ASC-101在接受双脐血移植的恶性血液病患者中的研究

中心静脉导管放置：

您将首先放置一根中心静脉导管 (CVC)。 CVC 是一种无菌软管，在您进行局部麻醉时将其置入大静脉中。 您的医生会向您更详细地解释此程序，您将需要为此签署一份单独的同意书。

化疗、本研究中的一些其他药物和脐带血移植将通过您的 CVC 静脉给药。 血液样本也将通过您的 CVC 抽取。 CVC 将在您体内保留约 2-5 个月。

学习计划：

如果您同意参加本研究，您的医生将根据疾病以及您的年龄和病史选择以下 2 个研究计划之一。

氟达拉滨/氯法拉滨/白消安/利妥昔单抗/全身照射：

如果您的年龄在 1 到 80 岁之间并且可以接受大剂量化疗，并且您的医生同意，您将接受氟达拉滨、氯法拉滨、白消安、ATG、全身照射，可能还有利妥昔单抗。

如果您正在接受此研究计划药物治疗，则可能会在 4 天的治疗过程中抽血 1 次或更多次以检查白消安的水平。 每次抽血时取的量不超过 1 茶匙。

日间治疗

• 第 0 天入院，IV 水化，利妥昔单抗 375 mg/m2（B 细胞恶性肿瘤）
• 第 1 天氟达拉滨 10 mg/m2，氯法拉滨 30 mg/m2，白消安 AUC 5,000
• 第 2 天氟达拉滨 10 mg/m2，氯法拉滨 30 mg/m2，白消安 AUC 5,000
• 第 3 天氟达拉滨 10 mg/m2，氯法拉滨 30 mg/m2，白消安 AUC 5,000
• 第 4 天氟达拉滨 10 mg/m2，氯法拉滨 30 mg/m2，白消安 AUC 5,000，兔 ATG 1.25 mg/kg
• 第 5 天低剂量 TBI 2 Gy in AM，兔 ATG 1.75 mg/kg
• Day6 休息
• Day7 休息
• Day8 脐带血输注

氟达拉滨、马法兰

日间治疗

• Day0 承认，补水
• 第 1 天氟达拉滨 40 mg/m2 IV
• 第 2 天氟达拉滨 40 mg/m2 IV，兔 ATG 1.25 mg/kg
• 第 3 天氟达拉滨 40 mg/m2 IV，兔 ATG 1.75 mg/kg
• 第 4 天氟达拉滨 40 mg/m2 IV 和马法兰 140 mg/m2 IV
• Day5 休息
• Day6 脐带血输注

支持药物：

从第 -3 天开始，您将每天口服 2 次吗替麦考酚酯片剂。 如果您不能口服药片，您将通过静脉注射 MMF，每次 2 小时，每天 2 次。 如果您在脐带血移植后第 100 天没有发生 GVHD，MMF 的剂量将逐渐降低。 如果您有 GVHD，MMF 可能会在 GVHD 得到控制后 7 天停止。

从第 -2 天开始，您将通过静脉连续（不间断）输注他克莫司，直到您能够口服为止。 然后，您将每天口服 2 次他克莫司，持续约 6 个月。 之后，如果您没有 GVHD，您的他克莫司剂量可能会逐渐降低。 您的医生会与您讨论这个问题。

从第 0 天开始，您将每天 1 次通过皮下针接受非格司亭 (G-CSF)，直到您的白细胞计数开始恢复。 非格司亭旨在帮助骨髓中的细胞分裂，这有助于更快地提高白细胞计数、降低发烧和降低感染风险。

考察访问：

在移植后约 6 周、3、6 和 12 个月：

• 您将进行身体检查。
• 将检查您对移植和研究药物的可能反应，包括 GVHD。
• 将抽取血液（约 4 茶匙）进行常规检测，检查 CMV 抗体，并进行基因检测以了解捐献者的细胞是否已“吸收”。 医生认为需要时，将重复进行常规血液检查。
• 如果医生认为有必要，您将进行骨髓抽吸以检查疾病状况。

您需要住院大约 4 周。 出院后，您将继续作为医院区域的门诊病人，这意味着您必须保持足够近的距离，以便能够在移植后约 100 天内回来进行任何就诊。

参与时长：

如果该研究适合您并且您同意加入，您将在移植后参与一年。 如果疾病恶化，如果出现无法忍受的副作用，如果脐带血被感染且无法移植，如果您无法遵循研究指导，或者如果您的医生认为这符合您的最佳利益，您将提前停止研究.

这是一项调查研究。 岩藻糖基化不是 FDA 批准的过程。 它目前仅用于研究目的。 氟达拉滨、白消安、氯法拉滨、美法仑、吗替麦考酚酯、他克莫司和利妥昔单抗已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于接受脐带血移植的白血病或淋巴瘤患者。 使用 FDA 批准的市售方法进行全身照射。

本研究将招募多达 25 名患者。 所有人都将在 M.D. Anderson 癌症中心、Scripps Green 医院、大学医院 Case 医疗中心和德克萨斯移植研究所注册。