Studie van subcutane injectie van lage dosis rhGM-CSF +/- WLL in PAP. (PAP)
Studie van subcutane injectie van lage dosis recombinant granulocyt macrofaag-kolonie stimulerende factor (rhGM-CSF) +/- hele long lavage (WLL) in pulmonale alveolaire proteïnose.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Shanghai, China, 200433
- Werving
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Contact:
- Huiping Li, Doctor
- Telefoonnummer: 86-13817389991
- E-mail: liw2013@126.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Huiping Li, Doctor
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerde PAP-patiënten
- Leeftijd 17-80
- Ondertekende geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Secundaire PAP
- Volledige longspoelingtherapie ontvangen binnen 4 weken vóór inschrijving
- Eerdere GM-CSF-therapie ontvangen binnen 6 maanden vóór inschrijving
- WBC≥12.000/ul
- koorts≥38℃
- Ernstig oedeem, ernstige lever-, nier-, long- en hart- en vaatziekten.
- Zwanger, van plan om zwanger te worden of borstvoeding te geven
- Onvermogen om het subjectieve ongemak uit te drukken
- Ernstige voorgeschiedenis van geneesmiddelenallergie, E.coli-bereiding of ernstige rhGM-CSF-allergievoorgeschiedenis
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: D1
Patiënten met de diagnose PAP krijgen subcutaan rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d gedurende 1 maand, vóór evaluatie op de 30e dag (±3 dag). Als de behandeling effectief is, kunnen deelnemers worden opgenomen in de groep met een lage dosis (D1) (rhGM-CSF-toediening 1,25 ug/kg/d, qd, sc, gedurende 2 maanden, daarna rhGM-CSF-toediening 1,25 ug/kg/d, qod, sc, gedurende 3 maanden), wanneer de CT-absorptie op de borst ≥25% is en/of de PaO2 verhoogd is met 5 mm Hg. |
GM-CSF wordt volgens de regel subcutaan gegeven in verschillende groepen.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: D2
Patiënten met de diagnose PAP krijgen subcutaan rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d gedurende 1 maand, vóór evaluatie op de 30e dag (±3 dag). Als de behandeling niet effectief is en de antilichaamtiters tegen GM-CSF ≥1:1000, wordt de dosis verhoogd tot 2,5 µg/kg/d. Na 2 maanden, als de klinische respons optimaal was, wordt die dosis gedurende 3 maanden voortgezet en gedefinieerd als groep 2 (D2). |
GM-CSF wordt volgens de regel subcutaan gegeven in verschillende groepen.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: D3
Patiënten met de diagnose PAP krijgen subcutaan rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d gedurende 1 maand, vóór evaluatie op de 30e dag (±3 dag). Als de behandeling niet effectief is en de antilichaamtiters tegen GM-CSF ≥1:1000, wordt de dosis verhoogd tot 2,5 µg/kg/d. Als de klinische respons na 2 maanden niet optimaal was, zullen de patiënten hele longspoeling (WLL) ondergaan, die worden gedefinieerd als groep 3 (D3). |
GM-CSF wordt volgens de regel subcutaan gegeven in verschillende groepen.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: D4
Patiënten met de diagnose PAP krijgen subcutaan rhGM-CSF 1,25 ug/kg/d gedurende 1 maand, vóór evaluatie op de 30e dag (±3 dag). Wanneer de behandeling niet effectief is en de anti-GM-CSF-antilichaamtiters <1:1000, krijgen de patiënten hele longspoeling (WLL) en geven ze vervolgens gedurende 3 maanden rhGM-CSF-toediening (1,25 ug/kg/d). behoren tot groep 4(D4). |
GM-CSF wordt volgens de regel subcutaan gegeven in verschillende groepen.
Andere namen:
het gebruik van een endotracheale tube met dubbel lumen (DLT) om selectief één long te spoelen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verbeteringen in dubbele pulmonaire diffuse laesies (CT-score op de borst)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Observatie van klinische symptomen: ademnood, hoesten (volgens elke scorestandaard）
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
|
Granulocyt Macrofaag Koloniestimulerende factor (GM-CSF) Verandering van antilichaamtiter
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
|
Verbeteringen in de longfunctie
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Longfunctietests omvatten restvolume/totale longcapaciteit (RV/TLC), geforceerde vitale capaciteit (FVC), geforceerd expiratoir volume in één seconde/geforceerde vitale capaciteit (FEV1/FVC), diffusiecapaciteit van koolmonoxide (DLCO).
|
6 maanden
|
|
Verbeteringen in arterieel bloedgas, inclusief alveolair-arterieel zuurstofverschil (A-aDO2), partiële zuurstofdruk (PaO2), partiële kooldioxidedruk in slagader (PaCO2), arteriële zuurstofverzadiging (SaO2).
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Huiping Li, Dr, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 20120401
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .