Estudio de inyección subcutánea de dosis bajas de rhGM-CSF +/- WLL en PAP. (PAP)
Estudio de inyección subcutánea de dosis bajas de factor estimulante de colonias de macrófagos y granulocitos recombinantes (rhGM-CSF) +/- lavado de pulmón completo (WLL) en proteinosis alveolar pulmonar.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Shanghai, Porcelana, 200433
- Reclutamiento
- Shanghai Pulmonary Hospital
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Contacto:
- Huiping Li, Doctor
- Número de teléfono: 86-13817389991
- Correo electrónico: liw2013@126.com
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Investigador principal:
- Huiping Li, Doctor
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con PAP diagnosticados
- 17-80 años
- Consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- PAP secundaria
- Recibió terapia de lavado pulmonar completo dentro de las 4 semanas antes de la inscripción
- Recibió terapia previa con GM-CSF dentro de los 6 meses antes de la inscripción
- WBC≥12,000/ul
- fiebre≥38℃
- Edema severo, enfermedad hepática, renal, pulmonar y cardiovascular severa.
- Embarazada, planeando quedar embarazada o amamantando
- Incapacidad para expresar el malestar subjetivo.
- Historial de alergia grave a medicamentos, preparación de E.coli o historial de alergia grave a rhGM-CSF
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: D1
Los pacientes diagnosticados con PAP recibirán rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d por vía subcutánea durante 1 mes, antes de la evaluación el día 30 (±3 días). Si el tratamiento es eficaz, los participantes pueden ingresar en el grupo de dosis baja (D1) (administración de rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d, qd, sc, durante 2 meses, luego administración de rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d, qod, sc, durante 3 meses), cuando la absorción de CT de tórax ≥25%, y/o la PaO2 elevada en 5 mm Hg. |
El GM-CSF se administrará por vía subcutánea según la regla en diferentes grupos.
Otros nombres:
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Experimental: D2
Los pacientes diagnosticados con PAP recibirán rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d por vía subcutánea durante 1 mes, antes de la evaluación el día 30 (±3 días). Cuando el tratamiento es ineficaz y los títulos de anticuerpos anti-GM-CSF son ≥1:1000, la dosis se incrementará a 2,5 ug/kg/d. Después de 2 meses, si la respuesta clínica fue óptima, esa dosis se continúa durante 3 meses y se define como grupo 2 (D2). |
El GM-CSF se administrará por vía subcutánea según la regla en diferentes grupos.
Otros nombres:
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Experimental: D3
Los pacientes diagnosticados con PAP recibirán rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d por vía subcutánea durante 1 mes, antes de la evaluación el día 30 (±3 días). Cuando el tratamiento es ineficaz y los títulos de anticuerpos anti-GM-CSF son ≥1:1000, la dosis se incrementará a 2,5 ug/kg/d. Después de 2 meses, si la respuesta clínica no fue óptima, los pacientes recibirán lavado pulmonar completo (LPP), que se definen como grupo 3 (D3). |
El GM-CSF se administrará por vía subcutánea según la regla en diferentes grupos.
Otros nombres:
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Comparador activo: D4
Los pacientes diagnosticados con PAP recibirán rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d por vía subcutánea durante 1 mes, antes de la evaluación el día 30 (±3 días). Cuando el tratamiento es ineficaz y el nivel de títulos de anticuerpos anti-GM-CSF <1:1000, los pacientes recibirán un lavado pulmonar completo (WLL), luego administrarán la administración de rhGM-CSF (1,25 ug/kg/d) durante 3 meses, lo que pertenecen al grupo 4 (D4). |
El GM-CSF se administrará por vía subcutánea según la regla en diferentes grupos.
Otros nombres:
usando un tubo endotraqueal de doble luz (DLT) para lavar selectivamente un pulmón
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Mejoras en lesiones difusas pulmonares dobles (puntaje de TC de tórax)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Observación de síntomas clínicos: respiración calzada, tos (según cada estándar de puntuación）
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en el título de anticuerpos del factor estimulante de colonias de macrófagos y granulocitos (GM-CSF)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Mejoras en la función pulmonar
Periodo de tiempo: 6 meses
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Las pruebas de función pulmonar incluyen volumen residual/capacidad pulmonar total (RV/TLC), capacidad vital forzada (FVC), volumen espiratorio forzado en un segundo/capacidad vital forzada (FEV1/FVC), capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO).
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6 meses
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Mejoras en la gasometría arterial, incluida la diferencia de oxígeno alveolar-arterial (A-aDO2), presión parcial de oxígeno (PaO2), presión parcial de dióxido de carbono en la arteria (PaCO2), saturación arterial de oxígeno (SaO2).
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Huiping Li, Dr, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 20120401
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