Estudio de ASC-101 en pacientes con neoplasias malignas hematológicas que reciben trasplante de sangre de cordón umbilical de doble cordón

Colocación de catéter venoso central:

Primero le colocarán un catéter venoso central (CVC). Un CVC es un tubo flexible estéril que se colocará en una vena grande mientras se encuentra bajo anestesia local. Su médico le explicará este procedimiento con más detalle y se le pedirá que firme un formulario de consentimiento por separado.

La quimioterapia, algunos de los otros medicamentos en este estudio y el trasplante de sangre del cordón umbilical se administrarán por vía intravenosa a través de su CVC. También se extraerán muestras de sangre a través de su CVC. El CVC permanecerá en su cuerpo durante aproximadamente 2 a 5 meses.

Planes de estudio:

Si acepta participar en este estudio, su médico elegirá uno de los siguientes 2 planes de estudio en función de la enfermedad y su edad e historial médico.

Fludarabina/clofarabina/busulfán/rituximab/irradiación corporal total:

Si tiene entre 1 y 80 años de edad y puede recibir quimioterapia de dosis alta, y su médico está de acuerdo, recibirá fludarabina, clofarabina, busulfán, ATG, irradiación corporal total y posiblemente rituximab.

Si está recibiendo este medicamento del plan de estudio, es posible que le extraigan sangre para verificar los niveles de busulfán 1 o más veces durante el curso de tratamiento de 4 días. No se tomará más de 1 cucharadita en cada extracción de sangre.

Tratamiento de día

• Día0 Admisión, hidratación IV, rituximab 375 mg/m2 (neoplasia maligna de células B)
• Día1 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfán AUC 5000
• Día2 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfán AUC 5000
• Día 3 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfán AUC 5000
• Día 4 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfano AUC 5000, conejo ATG 1,25 mg/kg
• Día 5 TBI de dosis baja 2 Gy en AM, conejo ATG 1,75 mg/kg
• Día 6 Descanso
• Día 7 Descanso
• Día 8 Infusiones de sangre de cordón

fludarabina, melfalán

Tratamiento de día

• Día0 Ingreso, hidratación
• Día 1 Fludarabina 40 mg/m2 IV
• Día2 Fludarabina 40 mg/m2 IV, conejo ATG 1,25 mg/kg
• Día 3 Fludarabina 40 mg/m2 IV, conejo ATG 1,75 mg/kg
• Día 4 Fludarabina 40 mg/m2 IV y Melfalán 140 mg/m2 IV
• Día 5 Descanso
• Día 6 Infusiones de sangre de cordón

Medicamentos de apoyo:

A partir del Día -3, recibirá micofenolato de mofetilo en forma de tableta por vía oral 2 veces al día. Si no puede tomar el comprimido por vía oral, recibirá MMF por vía intravenosa durante 2 horas 2 veces al día. Si no tiene GVHD en el día 100 después de su trasplante de sangre del cordón umbilical, la dosis de MMF se reducirá gradualmente. Si tiene GVHD, MMF puede suspenderse 7 días después de que se controle la GVHD.

A partir del Día -2, recibirá tacrolimus por vía intravenosa como una infusión continua (ininterrumpida) hasta que pueda tomarlo por vía oral. Luego tomará tacrolimus por vía oral 2 veces al día durante aproximadamente 6 meses. Después de eso, su dosis de tacrolimus puede reducirse gradualmente si no tiene GVHD. Su médico discutirá esto con usted.

A partir del Día 0, recibirá filgrastim (G-CSF) a través de una aguja debajo de la piel 1 vez al día todos los días hasta que su recuento de glóbulos blancos comience a recuperarse. Filgrastim está diseñado para ayudar a las células de la médula ósea a dividirse, lo que ayuda a aumentar el recuento de glóbulos blancos más rápidamente, bajar la fiebre y disminuir el riesgo de infección.

Visitas de estudio:

Aproximadamente a las 6 semanas, 3, 6 y 12 meses después del trasplante:

• Tendrá un examen físico.
• Se le examinará para detectar posibles reacciones al trasplante ya los medicamentos del estudio, incluida la GVHD.
• Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para pruebas de rutina, para detectar anticuerpos contra el CMV y para pruebas genéticas para saber si las células del donante han "tomado". Los análisis de sangre de rutina se repetirán con la frecuencia que el médico considere necesaria.
• Si el médico cree que es necesario, se le realizará una aspiración de médula ósea para comprobar el estado de la enfermedad.

Deberá permanecer en el hospital durante unas 4 semanas. Después de que deje el hospital, continuará como paciente ambulatorio en el área del hospital, lo que significa que tendrá que permanecer lo suficientemente cerca para poder regresar para cualquier visita durante aproximadamente 100 días después del trasplante.

Duración de la participación:

Si el estudio le conviene y acepta participar, estará en él durante un año después de su trasplante. Se le retirará del estudio antes de tiempo si la enfermedad empeora, si se producen efectos secundarios intolerables, si la sangre del cordón umbilical está infectada y no se puede trasplantar, si no puede seguir las instrucciones del estudio o si su médico cree que es lo mejor para usted. .

Este es un estudio de investigación. La fucosilación no es un proceso aprobado por la FDA. Actualmente se utiliza únicamente con fines de investigación. La fludarabina, el busulfán, la clofarabina, el melfalán, el micofenolato de mofetilo, el tacrolimus y el rituximab están aprobados por la FDA y están comercialmente disponibles para administrarse a pacientes con leucemia o linfoma que se someten a un trasplante de sangre del cordón umbilical. La irradiación corporal total se administra mediante métodos comercialmente disponibles y aprobados por la FDA.

En este estudio se inscribirán hasta 25 pacientes. Todos se inscribirán en el Centro de Cáncer M.D. Anderson, el Hospital Scripps Green, el Centro Médico Case de los Hospitales Universitarios y el Instituto de Trasplantes de Texas.