가족성 고콜레스테롤혈증에 대한 인식 및 검출에 관한 연구 (CASCADE-FH)
CASCADE FH 레지스트리(가족성 고콜레스테롤혈증 레지스트리 인식 및 감지를 위한 CASCADE 스크리닝)
연구 개요
상태
정황
상세 설명
FH 재단 CASCADE-FH 레지스트리는 1) 진료소 등록 2) 온라인 환자 포털을 통한 자가 등록 및 3) 전자 건강 기록(EHR) 식별이라는 세 가지 가능한 연락 지점으로 특징지어지는 등록 프레임워크를 구현합니다.
경로 1: 클리닉 기반 선별 및 등록 초기 연구 단계 동안 미국 전역의 여러 전문 지질 클리닉이 CASCADE-FH 등록에 참여할 것입니다. 포함을 충족하는 이들 사이트의 FH 환자가 등록됩니다. 각 기관은 IRB 승인을 받고 환자 동의를 얻어야 합니다. 전문 지질 클리닉의 초기 세트가 환자 등록 및 참여에 대한 수용 가능한 타당성을 입증하면 추가 사이트가 등록소에 모집됩니다.
데이터 수집 임상 현장에 입력된 데이터의 경우 정보의 주요 출처는 환자의 의료 기록입니다. 기준 데이터는 추상화되고 입력될 요소입니다.
자가 등록 환자가 온라인 환자 포털에 입력한 데이터 요소에는 임상 정보의 하위 집합과 삶의 질, 질병 관련 불안 및 우울증에 대한 질문이 포함됩니다. FH 건강 위험, 이용 가능한 치료 옵션 및 가족 구성원 선별에 대한 환자의 이해를 평가하기 위한 간단한 설문조사도 포함됩니다. 환자 설문지는 임상 전문 용어를 사용하지 않도록 설계되었으며 참가자의 사용 편의성을 보장하기 위해 FH 환자 자원 봉사자가 파일럿 테스트를 거쳤습니다.
후속 데이터 수집 임상 현장에 등록된 환자의 경우 제공자는 매년 간격으로 정보를 업데이트하도록 요청받게 됩니다. 의료 기록을 검토하여 약물 변경, 주요 심혈관 부작용 발생, 입원, 유전자 검사 및 데이터 입력 마지막 날짜 이후 업데이트된 실험실 값을 평가합니다. 후속 데이터는 최초 등록 후 3년 동안 매년 수집됩니다. 자가 등록 환자는 환자 포털에 접속하여 언제든지 데이터를 업데이트할 수 있습니다. 현재 약물 요법, 임상 사건 및 삶의 질에 대한 업데이트된 정보가 수집됩니다. 그러나 후속 조치 정보를 균일하게 입력할 수 있도록 모든 자가 등록 환자에게 알림 이메일이 매년 발송됩니다.
종단적 결과 일련의 지질 값은 주요 관심 결과가 될 것이며 목표 LDL 값을 달성하기 위한 지질 변형 치료법의 적절성을 평가하기 위해 조사될 것입니다. 관심 있는 종단적 결과에는 약물 변경, 주요 심혈관계 부작용 발생 및 사망률이 포함됩니다. 환자가 보고한 주요 관심 결과에는 가족 구성원에 대한 알림 및 선별 검사, 치료 만족도, 질병 관련 인식 및 삶의 질 측정이 포함됩니다.
통계적 고려 사항 CASCADE-FH 레지스트리는 FH 환자의 치료 패턴과 결과를 특성화하기 위해 임상의가 보고한 정보를 수집합니다. 이 연구는 가설 중심이 아니며 특정 의학적 치료법이나 치료 중재가 비교되지 않기 때문에 표본 크기에 대한 공식적인 전향적 계산은 필요하지 않습니다. 그러나 우리는 지질 관리, 임상 사건 및 환자 보고 결과의 변화를 주기적으로 평가하여 이러한 변수의 시간적 변화를 평가할 것입니다. 관찰 분석에 일반적으로 사용되는 표준 통계 접근법이 활용됩니다.
CASCADE-FH 레지스트리에 참여하는 데이터 피드백 및 품질 개선 사이트는 전국 결과와 비교하여 등록된 환자의 치료 패턴, 연속 지질 값 및 임상 결과를 강조하는 연간 데이터 피드백 보고서를 받게 됩니다. 이러한 보고서는 FH 환자의 치료 및 결과를 개선하기 위해 설계된 참여 현장에서 품질 개선 개입을 촉진하도록 설계될 것입니다. 자가 등록 환자는 보고된 데이터를 직접 다운로드할 수 있을 뿐만 아니라 사전 프로그래밍된 자가 피드백, 언제든지 액세스할 수 있는 전자 보고서를 통해 다운로드할 수 있는 기회를 갖게 됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: MARY CARD, MBA
- 전화번호: 6265834674
- 이메일: mcc@thefhfoundation.org
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford Center for Inherited Cardiovascular Diseases
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연락하다:
- Hannah Ison
- 전화번호: 650-575-9589
- 이메일: hison@stanfordhealthcare.org
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수석 연구원:
- Joshua Knowles, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
온라인 환자 등록 포함 기준:
- FH의 기존 임상 진단을 받은 환자;
- FH의 유전적 돌연변이가 있는 환자;
- 초기(치료 전) LDL 수치가 >190mg/dL이거나 총 콜레스테롤이 >300mg/dL인 환자;
- 현재 지질 저하제를 복용하고 있으며 LDL >124 mg/dL 또는 총 콜레스테롤 >195 mg/dL인 환자.
진료소 환자 등록 포함 기준:
- FH에 대한 3가지 임상 진단(미국 MedPed 프로그램 기준, Simon Broome 등록 기준 "가능성" 진단, 네덜란드 지질 클리닉 네트워크 진단 기준 "가능성" 진단 도구) 중 하나를 사용하여 FH에 대한 기존 임상 진단을 받은 환자; 또는
- FH의 유전적 돌연변이가 있는 환자
제외 기준:
- 고지혈증에 기여하는 것으로 생각되는 FH 이외의 알려진 의학적 상태(즉, 치료되지 않은 갑상선 기능 저하증, 신증후군, 담즙 정체증 뇌하수체 기능 저하증)가 있는 환자는 등록에서 제외됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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고콜레스테롤혈증
가족성 고콜레스테롤혈증
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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확인된 FH 환자 수를 늘려 최적의 질병 관리 수준에 도달하기 위해 FH에 대한 인식을 제고합니다. LDL 콜레스테롤의 목표 치료 수준.
기간: 3 년
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요법
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Katherine Wilemon, FHFoundation
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00045568
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