Исследование фазы 2 по оценке ALN-TTRSC (ревусиран) у пациентов с транстиретиновым (TTR) сердечным амилоидозом

Критерии включения:

• сердечный амилоидоз TTR;
• Женщины детородного возраста (WOCBP) должны иметь отрицательный результат теста на беременность, не могут кормить грудью и должны быть готовы использовать 2 высокоэффективных метода контрацепции;
• Субъекты мужского пола соглашаются использовать соответствующие средства контрацепции;
• Адекватные показатели крови, функции печени, почек и сердца;
• Адекватный статус Карновского;
• Адекватная классификационная оценка Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA);
• Клинически стабилен на сердечных препаратах;
• Адекватный тест 6-минутной ходьбы;
• Готовы дать письменное информированное согласие и готовы соблюдать требования исследования.

Критерий исключения:

• Известный положительный статус вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) или известная или подозреваемая системная бактериальная, вирусная, паразитарная или грибковая инфекция;
• Субъекты с множественной лекарственной аллергией или непереносимостью подкожных инъекций в анамнезе;
• Получал исследуемый агент, отличный от тафамидиса, дифлунизала, доксициклина или тауроурсодезоксихолевой кислоты, или исследуемое устройство в течение 30 дней до первой дозы исследования;
• Неконтролируемая артериальная гипертензия, ишемическая болезнь сердца или сердечная аритмия;
• Нелеченный гипо- или гипертиреоз;
• Предыдущая трансплантация крупных органов;
• Признан непригодным для исследования Главным исследователем.