Studie zur Wahrnehmung und Erkennung familiärer Hypercholesterinämie (CASCADE-FH)

Das CASCADE-FH-Register der FH Foundation wird einen Registrierungsrahmen implementieren, der durch drei mögliche Kontaktpunkte gekennzeichnet ist: 1) Klinikregistrierung, 2) Selbstregistrierung über ein Online-Patientenportal und 3) Identifizierung elektronischer Gesundheitsakten (EHR).

Weg 1: Klinikbasiertes Screening und Einschreibung Während der ersten Studienphase werden eine Reihe spezialisierter Lipidkliniken in den USA am CASCADE-FH-Register teilnehmen. FH-Patienten an diesen Standorten, die die Aufnahmekriterien erfüllen, werden eingeschrieben. Jeder Standort muss eine IRB-Genehmigung und die Zustimmung des Patienten einholen. Sobald die anfängliche Gruppe spezialisierter Lipidkliniken eine akzeptable Machbarkeit für die Patientenrekrutierung und -einbindung nachgewiesen hat, werden weitere Standorte in das Register aufgenommen.

Datenerfassung Für Daten, die an klinischen Standorten eingegeben werden, ist die Krankenakte des Patienten die primäre Informationsquelle. Basisdaten sind Elemente, die abstrahiert und eingegeben werden müssen.

Zu den Datenelementen, die von selbst registrierten Patienten im Online-Patientenportal eingegeben werden, gehören eine Teilmenge klinischer Informationen sowie Fragen zur Lebensqualität, krankheitsbedingten Angstzuständen und Depressionen. Eine kurze Umfrage zur Beurteilung des Patientenverständnisses über FH-Gesundheitsrisiken, verfügbare Behandlungsoptionen und ein Screening von Familienmitgliedern wird ebenfalls enthalten sein. Der Patientenfragebogen wurde so konzipiert, dass er frei von klinischem Fachjargon ist und von freiwilligen FH-Patienten in Pilotversuchen getestet wurde, um eine einfache Handhabung durch die Teilnehmer zu gewährleisten.

Follow-up-Datenerfassung Für Patienten, die an klinischen Standorten aufgenommen werden, werden die Anbieter gebeten, die Informationen in jährlichen Abständen zu aktualisieren. Die Krankenakten werden überprüft, um Änderungen bei der Medikation, das Auftreten schwerwiegender unerwünschter kardiovaskulärer Ereignisse, Krankenhausaufenthalte, Gentests und seit dem letzten Datum der Dateneingabe aktualisierte Laborwerte zu beurteilen. Follow-up-Daten werden 3 Jahre lang nach der ersten Einschreibung jährlich erhoben. Selbstregistrierte Patienten können ihre Daten jederzeit über das Patientenportal aktualisieren. Aktualisierte Informationen zu aktuellen Medikationsschemata, klinischen Ereignissen und Lebensqualität werden gesammelt. Es werden jedoch jährlich Erinnerungs-E-Mails an alle selbstregistrierten Patienten verschickt, um eine einheitliche Eingabe der Nachsorgeinformationen zu gewährleisten.

Längsschnittergebnisse: Serielle Lipidwerte werden ein wichtiges Ergebnis von Interesse sein und untersucht werden, um die Eignung lipidmodifizierender Therapien zum Erreichen der LDL-Zielwerte zu beurteilen. Zu den interessierenden Längsschnittergebnissen gehören Medikamentenänderungen, das Auftreten schwerwiegender unerwünschter kardiovaskulärer Ereignisse und die Mortalität. Zu den primären, von Patienten gemeldeten Ergebnissen von Interesse gehören die Benachrichtigung und Überprüfung von Familienmitgliedern, die Zufriedenheit mit der Behandlung, krankheitsbezogene Wahrnehmungen und Messungen der Lebensqualität.

Statistische Überlegungen Das CASCADE-FH-Register sammelt von Ärzten gemeldete Informationen, um Behandlungsmuster und -ergebnisse bei FH-Patienten zu charakterisieren. Da diese Studie nicht auf Hypothesen basiert und keine spezifischen medizinischen Therapien oder Behandlungsinterventionen verglichen werden, sind keine formalen prospektiven Berechnungen der Stichprobengrößen erforderlich. Wir werden jedoch regelmäßig Schwankungen im Lipidmanagement, bei klinischen Ereignissen und von Patienten berichteten Ergebnissen bewerten, um zeitliche Veränderungen dieser Variablen zu bewerten. Es werden standardmäßige statistische Ansätze verwendet, die üblicherweise in Beobachtungsanalysen verwendet werden.

Standorte für Datenrückmeldung und Qualitätsverbesserung, die am CASCADE-FH-Register teilnehmen, erhalten jährliche Datenrückmeldungsberichte, in denen Behandlungsmuster, serielle Lipidwerte und klinische Ergebnisse für ihre eingeschriebenen Patienten im Vergleich zu den nationalen Ergebnissen hervorgehoben werden. Diese Berichte sollen dazu dienen, Interventionen zur Qualitätsverbesserung an den teilnehmenden Standorten zu erleichtern, um die Behandlung und Ergebnisse von FH-Patienten zu verbessern. Selbstregistrierte Patienten haben die Möglichkeit, ihre gemeldeten Daten direkt herunterzuladen und über vorprogrammierte elektronische Selbstfeedback-Berichte, auf die jederzeit zugegriffen werden kann.