Estudo de Fase 2 para avaliar ALN-TTRSC (Revusiran) em pacientes com amiloidose cardíaca por transtirretina (TTR)

Critério de inclusão:

• amiloidose cardíaca TTR;
• Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez negativo, não podem estar amamentando e devem estar dispostas a usar 2 métodos contraceptivos altamente eficazes;
• Indivíduos do sexo masculino concordam em usar contracepção apropriada;
• Hemogramas adequados, função hepática, renal e cardíaca;
• Estado de desempenho de Karnofsky adequado;
• Pontuação adequada da classificação da New York Heart Association (NYHA);
• Clinicamente estável com medicamentos para o coração;
• Teste de caminhada de 6 minutos adequado;
• Dispostos a dar consentimento informado por escrito e estão dispostos a cumprir os requisitos do estudo.

Critério de exclusão:

• Status positivo conhecido do vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou infecção sistêmica bacteriana, viral, parasitária ou fúngica conhecida ou suspeita;
• Indivíduos com histórico de alergia a múltiplos medicamentos ou intolerância à injeção SC;
• Recebeu um agente experimental diferente de tafamidis, diflunisal, doxiciclina ou ácido tauroursodesoxicólico, ou um dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da primeira dose do estudo;
• Hipertensão descontrolada, doença isquêmica do coração ou arritmia cardíaca;
• Hipo ou hipertireoidismo não tratado;
• Transplante prévio de órgão maior;
• Considerado impróprio para o estudo pelo Pesquisador Principal.