Estudio de fase 2 para evaluar ALN-TTRSC (Revusiran) en pacientes con amiloidosis cardíaca por transtiretina (TTR)

Criterios de inclusión:

• amiloidosis cardíaca TTR;
• Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden amamantar y deben estar dispuestas a usar 2 métodos anticonceptivos altamente efectivos;
• Los sujetos masculinos aceptan usar métodos anticonceptivos apropiados;
• Hemograma adecuado, función hepática, renal y cardíaca;
• Estado funcional de Karnofsky adecuado;
• Puntaje de clasificación adecuado de la New York Heart Association (NYHA);
• Clínicamente estable con medicamentos para el corazón;
• Prueba de marcha adecuada de 6 minutos;
• Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y dispuesto a cumplir con los requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

• Estado positivo conocido del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o infección sistémica bacteriana, viral, parasitaria o fúngica conocida o sospechada;
• Sujetos con antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o intolerancia a la inyección SC;
• Recibió un agente en investigación que no sea tafamidis, diflunisal, doxiciclina o ácido tauroursodesoxicólico, o un dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del estudio;
• Hipertensión no controlada, cardiopatía isquémica o arritmia cardíaca;
• Hipo o hipertiroidismo no tratado;
• Trasplante previo de órgano importante;
• Considerado no apto para el estudio por el Investigador Principal.