Badanie ASC-101 u pacjentów z nowotworami hematologicznymi, którzy otrzymują przeszczep krwi pępowinowej z dwóch sznurów pępowinowych

Centralne umieszczenie cewnika żylnego:

Najpierw zostanie umieszczony centralny cewnik żylny (CVC). CVC to sterylna elastyczna rurka, która zostanie umieszczona w dużej żyle podczas znieczulenia miejscowego. Twój lekarz wyjaśni ci tę procedurę bardziej szczegółowo i będziesz musiał podpisać na nią osobny formularz zgody.

Chemioterapia, niektóre inne leki w tym badaniu oraz przeszczep krwi pępowinowej będą podawane dożylnie przez CVC. Próbki krwi zostaną również pobrane przez CVC. CVC pozostanie w twoim ciele przez około 2-5 miesięcy.

Plany studiów:

Jeśli zgodzisz się wziąć udział w tym badaniu, Twój lekarz wybierze jeden z poniższych 2 planów badań w oparciu o chorobę oraz Twój wiek i historię medyczną.

Fludarabina/Klofarabina/Busulfan/Rytuksymab/Napromienianie całego ciała:

Jeśli masz od 1 do 80 lat i możesz otrzymać chemioterapię w dużych dawkach, a Twój lekarz wyrazi na to zgodę, otrzymasz fludarabinę, klofarabinę, busulfan, ATG, napromieniowanie całego ciała i prawdopodobnie rytuksymab.

Jeśli otrzymujesz lek objęty planem badania, krew może zostać pobrana w celu sprawdzenia poziomu busulfanu 1 lub więcej razy w ciągu 4-dniowego cyklu leczenia. Przy każdym pobraniu krwi należy pobrać nie więcej niż 1 łyżeczkę.

Kuracja dzienna

• Dzień 0 Przyjęcie, nawodnienie dożylne, rytuksymab 375 mg/m2 (nowotwór z komórek B)
• Dzień 1 Fludarabina 10 mg/m2 pc., klofarabina 30 mg/m2 pc., busulfan AUC 5000
• Dzień 2 Fludarabina 10 mg/m2 pc., klofarabina 30 mg/m2 pc., busulfan AUC 5000
• Dzień 3 Fludarabina 10 mg/m2 pc., klofarabina 30 mg/m2 pc., busulfan AUC 5000
• Dzień 4 Fludarabina 10 mg/m2, klofarabina 30 mg/m2, busulfan AUC 5000, królik ATG 1,25 mg/kg
• Dzień 5 Niska dawka TBI 2 Gy rano, królik ATG 1,75 mg/kg
• Dzień 6 Odpoczynek
• Dzień 7 Odpoczynek
• Dzień 8 Infuzje krwi pępowinowej

Fludarabina, Melfalan

Kuracja dzienna

• Dzień 0 Przyznaj, nawodnienie
• Dzień 1 Fludarabina 40 mg/m2 IV
• Dzień 2 Fludarabina 40 mg/m2 IV, królik ATG 1,25 mg/kg
• Dzień 3 Fludarabina 40 mg/m2 IV, królik ATG 1,75 mg/kg
• Dzień 4 Fludarabina 40 mg/m2 IV i Melfalan 140 mg/m2 IV
• Dzień 5 Odpoczynek
• Dzień 6 Infuzje krwi pępowinowej

Leki wspomagające:

Począwszy od dnia -3 pacjent będzie otrzymywał doustnie mykofenolan mofetylu w postaci tabletki 2 razy dziennie. Jeśli nie możesz przyjąć tabletki doustnie, będziesz otrzymywać MMF dożylnie przez 2 godziny 2 razy dziennie. Jeśli nie masz GVHD w 100. dniu po przeszczepie krwi pępowinowej, dawka MMF będzie stopniowo zmniejszana. Jeśli masz GVHD, MMF może zostać zatrzymany 7 dni po kontroli GVHD.

Począwszy od dnia -2, pacjent będzie otrzymywał takrolimus dożylnie w ciągłym (nieprzerwanym) wlewie do momentu, gdy pacjent będzie w stanie przyjmować go doustnie. Następnie będziesz przyjmować takrolimus doustnie 2 razy dziennie przez około 6 miesięcy. Następnie dawka takrolimusu może być stopniowo zmniejszana, jeśli nie masz GVHD. Twój lekarz omówi to z tobą.

Począwszy od dnia 0, pacjent będzie otrzymywał filgrastym (G-CSF) przez igłę podskórną 1 raz dziennie, każdego dnia, aż liczba białych krwinek zacznie się poprawiać. Filgrastym ma wspomagać podziały komórek szpiku kostnego, co pomaga szybciej zwiększać liczbę białych krwinek, obniżać gorączkę i zmniejszać ryzyko infekcji.

Wizyty studyjne:

Około 6 tygodni, 3, 6 i 12 miesięcy po przeszczepie:

• Będziesz miał fizyczny egzamin.
• Zostaniesz sprawdzony pod kątem możliwych reakcji na przeszczep i badane leki, w tym GVHD.
• Krew (około 4 łyżeczki) zostanie pobrana do rutynowych badań, w celu sprawdzenia przeciwciał przeciwko CMV oraz do testów genetycznych, aby dowiedzieć się, czy komórki dawcy „wzięły”. Rutynowe badania krwi będą powtarzane tak często, jak uzna to za konieczne lekarz.
• Jeśli lekarz uzna to za konieczne, będziesz mieć aspirację szpiku kostnego, aby sprawdzić stan choroby.

Będziesz musiał pozostać w szpitalu przez około 4 tygodnie. Po opuszczeniu szpitala będziesz nadal przebywać w szpitalu jako pacjent ambulatoryjny, co oznacza, że ​​przez około 100 dni po przeszczepie będziesz musiał przebywać na tyle blisko, aby móc przychodzić na wszelkie wizyty.

Długość uczestnictwa:

Jeśli badanie Ci odpowiada i zgodzisz się wziąć w nim udział, pozostaniesz w nim przez rok po przeszczepie. Zostaniesz wcześniej usunięty z badania, jeśli choroba się pogorszy, jeśli wystąpią nie do zniesienia działania niepożądane, jeśli krew pępowinowa jest zakażona i nie można jej przeszczepić, jeśli nie jesteś w stanie postępować zgodnie z instrukcjami lub jeśli twój lekarz uzna, że ​​leży to w twoim najlepszym interesie .

To jest badanie eksperymentalne. Fukozylacja nie jest procesem zatwierdzonym przez FDA. Obecnie jest używany wyłącznie do celów badawczych. Fludarabina, busulfan, klofarabina, melfalan, mykofenolan mofetylu, takrolimus i rytuksymab są zatwierdzone przez FDA i dostępne na rynku do podawania pacjentom z białaczką lub chłoniakiem po przeszczepie krwi pępowinowej. Napromienianie całego ciała odbywa się przy użyciu metod zatwierdzonych przez FDA i dostępnych na rynku.

Do badania zostanie włączonych do 25 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do M.D. Anderson Cancer Center, Scripps Green Hospital, University Hospitals Case Medical Center i Texas Transplant Institute.