és az életminőségről. Mindazonáltal minden önfeliratkozott betegnek évente emlékeztető e-mailt küldünk a nyomon követési információk egységes bevitele érdekében.

Longitudinális eredmények A sorozatos lipidértékek kulcsfontosságúak lesznek, és megvizsgálják, hogy a lipidmódosító terápiák alkalmasak-e a cél LDL-értékek elérésére. Az érdeklődésre számot tartó longitudinális kimenetelek közé tartozik a gyógyszerváltoztatás, a súlyos szív- és érrendszeri nemkívánatos események előfordulása és a halálozás. A betegek által bejelentett elsődleges eredmények közé tartozik a családtagok értesítése és szűrése, a kezeléssel való elégedettség, a betegséggel kapcsolatos észlelések és az életminőség mérése.

Statisztikai megfontolások A CASCADE-FH regiszter a klinikusok által jelentett információkat gyűjt az FH betegek kezelési mintáinak és kimeneteleinek jellemzésére. Mivel ezt a tanulmányt nem hipotézisek vezérlik, és nem hasonlítanak össze specifikus orvosi terápiákat vagy kezelési beavatkozásokat, nincs szükség a minta méretének formális prospektív számításaira. Időnként azonban értékelni fogjuk a lipidkezelés, a klinikai események és a betegek által jelentett eredmények változásait, hogy értékeljük e változók időbeli változásait. A megfigyelési elemzésekben általánosan használt standard statisztikai megközelítéseket kell alkalmazni.

A CASCADE-FH regiszterben részt vevő adatvisszacsatolási és minőségfejlesztési oldalak éves visszacsatolási jelentéseket kapnak az adatokról, amelyek kiemelik a kezelési mintákat, a sorozatos lipidértékeket és a klinikai eredményeket a beiratkozott betegeknél az országos eredményekhez képest. Ezek a jelentések célja, hogy megkönnyítsék a minőségjavító beavatkozásokat a részt vevő helyszíneken, amelyek célja az FH betegek kezelésének és eredményeinek javítása. Az önbeíratott betegeknek lehetőségük lesz a bejelentett adataik közvetlen letöltésére, valamint előre programozott ön-visszajelzések, elektronikus jelentések révén, amelyek bármikor elérhetők.