Tutkimus familiaalisen hyperkolesterolemian tietoisuudesta ja havaitsemisesta (CASCADE-FH)

FH Foundation CASCADE-FH -rekisteri ottaa käyttöön ilmoittautumiskehyksen, jolle on ominaista kolme mahdollista yhteyspistettä: 1) Ilmoittautuminen klinikalle 2) Ilmoittautuminen online-potilasportaalin kautta ja 3) Sähköinen sairauskertomus (EHR).

Polku 1: Kliinikkopohjainen seulonta ja ilmoittautuminen Alkuvaiheen aikana useat erikoistuneet lipidiklinikat eri puolilla Yhdysvaltoja osallistuvat CASCADE-FH-rekisteriin. Näillä alueilla olevat FH-potilaat, jotka täyttävät inkluusion, ilmoittautuvat. Jokaisen sivuston on saatava IRB-hyväksyntä ja potilaan suostumus. Kun ensimmäinen erikoistuneiden lipidiklinikoiden joukko on osoittanut hyväksyttävän toteutettavuuden potilaiden rekisteröimiseksi ja osallistumiseksi, rekisteriin rekrytoidaan lisää toimipisteitä.

Tiedonkeruu Kliinisiin kohteisiin syötettävien tietojen ensisijainen tietolähde on potilaan sairauskertomus. Perustiedot ovat elementtejä, jotka abstraktoidaan ja syötetään.

Tietoelementit, jotka itse ilmoittautuneet potilaat syöttävät online-potilasportaaliin, sisältävät kliinisen tiedon osajoukon sekä kysymyksiä elämänlaadusta, sairauksiin liittyvästä ahdistuksesta ja masennuksesta. Mukana on myös lyhyt kysely, jossa arvioidaan potilaiden ymmärrystä FH:n terveysriskeistä, saatavilla olevista hoitovaihtoehdoista ja perheenjäsenten seulonnasta. Potilaskyselyssä ei käytetä kliinistä ammattikieltä, ja FH-potilaiden vapaaehtoiset testasivat sen, jotta osallistujat voivat käyttää sitä helposti.

Seurantatietojen kerääminen Kliinisiin toimipisteisiin ilmoittautuneiden potilaiden osalta palveluntarjoajia pyydetään päivittämään tiedot vuosittain. Lääketieteelliset asiakirjat tarkistetaan, jotta voidaan arvioida lääkkeiden muutoksia, merkittävien haitallisten sydän- ja verisuonitapahtumien esiintymistä, sairaalahoitoja, geneettisiä testejä ja laboratorioarvoja, jotka on päivitetty viimeisen tietojen syöttöpäivän jälkeen. Seurantatietoja kerätään vuosittain 3 vuoden ajan ensimmäisestä ilmoittautumisesta. Itse ilmoittautuneet potilaat voivat päivittää tietoja milloin tahansa potilasportaalin kautta. Päivitettyä tietoa nykyisistä lääkitysohjelmista, kliinisistä tapahtumista ja elämänlaadusta kerätään. Kaikille itse ilmoittautuneille potilaille lähetetään kuitenkin vuosittain muistutussähköpostiviestejä seurantatietojen yhtenäisen syöttämisen varmistamiseksi.

Pitkittäiset tulokset Lipidisarjan arvot ovat keskeinen kiinnostava tulos, ja niitä tutkitaan arvioitaessa lipidejä modifioivien hoitojen riittävyyttä LDL-tavoitteiden saavuttamiseksi. Kiinnostavia pitkittäisiä tuloksia ovat lääkityksen muutokset, merkittävien haitallisten sydän- ja verisuonitapahtumien esiintyminen ja kuolleisuus. Ensisijaisia ​​potilaiden raportoimia kiinnostavia tuloksia ovat perheenjäsenten ilmoittaminen ja seulonta, hoitotyytyväisyys, sairauteen liittyvät käsitykset ja elämänlaadun mittaukset.

Tilastolliset näkökohdat CASCADE-FH-rekisteri kerää kliinikon raportoimia tietoja FH-potilaiden hoitomallien ja tulosten luonnehtimiseksi. Koska tämä tutkimus ei ole hypoteesilähtöinen eikä erityisiä lääketieteellisiä hoitoja tai hoitotoimenpiteitä verrata, muodollisia tulevaisuuden laskelmia otoskokoista ei tarvita. Arvioimme kuitenkin määräajoin lipidien hallinnan, kliinisten tapahtumien ja potilaiden raportoimien tulosten vaihtelua arvioidaksemme näiden muuttujien ajallisia muutoksia. Hyödynnetään havainnointianalyyseissä yleisesti käytettyjä tilastollisia standardeja.

Tietojen palaute- ja laadunparannussivustot, jotka osallistuvat CASCADE-FH-rekisteriin, saavat vuosittain palauteraportteja, jotka tuovat esiin hoitomallit, sarjalipidiarvot ja kliiniset tulokset niiden osallistuneiden potilaiden osalta kansallisiin tuloksiin verrattuna. Nämä raportit on suunniteltu helpottamaan laatua parantavia interventioita osallistuvissa kohteissa, jotka on suunniteltu parantamaan FH-potilaiden hoitoa ja tuloksia. Itse ilmoittautuneilla potilailla on mahdollisuus ladata raportoimansa tiedot suoraan sekä ennalta ohjelmoidun itsepalautteen, sähköisten raporttien kautta, jotka ovat käytettävissä milloin tahansa.