Estudo de injeção subcutânea de baixa dose de rhGM-CSF +/- WLL em PAP. (PAP)
Estudo da Injeção Subcutânea de Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos Macrófagos Recombinantes em Baixa Dose (rhGM-CSF) +/- Lavagem Total do Pulmão (WLL) na Proteinose Alveolar Pulmonar.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
-
Shanghai, China, 200433
- Recrutamento
- Shanghai Pulmonary Hospital
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Contato:
- Huiping Li, Doctor
- Número de telefone: 86-13817389991
- E-mail: liw2013@126.com
-
Investigador principal:
- Huiping Li, Doctor
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes diagnosticados com PAP
- 17-80 anos
- Consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- PAP Secundário
- Recebeu terapia de lavagem pulmonar total dentro de 4 semanas antes da inscrição
- Recebeu terapia anterior com GM-CSF dentro de 6 meses antes da inscrição
- WBC≥12.000/ul
- febre≥38℃
- Edema grave, doença hepática, renal, pulmonar e cardiovascular grave.
- Grávida, planejando engravidar ou amamentando
- Incapacidade de expressar o desconforto subjetivo
- Histórico de alergia grave a medicamentos, preparação de E.coli ou histórico de alergia grave a rhGM-CSF
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: D1
Os pacientes diagnosticados com PAP receberão rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d por via subcutânea por 1 mês, antes da avaliação no 30º dia (±3 dias). Se o tratamento for eficaz, os participantes podem entrar no grupo de baixa dose (D1) (administração de rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d, qd, sc, por 2 meses，então administração de rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d, qod, sc, por 3 meses), quando a absorção da TC de tórax ≥25% e/ou a PaO2 elevada em 5 mm Hg. |
O GM-CSF será administrado por via subcutânea de acordo com a regra em diferentes grupos.
Outros nomes:
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Experimental: D2
Os pacientes diagnosticados com PAP receberão rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d por via subcutânea por 1 mês, antes da avaliação no 30º dia (±3 dias). Quando o tratamento for ineficaz e os títulos de anticorpos anti-GM-CSF forem ≥1:1000, a dose será aumentada para 2,5 ug/kg/d. Após 2 meses, se a resposta clínica for ótima, essa dose é continuada por 3 meses e definida como grupo 2 (D2). |
O GM-CSF será administrado por via subcutânea de acordo com a regra em diferentes grupos.
Outros nomes:
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Experimental: D3
Os pacientes diagnosticados com PAP receberão rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d por via subcutânea por 1 mês, antes da avaliação no 30º dia (±3 dias). Quando o tratamento for ineficaz e os títulos de anticorpos anti-GM-CSF forem ≥1:1000, a dose será aumentada para 2,5 ug/kg/d. Após 2 meses, se a resposta clínica não for ótima, os pacientes receberão lavagem pulmonar total (WLL), que são definidos como grupo 3 (D3). |
O GM-CSF será administrado por via subcutânea de acordo com a regra em diferentes grupos.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: D4
Os pacientes diagnosticados com PAP receberão rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d por via subcutânea por 1 mês, antes da avaliação no 30º dia (±3 dias). Quando o tratamento é ineficaz e o nível de títulos de anticorpos anti-GM-CSF <1:1000, os pacientes recebem lavagem pulmonar total (WLL) e, em seguida, administram rhGM-CSF (1,25 ug/kg/d) por 3 meses, o que pertencem ao grupo4(D4). |
O GM-CSF será administrado por via subcutânea de acordo com a regra em diferentes grupos.
Outros nomes:
usando tubo endotraqueal de duplo lúmen (DLT) para lavar seletivamente um pulmão
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Melhoras nas lesões difusas pulmonares duplas (pontuação da TC de tórax)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Observação de sintomas clínicos: falta de ar, tosse (de acordo com cada padrão de pontuação)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Fator Estimulante de Colônia de Granulócitos Macrófagos (GM-CSF) Alteração do título do anticorpo
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Melhorias na função pulmonar
Prazo: 6 meses
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Os testes de função pulmonar incluem volume residual/capacidade pulmonar total (RV/CPT), capacidade vital forçada (FVC), volume expiratório forçado em um segundo/capacidade vital forçada (FEV1/FVC), capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLCO).
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6 meses
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Melhorias na gasometria arterial, incluindo diferença alvéolo-arterial de oxigênio (A-aDO2), pressão parcial de oxigênio (PaO2), pressão parcial de dióxido de carbono na artéria (PaCO2), saturação arterial de oxigênio (SaO2).
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Huiping Li, Dr, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20120401
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