Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie for å evaluere ALN-TTRSC (Revusiran) hos pasienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose

15. mars 2023 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 2, åpen studie for å evaluere sikkerhet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og utforskende klinisk aktivitet av ALN-TTRSC hos pasienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose

Formålet med denne studien er å bestemme farmakokinetikken, farmakodynamikken og den utforskende kliniske aktiviteten til ALN-TTRSC (revusiran) hos pasienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • TTR hjerteamyloidose;
  • Kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha en negativ graviditetstest, kan ikke amme, og må være villige til å bruke 2 svært effektive prevensjonsmetoder;
  • Mannlige forsøkspersoner samtykker i å bruke passende prevensjon;
  • Tilstrekkelig blodtall, lever-, nyre- og hjertefunksjon;
  • Tilstrekkelig Karnofsky ytelse status;
  • Adequate New York Heart Association (NYHA) klassifikasjonspoeng;
  • Klinisk stabil på hjertemedisiner;
  • Tilstrekkelig 6-minutters gangtest;
  • Villig til å gi skriftlig informert samtykke og er villig til å overholde studiekravene.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent humant immunsviktvirus (HIV) positiv status eller kjent eller mistenkt systemisk bakteriell, viral, parasittisk eller soppinfeksjon;
  • Personer med en historie med flere medikamentallergier eller intoleranse mot SC-injeksjon;
  • Fikk et annet undersøkelsesmiddel enn tafamidis, diflunisal, doksycyklin eller tauroursodeoksykolsyre, eller en undersøkelsesenhet innen 30 dager før første dose av studien;
  • Ukontrollert hypertensjon, iskemisk hjertesykdom eller hjertearytmi;
  • Ubehandlet hypo- eller hypertyreose;
  • Tidligere større organtransplantasjon;
  • Ansett som uegnet for studien av hovedetterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ALN-TTRSC (revusiran)
Legemiddel: ALN-TTRSC (revusiran) for subkutan administrering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen forsøkspersoner som opplever bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og seponering av studiemedikamenter.
Tidsramme: Opptil 63 dager
Opptil 63 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK) til ALN-TTRSC (revusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC, CL, Vss, Vz)
Tidsramme: Opptil 90 dager
Opptil 90 dager
Effekt av ALN-TTRSC (revusiran) på transthyretin (TTR) (bestemmelse av % reduksjon av TTR til forbehandling/grunnlinjenivåer)
Tidsramme: Opptil 90 dager
Opptil 90 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

13. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-TTRSC-002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere