Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie ter evaluatie van ALN-TTRSC (Revusiran) bij patiënten met transthyretine (TTR) cardiale amyloïdose

15 maart 2023 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een open-label fase 2-onderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en verkennende klinische activiteit van ALN-TTRSC te evalueren bij patiënten met transthyretine (TTR) cardiale amyloïdose

Het doel van deze studie is het bepalen van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en verkennende klinische activiteit van ALN-TTRSC (revusiran) bij patiënten met transthyretine (TTR) cardiale amyloïdose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

26

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • TTR cardiale amyloïdose;
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan, mogen geen borstvoeding geven en moeten bereid zijn om 2 zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken;
  • Mannelijke proefpersonen stemmen ermee in geschikte anticonceptie te gebruiken;
  • Adequate bloedtellingen, lever-, nier- en hartfunctie;
  • Adequate prestatiestatus van Karnofsky;
  • Adequate classificatiescore van de New York Heart Association (NYHA);
  • Klinisch stabiel op hartmedicatie;
  • Adequate looptest van 6 minuten;
  • Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en bereid te zijn om te voldoen aan de studievereisten.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende positieve status van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of bekende of vermoede systemische bacteriële, virale, parasitaire of schimmelinfectie;
  • Onderwerpen met een voorgeschiedenis van meerdere geneesmiddelenallergieën of intolerantie voor SC-injectie;
  • Een ander onderzoeksgeneesmiddel dan tafamidis, diflunisal, doxycycline of tauroursodeoxycholzuur of een onderzoeksapparaat ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoek;
  • Ongecontroleerde hypertensie, ischemische hartziekte of hartritmestoornissen;
  • Onbehandelde hypo- of hyperthyreoïdie;
  • Voorafgaande grote orgaantransplantatie;
  • Ongeschikt bevonden voor het onderzoek door de hoofdonderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ALN-TTRSC (revusiran)
Geneesmiddel: ALN-TTRSC (revusiran) voor subcutane toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het percentage proefpersonen dat bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en stopzetting van de studiemedicatie doormaakte.
Tijdsspanne: Tot 63 dagen
Tot 63 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK) van ALN-TTRSC (revusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC, CL, Vss, Vz)
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Tot 90 dagen
Effect van ALN-TTRSC (revusiran) op transthyretine (TTR) (Bepaling van % verlaging van TTR tot voorbehandeling/basislijnniveaus)
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Tot 90 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

13 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-TTRSC-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren