Étude sur l'ASC-101 chez des patients atteints d'hémopathies malignes qui reçoivent une greffe de sang de cordon ombilical à double cordon

Placement du cathéter veineux central :

Vous aurez d'abord un cathéter veineux central (CVC) placé. Un CVC est un tube flexible stérile qui sera placé dans une grosse veine pendant que vous êtes sous anesthésie locale. Votre médecin vous expliquera cette procédure plus en détail et vous devrez signer un formulaire de consentement séparé.

La chimiothérapie, certains des autres médicaments de cette étude et la greffe de sang de cordon seront administrés par voie veineuse via votre CVC. Des échantillons de sang seront également prélevés via votre CVC. Le CVC restera dans votre corps pendant environ 2 à 5 mois.

Plans d'études :

Si vous acceptez de participer à cette étude, votre médecin choisira l'un des 2 plans d'étude suivants en fonction de la maladie, de votre âge et de vos antécédents médicaux.

Fludarabine/clofarabine/busulfan/rituximab/irradiation corporelle totale :

Si vous avez entre 1 et 80 ans et que vous pouvez recevoir une chimiothérapie à haute dose, et que votre médecin est d'accord, vous recevrez de la fludarabine, de la clofarabine, du busulfan, de l'ATG, une irradiation corporelle totale et éventuellement du rituximab.

Si vous recevez ce médicament du plan d'étude, du sang peut être prélevé pour vérifier les niveaux de busulfan 1 fois ou plus au cours du traitement de 4 jours. Pas plus d'une cuillère à café sera prélevée à chaque prise de sang.

Traitement de jour

• Jour0 Admission, hydratation IV, rituximab 375 mg/m2 (tumeur maligne des lymphocytes B)
• Jour1 Fludarabine 10 mg/m2, clofarabine 30 mg/m2, busulfan ASC 5 000
• Jour2 Fludarabine 10 mg/m2, clofarabine 30 mg/m2, busulfan ASC 5 000
• Jour3 Fludarabine 10 mg/m2, clofarabine 30 mg/m2, busulfan ASC 5 000
• Jour 4 Fludarabine 10 mg/m2, clofarabine 30 mg/m2, busulfan ASC 5 000, lapin ATG 1,25 mg/kg
• Jour5 TBI à faible dose 2 Gy le matin, lapin ATG 1,75 mg/kg
• Jour6 Repos
• Jour7 Repos
• Jour8 Perfusions de sang de cordon

Fludarabine, Melphalan

Traitement de jour

• Jour0 Admettre, hydratation
• Jour1 Fludarabine 40 mg/m2 IV
• Jour2 Fludarabine 40 mg/m2 IV, lapin ATG 1,25 mg/kg
• Jour3 Fludarabine 40 mg/m2 IV, lapin ATG 1,75 mg/kg
• Jour 4 Fludarabine 40 mg/m2 IV et Melphalan 140 mg/m2 IV
• Jour5 Repos
• Jour 6 Perfusions de sang de cordon

Médicaments de soutien :

À partir du jour -3, vous recevrez du mycophénolate mofétil sous forme de comprimé par voie orale 2 fois par jour. Si vous ne pouvez pas prendre le comprimé par voie orale, vous recevrez du MMF par voie intraveineuse pendant 2 heures 2 fois par jour. Si vous n'avez pas de GVHD au jour 100 après votre greffe de sang de cordon, la dose de MMF sera progressivement réduite. Si vous souffrez de GVHD, la MMF peut être arrêtée 7 jours après le contrôle de la GVHD.

À partir du jour -2, vous recevrez du tacrolimus par voie intraveineuse en perfusion continue (sans interruption) jusqu'à ce que vous puissiez le prendre par voie orale. Vous prendrez ensuite du tacrolimus par voie orale 2 fois par jour pendant environ 6 mois. Après cela, votre dose de tacrolimus peut être progressivement réduite si vous n'avez pas de GVHD. Votre médecin en discutera avec vous.

À partir du jour 0, vous recevrez du filgrastim (G-CSF) par une aiguille sous la peau 1 fois par jour tous les jours jusqu'à ce que votre nombre de globules blancs commence à se rétablir. Le filgrastim est conçu pour aider les cellules de la moelle osseuse à se diviser, ce qui aide à augmenter plus rapidement le nombre de globules blancs, à faire baisser la fièvre et à réduire le risque d'infection.

Visites d'étude :

Environ 6 semaines, 3, 6 et 12 mois après la greffe :

• Vous passerez un examen physique.
• Vous serez examiné pour détecter d'éventuelles réactions à la greffe et aux médicaments à l'étude, y compris la GVHD.
• Du sang (environ 4 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine, pour vérifier les anticorps anti-CMV et pour des tests génétiques pour savoir si les cellules du donneur ont "pris". Les tests sanguins de routine seront répétés aussi souvent que le médecin le juge nécessaire.
• Si le médecin pense que cela est nécessaire, vous subirez une ponction de moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie.

Vous devrez rester à l'hôpital pendant environ 4 semaines. Après avoir quitté l'hôpital, vous continuerez en tant que patient ambulatoire dans la zone hospitalière, ce qui signifie que vous devrez rester suffisamment près pour pouvoir revenir pour toute visite pendant environ 100 jours après la greffe.

Durée de participation :

Si l'étude vous convient et que vous acceptez d'y participer, vous y participerez pendant un an après votre greffe. Vous serez retiré de l'étude plus tôt si la maladie s'aggrave, si des effets secondaires intolérables se produisent, si le sang de cordon est infecté et ne peut pas être transplanté, si vous n'êtes pas en mesure de suivre les instructions de l'étude ou si votre médecin pense que c'est dans votre meilleur intérêt. .

Il s'agit d'une étude expérimentale. La fucosylation n'est pas un processus approuvé par la FDA. Il est actuellement utilisé à des fins de recherche uniquement. La fludarabine, le busulfan, la clofarabine, le melphalan, le mycophénolate mofétil, le tacrolimus et le rituximab sont approuvés par la FDA et disponibles dans le commerce pour être administrés aux patients atteints de leucémie ou de lymphome ayant une greffe de sang de cordon. L'irradiation corporelle totale est administrée à l'aide de méthodes approuvées par la FDA et disponibles dans le commerce.

Jusqu'à 25 patients seront inscrits dans cette étude. Tous seront inscrits au M.D. Anderson Cancer Center, au Scripps Green Hospital, au University Hospitals Case Medical Center et au Texas Transplant Institute.