Étude de phase 2 pour évaluer l'ALN-TTRSC (Revusiran) chez les patients atteints d'amylose cardiaque à transthyrétine (TTR)
15 mars 2023 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Un essai ouvert de phase 2 pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'activité clinique exploratoire de l'ALN-TTRSC chez les patients atteints d'amylose cardiaque à transthyrétine (TTR)
Le but de cette étude est de déterminer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'activité clinique exploratoire de l'ALN-TTRSC (revusiran) chez les patients atteints d'amylose cardiaque à transthyrétine (TTR).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
26
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, UK NW3 2PF
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02155
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10034
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Clinical Trial Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- amylose cardiaque TTR ;
- Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un test de grossesse négatif, ne peuvent pas allaiter et doivent être disposées à utiliser 2 méthodes de contraception hautement efficaces ;
- Les sujets masculins acceptent d'utiliser une contraception appropriée ;
- Numération sanguine, fonction hépatique, rénale et cardiaque adéquates ;
- Statut de performance Karnofsky adéquat ;
- Score de classification adéquat de la New York Heart Association (NYHA);
- Cliniquement stable sur les médicaments pour le cœur ;
- Test de marche adéquat de 6 minutes ;
- Disposé à donner un consentement éclairé écrit et disposé à se conformer aux exigences de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Statut positif connu pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou infection systémique bactérienne, virale, parasitaire ou fongique connue ou suspectée ;
- Sujets ayant des antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou d'intolérance à l'injection SC ;
- A reçu un agent expérimental autre que le tafamidis, le diflunisal, la doxycycline ou l'acide tauroursodésoxycholique, ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant la première dose de l'étude ;
- Hypertension non contrôlée, cardiopathie ischémique ou arythmie cardiaque ;
- Hypo- ou hyperthyroïdie non traitée ;
- Transplantation d'organe majeur antérieure ;
- Considéré comme inapte à l'étude par le chercheur principal.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ALN-TTRSC (révusiran)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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La proportion de sujets ayant subi des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et l'arrêt du médicament à l'étude.
Délai: Jusqu'à 63 jours
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Jusqu'à 63 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Pharmacocinétique (PK) de l'ALN-TTRSC (révusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC, CL, Vss, Vz)
Délai: Jusqu'à 90 jours
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Jusqu'à 90 jours
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Effet de l'ALN-TTRSC (revusiran) sur la transthyrétine (TTR) (détermination du % de réduction de la TTR au prétraitement/niveaux de base)
Délai: Jusqu'à 90 jours
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Jusqu'à 90 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 novembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 novembre 2013
Première publication (Estimation)
13 novembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 mars 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 mars 2023
Dernière vérification
1 mars 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-TTRSC-002
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