PAP 皮下注射低剂量 rhGM-CSF +/- WLL 的研究。 (PAP)
皮下注射低剂量重组粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (rhGM-CSF) +/- 全肺灌洗 (WLL) 治疗肺泡蛋白沉积症的研究。
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Shanghai、中国、200433
- 招聘中
- Shanghai Pulmonary Hospital
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接触：
- Huiping Li, Doctor
- 电话号码：86-13817389991
- 邮箱：liw2013@126.com
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首席研究员：
- Huiping Li, Doctor
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 确诊的 PAP 患者
- 17-80岁
- 签署知情同意书
排除标准：
- 二级 PAP
- 入组前4周内接受全肺灌洗治疗
- 入组前 6 个月内接受过 GM-CSF 治疗
- 白细胞≥12,000/ul
- 发热≥38℃
- 严重水肿，严重的肝、肾、肺和心血管疾病。
- 怀孕，计划怀孕或哺乳
- 无法表达主观不适
- 严重药物过敏史、大肠杆菌制剂或rhGM-CSF严重过敏史
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：D1
诊断患有 PAP 的患者将接受 rhGM-CSF 1.25 ug/kg/d 皮下注射 1 个月，然后在第 30 天（±3 天）进行评估。 如果治疗有效，参与者可进入低剂量组（D1）（rhGM-CSF 给药 1.25 ug/kg/d，qd，sc，持续 2 个月，然后 rhGM-CSF 给药 1.25 ug/kg/d， qod, sc, 3个月），当胸部CT吸收≥25%，和/或PaO2升高5 mm Hg。 |
GM-CSF按不同组别规则皮下注射。
其他名称：
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实验性的：D2
诊断患有 PAP 的患者将接受 rhGM-CSF 1.25 ug/kg/d 皮下注射 1 个月，然后在第 30 天（±3 天）进行评估。 当治疗无效，抗GM-CSF抗体滴度水平≥1:1000时，剂量增加至2.5ug/kg/d。 2 个月后，如果临床反应最佳，则该剂量持续 3 个月，并定义为第 2 组（D2）。 |
GM-CSF按不同组别规则皮下注射。
其他名称：
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实验性的：D3
诊断患有 PAP 的患者将接受 rhGM-CSF 1.25 ug/kg/d 皮下注射 1 个月，然后在第 30 天（±3 天）进行评估。 当治疗无效，抗GM-CSF抗体滴度水平≥1:1000时，剂量增加至2.5ug/kg/d。 2个月后，如果临床反应不佳，患者将接受全肺灌洗（WLL），定义为第3组（D3）。 |
GM-CSF按不同组别规则皮下注射。
其他名称：
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有源比较器：D4
诊断患有 PAP 的患者将接受 rhGM-CSF 1.25 ug/kg/d 皮下注射 1 个月，然后在第 30 天（±3 天）进行评估。 当治疗无效，抗GM-CSF抗体滴度水平<1:1000时，患者接受全肺灌洗（WLL），然后给予rhGM-CSF（1.25 ug/kg/d）3个月，属于组 4(D4)。 |
GM-CSF按不同组别规则皮下注射。
其他名称：
使用双腔气管导管 (DLT) 选择性灌洗一侧肺
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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双肺弥漫性病变改善（胸部CT评分）
大体时间：6个月
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床症状观察：呼吸急促、咳嗽（按各评分标准）
大体时间：6个月
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6个月
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粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）抗体滴度变化
大体时间：6个月
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6个月
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肺功能改善
大体时间：6个月
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肺功能检查包括残气量/肺总量（RV/TLC）、用力肺活量（FVC）、一秒用力呼气容积/用力肺活量（FEV1/FVC）、一氧化碳弥散量（DLCO）。
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6个月
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动脉血气改善，包括肺泡-动脉血氧差(A-aDO2)、氧分压(PaO2)、动脉二氧化碳分压(PaCO2)、动脉血氧饱和度(SaO2)。
大体时间：6个月
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6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Huiping Li, Dr、Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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