Studio di ASC-101 in pazienti con neoplasie ematologiche che ricevono trapianto di sangue del cordone ombelicale a doppio cordone

Posizionamento del catetere venoso centrale:

Per prima cosa verrà posizionato un catetere venoso centrale (CVC). Un CVC è un tubo flessibile sterile che verrà inserito in una grande vena mentre sei in anestesia locale. Il tuo medico ti spiegherà questa procedura in modo più dettagliato e ti verrà richiesto di firmare un modulo di consenso separato.

La chemioterapia, alcuni degli altri farmaci in questo studio e il trapianto di sangue del cordone saranno somministrati per via endovenosa attraverso il tuo CVC. I campioni di sangue verranno prelevati anche attraverso il tuo CVC. Il CVC rimarrà nel tuo corpo per circa 2-5 mesi.

Piani di studio:

Se accetti di prendere parte a questo studio, il tuo medico sceglierà uno dei seguenti 2 piani di studio in base alla malattia, alla tua età e alla tua storia medica.

Fludarabina/Clofarabina/Busulfan/Rituximab/Irradiazione corporea totale:

Se hai un'età compresa tra 1 e 80 anni e puoi ricevere chemioterapia ad alte dosi e il tuo medico è d'accordo, riceverai fludarabina, clofarabina, busulfan, ATG, irradiazione totale del corpo e possibilmente rituximab.

Se stai ricevendo questo farmaco del piano di studio, il sangue può essere prelevato per controllare i livelli di busulfan 1 o più volte nel corso del trattamento di 4 giorni. Non verrà prelevato più di 1 cucchiaino ad ogni prelievo di sangue.

Trattamento diurno

• Ammissione al giorno 0, idratazione EV, rituximab 375 mg/m2 (malignità delle cellule B)
• Giorno 1 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfano AUC 5.000
• Giorno 2 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfano AUC 5.000
• Day3 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000
• Day4 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000, coniglio ATG 1,25 mg/kg
• Day5 TBI a basso dosaggio 2 Gy in AM, ATG coniglio 1,75 mg/kg
• Giorno 6 Riposo
• Giorno 7 Riposo
• Day8 Infusioni di sangue cordonale

Fludarabina, Melfalan

Trattamento diurno

• Day0 Ammetti, idratazione
• Giorno 1 Fludarabina 40 mg/m2 EV
• Day2 Fludarabina 40 mg/m2 EV, coniglio ATG 1,25 mg/kg
• Day3 Fludarabina 40 mg/m2 EV, coniglio ATG 1,75 mg/kg
• Day4 Fludarabina 40 mg/m2 IV e Melfalan 140 mg/m2 IV
• Giorno5 Riposo
• Day6 Infusioni di sangue cordonale

Farmaci di supporto:

A partire dal giorno -3, riceverai micofenolato mofetile in compresse per via orale 2 volte al giorno. Se non sei in grado di prendere la compressa per via orale, riceverai MMF in vena per 2 ore 2 volte al giorno. Se non si dispone di GVHD al giorno 100 dopo il trapianto di sangue del cordone ombelicale, la dose di MMF verrà gradualmente ridotta. Se hai la GVHD, l'MMF può essere interrotto 7 giorni dopo il controllo della GVHD.

A partire dal giorno -2, riceverà tacrolimus per via endovenosa come infusione continua (non-stop) finché non sarà in grado di assumerlo per via orale. Prenderai quindi tacrolimus per via orale 2 volte al giorno per circa 6 mesi. Successivamente, la dose di tacrolimus può essere gradualmente ridotta se non si dispone di GVHD. Il tuo medico ne discuterà con te.

A partire dal giorno 0, riceverai filgrastim (G-CSF) attraverso un ago sotto la pelle 1 volta al giorno ogni giorno fino a quando il numero dei globuli bianchi non inizierà a riprendersi. Filgrastim è progettato per aiutare le cellule del midollo osseo a dividersi, il che aiuta ad aumentare il numero di globuli bianchi più rapidamente, abbassare la febbre e diminuire il rischio di infezione.

Visite di studio:

A circa 6 settimane, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto:

• Farai un esame fisico.
• Sarai controllato per possibili reazioni al trapianto e ai farmaci in studio, inclusa la GVHD.
• Il sangue (circa 4 cucchiaini) verrà prelevato per i test di routine, per verificare la presenza di anticorpi CMV e per i test genetici per sapere se le cellule del donatore hanno "preso". Gli esami del sangue di routine verranno ripetuti tutte le volte che il medico ritiene necessario.
• Se il medico lo ritiene necessario, ti sottoporrai a un'aspirazione del midollo osseo per verificare lo stato della malattia.

Dovrai rimanere in ospedale per circa 4 settimane. Dopo essere uscito dall'ospedale, continuerai come paziente ambulatoriale nell'area ospedaliera, il che significa che dovrai stare abbastanza vicino da poter tornare per eventuali visite per circa 100 giorni dopo il trapianto.

Durata della partecipazione:

Se lo studio è adatto a te e accetti di iscriverti, parteciperai per un anno dopo il trapianto. Sarai interrotto dallo studio in anticipo se la malattia peggiora, se si verificano effetti collaterali intollerabili, se il sangue del cordone ombelicale è infetto e non può essere trapiantato, se non sei in grado di seguire le indicazioni dello studio o se il tuo medico pensa che sia nel tuo migliore interesse .

Questo è uno studio investigativo. La fucosilazione non è un processo approvato dalla FDA. Attualmente è utilizzato solo per scopi di ricerca. Fludarabina, busulfano, clofarabina, melfalan, micofenolato mofetile, tacrolimus e rituximab sono approvati dalla FDA e disponibili in commercio per essere somministrati a pazienti con leucemia o linfoma sottoposti a trapianto di sangue del cordone ombelicale. L'irradiazione corporea totale viene erogata utilizzando metodi approvati dalla FDA e disponibili in commercio.

Fino a 25 pazienti saranno arruolati in questo studio. Tutti saranno iscritti al MD Anderson Cancer Center, allo Scripps Green Hospital, al Case Medical Center degli ospedali universitari e al Texas Transplant Institute.