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Studio di fase 2 per valutare ALN-TTRSC (Revusiran) in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (TTR)

15 marzo 2023 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività clinica esplorativa di ALN-TTRSC in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (TTR)

Lo scopo di questo studio è determinare la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività clinica esplorativa di ALN-TTRSC (revusiran) in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (TTR).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • amiloidosi cardiaca TTR;
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare al seno e devono essere disposte a utilizzare 2 metodi contraccettivi altamente efficaci;
  • I soggetti di sesso maschile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo appropriato;
  • Conta ematica, funzionalità epatica, renale e cardiaca adeguate;
  • Adeguato stato delle prestazioni di Karnofsky;
  • Punteggio di classificazione adeguato della New York Heart Association (NYHA);
  • Clinicamente stabile sui farmaci per il cuore;
  • Adeguato test del cammino di 6 minuti;
  • Disposti a fornire il consenso informato scritto e sono disposti a rispettare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Stato positivo noto al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o infezione batterica, virale, parassitaria o fungina sistemica nota o sospetta;
  • Soggetti con una storia di più allergie ai farmaci o intolleranza all'iniezione SC;
  • - Ricevuto un agente sperimentale diverso da tafamidis, diflunisal, doxiciclina o acido tauroursodesossicolico o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della prima dose dello studio;
  • Ipertensione incontrollata, cardiopatia ischemica o aritmia cardiaca;
  • ipo o ipertiroidismo non trattato;
  • Precedente trapianto di organi importanti;
  • Considerato non idoneo allo studio dal Principal Investigator.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALN-TTRSC (revusiran)
Droga: ALN-TTRSC (revusiran) per somministrazione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di soggetti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzione del farmaco oggetto dello studio.
Lasso di tempo: Fino a 63 giorni
Fino a 63 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ALN-TTRSC (revusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC, CL, Vss, Vz)
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Fino a 90 giorni
Effetto di ALN-TTRSC (revusiran) sulla transtiretina (TTR) (Determinazione della % di riduzione del TTR rispetto al pretrattamento/livelli basali)
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Fino a 90 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2013

Primo Inserito (Stima)

13 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTRSC-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amiloidosi mediata da TTR

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