Studie av ASC-101 hos patienter med hematologiska maligniteter som får dubbelsträngad navelsträngsblodtransplantation

Placering av central venkateter:

Du kommer först att ha en central venkateter (CVC) placerad. En CVC är ett sterilt flexibelt rör som placeras i en stor ven medan du är under lokalbedövning. Din läkare kommer att förklara denna procedur för dig mer i detalj, och du kommer att behöva underteckna ett separat samtyckesformulär för det.

Kemoterapin, några av de andra läkemedlen i denna studie och navelsträngsblodtransplantationen kommer att ges via en ven genom din CVC. Blodprover kommer också att tas genom din CVC. CVC kommer att finnas kvar i din kropp i cirka 2-5 månader.

Studieplaner:

Om du samtycker till att delta i denna studie kommer din läkare att välja en av följande två studieplaner baserat på sjukdomen och din ålder och medicinska historia.

Fludarabin/Clofarabin/Busulfan/Rituximab/Total Body Bestrålning:

Om du är mellan 1 och 80 år och kan få högdos kemoterapi, och din läkare samtycker, kommer du att få fludarabin, klofarabin, busulfan, ATG, strålning av hela kroppen och eventuellt rituximab.

Om du får denna studieplansmedicinering, kan blod tas för att kontrollera nivåerna av busulfan 1 eller flera gånger under den 4-dagars långa behandlingen. Inte mer än 1 tesked tas vid varje blodprov.

Dagsbehandling

• Dag0 Admit, IV hydrering, rituximab 375 mg/m2 (malignitet i B-celler)
• Dag 1 Fludarabin 10 mg/m2, klofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5 000
• Dag 2 Fludarabin 10 mg/m2, klofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5 000
• Dag 3 Fludarabin 10 mg/m2, klofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5 000
• Dag 4 Fludarabin 10 mg/m2, klofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5 000, kanin ATG 1,25 mg/kg
• Dag 5 Lågdos TBI 2 Gy i AM, kanin ATG 1,75 mg/kg
• Dag 6 Vila
• Dag 7 Vila
• Dag 8 Navelsträngsblod

Fludarabin, Melphalan

Dagsbehandling

• Dag0 Erkänn, återfuktning
• Dag 1 Fludarabin 40 mg/m2 IV
• Dag 2 Fludarabin 40 mg/m2 IV, kanin ATG 1,25 mg/kg
• Dag 3 Fludarabin 40 mg/m2 IV, kanin ATG 1,75 mg/kg
• Dag 4 Fludarabin 40 mg/m2 IV och Melphalan 140 mg/m2 IV
• Dag 5 Vila
• Dag 6 Navelsträngsblod

Stödjande droger:

Från och med dag -3 kommer du att få mykofenolatmofetil som en tablett genom munnen 2 gånger om dagen. Om du inte kan ta tabletten genom munnen, kommer du att få MMF via en ven över 2 timmar 2 gånger om dagen. Om du inte har GVHD på dag 100 efter din navelsträngsblodtransplantation, kommer dosen av MMF att sänkas gradvis. Om du har GVHD kan MMF stoppas 7 dagar efter att GVHD har kontrollerats.

Från och med dag -2 kommer du att få takrolimus via en ven som en kontinuerlig (nonstop) infusion tills du kan ta den genom munnen. Du kommer sedan att ta takrolimus genom munnen 2 gånger om dagen i cirka 6 månader. Därefter kan din takrolimusdos gradvis sänkas om du inte har GVHD. Din läkare kommer att diskutera detta med dig.

Från och med dag 0 kommer du att få filgrastim (G-CSF) genom en nål under huden 1 gång om dagen varje dag tills ditt vita blodvärde börjar återhämta sig. Filgrastim är utformat för att hjälpa celler i benmärgen att dela sig, vilket hjälper till att höja antalet vita blodkroppar snabbare, sänka febern och minska risken för infektion.

Studiebesök:

Cirka 6 veckor, 3, 6 och 12 månader efter transplantationen:

• Du kommer att ha en fysisk undersökning.
• Du kommer att kontrolleras för möjliga reaktioner på transplantationen och studieläkemedel, inklusive GVHD.
• Blod (cirka 4 teskedar) kommer att tas för rutinmässiga tester, för att kontrollera om det finns CMV-antikroppar och för genetiska tester för att ta reda på om donatorns celler har "tagit". Rutinmässiga blodprover kommer att upprepas så ofta som läkaren anser behövs.
• Om läkaren anser att det behövs kommer du att få en benmärgsaspiration för att kontrollera sjukdomens status.

Du kommer att behöva stanna på sjukhuset i cirka 4 veckor. Efter att du lämnat sjukhuset fortsätter du som poliklinisk på sjukhusområdet, vilket innebär att du måste hålla dig tillräckligt nära för att kunna komma tillbaka för eventuella besök i cirka 100 dagar efter transplantationen.

Längd på deltagande:

Om studien passar dig och du samtycker till att gå med kommer du att vara med i den i ett år efter din transplantation. Du kommer att avbrytas från studierna i förtid om sjukdomen förvärras, om oacceptabla biverkningar uppstår, om navelsträngsblodet är infekterat och inte kan transplanteras, om du inte kan följa studiens anvisningar eller om din läkare anser att det är i ditt intresse .

Detta är en undersökningsstudie. Fukosylering är inte en FDA-godkänd process. Den används för närvarande endast för forskningsändamål. Fludarabin, busulfan, clofarabin, melfalan, mykofenolatmofetil, takrolimus och rituximab är FDA-godkända och kommersiellt tillgängliga för att ges till patienter med leukemi eller lymfom som har en navelsträngsblodtransplantation. Helkroppsstrålning levereras med FDA-godkända och kommersiellt tillgängliga metoder.

Upp till 25 patienter kommer att inkluderas i denna studie. Alla kommer att skrivas in på M.D. Anderson Cancer Center, Scripps Green Hospital, University Hospitals Case Medical Center och Texas Transplant Institute.