Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse til evaluering af ALN-TTRSC (Revusiran) hos patienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose

15. marts 2023 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 2, åbent studie for at evaluere sikkerheden, farmakokinetik, farmakodynamik og udforskende klinisk aktivitet af ALN-TTRSC hos patienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme farmakokinetik, farmakodynamik og eksplorativ klinisk aktivitet af ALN-TTRSC (revusiran) hos patienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • TTR hjerteamyloidose;
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge 2 yderst effektive præventionsmetoder;
  • Mandlige forsøgspersoner er enige om at bruge passende prævention;
  • Tilstrækkelige blodtal, lever-, nyre- og hjertefunktion;
  • Tilstrækkelig Karnofsky præstationsstatus;
  • Adequate New York Heart Association (NYHA) klassifikationsscore;
  • Klinisk stabil på hjertemedicin;
  • Tilstrækkelig 6-minutters gangtest;
  • Er villig til at give skriftligt informeret samtykke og er villig til at overholde studiekravene.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt human immundefektvirus (HIV) positiv status eller kendt eller formodet systemisk bakteriel, viral, parasitisk eller svampeinfektion;
  • Personer med en historie med flere lægemiddelallergier eller intolerance over for SC-injektion;
  • Modtaget et andet forsøgsmiddel end tafamidis, diflunisal, doxycyclin eller tauroursodeoxycholsyre eller et forsøgsudstyr inden for 30 dage før første dosis af undersøgelsen;
  • Ukontrolleret hypertension, iskæmisk hjertesygdom eller hjertearytmi;
  • Ubehandlet hypo- eller hyperthyroidisme;
  • Tidligere større organtransplantation;
  • Anses for uegnet til undersøgelsen af ​​hovedefterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALN-TTRSC (revusiran)
Medicin: ALN-TTRSC (revusiran) til subkutan administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen af ​​forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponering af undersøgelseslægemiddel.
Tidsramme: Op til 63 dage
Op til 63 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af ALN-TTRSC (revusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC, CL, Vss, Vz)
Tidsramme: Op til 90 dage
Op til 90 dage
Effekt af ALN-TTRSC (revusiran) på transthyretin (TTR) (bestemmelse af % sænkning af TTR til forbehandling/baseline niveauer)
Tidsramme: Op til 90 dage
Op til 90 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2013

Først opslået (Skøn)

13. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTRSC-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TTR-medieret amyloidose

Kliniske forsøg med ALN-TTRSC (revusiran) til subkutan administration

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner