Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2-studie för att utvärdera ALN-TTRSC (Revusiran) hos patienter med transtyretin (TTR) hjärtamyloidos

15 mars 2023 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En öppen fas 2-studie för att utvärdera säkerhet, farmakokinetik, farmakodynamik och utforskande klinisk aktivitet av ALN-TTRSC hos patienter med transtyretin (TTR) hjärtamyloidos

Syftet med denna studie är att fastställa farmakokinetiken, farmakodynamiken och den explorativa kliniska aktiviteten för ALN-TTRSC (revusiran) hos patienter med transtyretin (TTR) hjärtamyloidos.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

26

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • TTR hjärtamyloidos;
  • Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt graviditetstest, kan inte amma och måste vara villiga att använda två mycket effektiva preventivmetoder;
  • Manliga försökspersoner samtycker till att använda lämplig preventivmedel;
  • Tillräckligt blodvärde, lever-, njur- och hjärtfunktion;
  • Adekvat Karnofsky prestandastatus;
  • Adekvat New York Heart Association (NYHA) klassificeringspoäng;
  • Kliniskt stabil på hjärtmedicin;
  • Tillräckligt 6-minuters promenadtest;
  • Villig att ge skriftligt informerat samtycke och är villig att följa studiekraven.

Exklusions kriterier:

  • Känd humant immunbristvirus (HIV) positiv status eller känd eller misstänkt systemisk bakteriell, viral, parasitisk eller svampinfektion;
  • Försökspersoner med en historia av flera läkemedelsallergier eller intolerans mot SC-injektion;
  • Fick ett annat prövningsmedel än tafamidis, diflunisal, doxycyklin eller tauroursodeoxicholsyra, eller en undersökningsenhet inom 30 dagar före första dosen av studien;
  • Okontrollerad hypertoni, ischemisk hjärtsjukdom eller hjärtarytmi;
  • Obehandlad hypo- eller hypertyreos;
  • Tidigare större organtransplantationer;
  • Anses olämplig för studien av huvudutredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ALN-TTRSC (revusiran)
Läkemedel: ALN-TTRSC (revusiran) för subkutan administrering

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andelen försökspersoner som upplever biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och utsättande av studieläkemedel.
Tidsram: Upp till 63 dagar
Upp till 63 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetik (PK) för ALN-TTRSC (revusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC, CL, Vss, Vz)
Tidsram: Upp till 90 dagar
Upp till 90 dagar
Effekt av ALN-TTRSC (revusiran) på transtyretin (TTR) (Bestämning av % sänkning av TTR till förbehandling/baslinjenivåer)
Tidsram: Upp till 90 dagar
Upp till 90 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 november 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2013

Första postat (Uppskatta)

13 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTRSC-002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera