Phase-2-Studie zur Bewertung von ALN-TTRSC (Revusiran) bei Patienten mit kardialer Transthyretin (TTR)-Amyloidose
15. März 2023 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und explorativen klinischen Aktivität von ALN-TTRSC bei Patienten mit kardialer Transthyretin (TTR)-Amyloidose
Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und explorativen klinischen Aktivität von ALN-TTRSC (Revusiran) bei Patienten mit kardialer Transthyretin (TTR)-Amyloidose.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
26
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02155
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10034
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Clinical Trial Site
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London, Vereinigtes Königreich, UK NW3 2PF
- Clinical Trial Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- TTR-Herz-Amyloidose;
- Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein, 2 hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden;
- Männliche Probanden stimmen zu, geeignete Verhütungsmittel zu verwenden;
- Angemessene Blutwerte, Leber-, Nieren- und Herzfunktion;
- Angemessener Karnofsky-Leistungsstatus;
- Angemessene Klassifizierungspunktzahl der New York Heart Association (NYHA);
- Klinisch stabil bei Herzmedikamenten;
- Angemessener 6-Minuten-Gehtest;
- Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit sind, die Studienanforderungen zu erfüllen.
Ausschlusskriterien:
- Bekannter positiver Status des humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder bekannte oder vermutete systemische bakterielle, virale, parasitäre oder Pilzinfektion;
- Patienten mit einer Vorgeschichte von mehreren Arzneimittelallergien oder Intoleranz gegenüber SC-Injektionen;
- Erhalt eines anderen Prüfpräparats als Tafamidis, Diflunisal, Doxycyclin oder Tauroursodeoxycholsäure oder eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis der Studie;
- Unkontrollierter Bluthochdruck, ischämische Herzkrankheit oder Herzrhythmusstörungen;
- Unbehandelte Hypo- oder Hyperthyreose;
- Vorherige größere Organtransplantation;
- Vom Hauptprüfarzt als ungeeignet für die Studie angesehen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: ALN-TTRSC (Revusiran)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Der Anteil der Probanden, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und das Studienmedikament abgesetzt wurden.
Zeitfenster: Bis zu 63 Tage
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Bis zu 63 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Pharmakokinetik (PK) von ALN-TTRSC (Revusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC, CL, Vss, Vz)
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
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Bis zu 90 Tage
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Wirkung von ALN-TTRSC (Revusiran) auf Transthyretin (TTR) (Bestimmung der prozentualen Senkung der TTR auf Vorbehandlungs-/Ausgangswerte)
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
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Bis zu 90 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
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Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Oktober 2014
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Januar 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. November 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. November 2013
Zuerst gepostet (Schätzen)
13. November 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
20. März 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
15. März 2023
Zuletzt verifiziert
1. März 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-TTRSC-002
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