评估转甲状腺素蛋白 (TTR) 心脏淀粉样变性患者的 ALN-TTRSC (Revusiran) 的第 2 期研究
2023年3月15日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
评估 ALN-TTRSC 在转甲状腺素蛋白 (TTR) 心脏淀粉样变性患者中的安全性、药代动力学、药效学和探索性临床活性的 2 期开放标签试验
本研究的目的是确定 ALN-TTRSC（revusiran）在转甲状腺素蛋白（TTR）心脏淀粉样变性患者中的药代动力学、药效学和探索性临床活性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
26
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- TTR 心脏淀粉样变性；
- 育龄妇女 (WOCBP) 必须妊娠试验阴性，不能母乳喂养，并且必须愿意使用 2 种高效避孕方法；
- 男性受试者同意使用适当的避孕措施；
- 足够的血细胞计数、肝、肾和心脏功能；
- 足够的 Karnofsky 性能状态；
- 足够的纽约心脏协会 (NYHA) 分类分数；
- 心脏药物临床稳定；
- 足够的 6 分钟步行测试；
- 愿意给予书面知情同意并愿意遵守研究要求。
排除标准：
- 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性状态或已知或疑似全身性细菌、病毒、寄生虫或真菌感染；
- 有多种药物过敏史或对皮下注射不耐受的受试者；
- 在首次研究给药前 30 天内接受过 tafamidis、二氟尼柳、多西环素或牛磺熊去氧胆酸以外的研究药物或研究设备；
- 未控制的高血压、缺血性心脏病或心律失常；
- 未经治疗的甲状腺功能减退症或甲状腺功能亢进症；
- 先前的主要器官移植；
- 被首席研究员认为不适合研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：ALN-TTRSC (revusiran)
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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经历不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和研究药物停药的受试者比例。
大体时间：长达 63 天
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长达 63 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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ALN-TTRSC (revusiran) 的药代动力学 (PK)（Cmax、tmax、t1/2、AUC、CL、Vss、Vz）
大体时间：长达 90 天
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长达 90 天
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ALN-TTRSC（revusiran）对转甲状腺素蛋白（TTR）的影响（确定 TTR 降低至治疗前/基线水平的百分比）
大体时间：长达 90 天
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长达 90 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年12月1日
初级完成 (实际的)
2014年10月1日
研究完成 (实际的)
2015年1月1日
研究注册日期
首次提交
2013年11月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月6日
首次发布 (估计)
2013年11月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月15日
最后验证
2018年3月1日
更多信息
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