Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k hodnocení ALN-TTRSC (Revusiran) u pacientů s transthyretinovou (TTR) srdeční amyloidózou

15. března 2023 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Fáze 2, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a explorativní klinické aktivity ALN-TTRSC u pacientů s transthyretinovou (TTR) srdeční amyloidózou

Účelem této studie je stanovit farmakokinetiku, farmakodynamiku a explorativní klinickou aktivitu ALN-TTRSC (revusiran) u pacientů s transthyretinovou (TTR) srdeční amyloidózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • TTR srdeční amyloidóza;
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test, nemohou kojit a musí být ochotny používat 2 vysoce účinné metody antikoncepce;
  • Muži souhlasí s použitím vhodné antikoncepce;
  • Přiměřený krevní obraz, funkce jater, ledvin a srdce;
  • Adekvátní výkonnostní stav Karnofského;
  • Adekvátní skóre klasifikace New York Heart Association (NYHA);
  • Klinicky stabilní na srdeční léky;
  • Adekvátní 6minutový test chůze;
  • Jsou ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas a jsou ochotni splnit požadavky studie.

Kritéria vyloučení:

  • Známý pozitivní stav viru lidské imunodeficience (HIV) nebo známá nebo suspektní systémová bakteriální, virová, parazitární nebo plísňová infekce;
  • Subjekty s anamnézou vícečetných lékových alergií nebo intolerancí na SC injekci;
  • během 30 dnů před první dávkou studie obdrželi jinou zkoumanou látku než tafamidis, diflunisal, doxycyklin nebo kyselinu tauroursodeoxycholovou nebo zkušební zařízení;
  • nekontrolovaná hypertenze, ischemická choroba srdeční nebo srdeční arytmie;
  • Neléčená hypo- nebo hypertyreóza;
  • předchozí transplantace velkých orgánů;
  • Hlavní řešitel považoval za nevhodné pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALN-TTRSC (revusiran)
Lék: ALN-TTRSC (revusiran) pro subkutánní podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE), závažné nežádoucí příhody (SAE) a vysazení studovaného léku.
Časové okno: Až 63 dní
Až 63 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK) ALN-TTRSC (revusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC, CL, Vss, Vz)
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Účinek ALN-TTRSC (revusiran) na transtyretin (TTR) (stanovení % snížení TTR na úroveň před léčbou/základní úroveň)
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhad)

13. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTRSC-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Amyloidóza zprostředkovaná TTR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit