Studie van ASC-101 bij patiënten met hematologische maligniteiten die een dubbelstrengige navelstrengbloedtransplantatie ondergaan

Plaatsing van centraal veneuze katheter:

U krijgt eerst een centraal veneuze katheter (CVC) geplaatst. Een CVC is een steriele flexibele buis die in een grote ader wordt geplaatst terwijl u onder plaatselijke verdoving bent. Uw arts zal u deze procedure in meer detail uitleggen en u zult hiervoor een apart toestemmingsformulier moeten ondertekenen.

De chemotherapie, enkele van de andere geneesmiddelen in deze studie en de navelstrengbloedtransplantatie zullen via een ader via uw CVC worden toegediend. Via uw CVC worden ook bloedmonsters afgenomen. De CVC blijft ongeveer 2-5 maanden in uw lichaam.

Studieplannen:

Als u ermee instemt deel te nemen aan deze studie, zal uw arts een van de volgende 2 studieplannen kiezen op basis van de ziekte en uw leeftijd en medische geschiedenis.

Fludarabine/Clofarabine/Busulfan/Rituximab/totale lichaamsbestraling:

Als u tussen de 1 en 80 jaar oud bent en een hoge dosis chemotherapie kunt krijgen, en uw arts stemt ermee in, krijgt u fludarabine, clofarabine, busulfan, ATG, totale lichaamsbestraling en mogelijk rituximab.

Als u dit studieplan-medicatie krijgt, kan bloed worden afgenomen om de niveaus van busulfan 1 of meer keer te controleren tijdens de 4-daagse behandelingskuur. Bij elke bloedafname wordt niet meer dan 1 theelepel afgenomen.

Dagbehandeling

• Day0 Toegeven, intraveneuze hydratatie, rituximab 375 mg/m2 (B-cel maligniteit)
• Dag 1 Fludarabine 10 mg/m2, clofarabine 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000
• Dag 2 Fludarabine 10 mg/m2, clofarabine 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000
• Dag 3 Fludarabine 10 mg/m2, clofarabine 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000
• Dag 4 Fludarabine 10 mg/m2, clofarabine 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000, ATG konijn 1,25 mg/kg
• Dag 5 Lage dosis TBI 2 Gy in AM, konijn ATG 1,75 mg/kg
• Dag 6 Rust
• Dag 7 Rust
• Dag 8 Navelstrengbloedinfusies

Fludarabine, Melphalan

Dagbehandeling

• Day0 Geef toe, hydratatie
• Dag 1 Fludarabine 40 mg/m2 IV
• Dag 2 Fludarabine 40 mg/m2 IV, konijn ATG 1,25 mg/kg
• Dag 3 Fludarabine 40 mg/m2 IV, konijn ATG 1,75 mg/kg
• Dag 4 Fludarabine 40 mg/m2 IV en Melphalan 140 mg/m2 IV
• Dag 5 Rust
• Dag 6 Navelstrengbloedinfusies

Ondersteunende medicijnen:

Vanaf dag -3 krijgt u mycofenolaatmofetil 2 keer per dag in de vorm van een tablet via de mond. Als u de tablet niet via de mond kunt innemen, krijgt u 2 keer per dag MMF via een ader gedurende 2 uur. Als u geen GVHD heeft op dag 100 na uw navelstrengbloedtransplantatie, zal de dosis MMF geleidelijk worden verlaagd. Als u GVHD heeft, kan MMF worden gestopt 7 dagen nadat de GVHD is gecontroleerd.

Vanaf dag -2 ontvangt u tacrolimus via een ader als een continu (non-stop) infuus totdat u in staat bent om het via de mond in te nemen. Daarna neemt u gedurende ongeveer 6 maanden 2 keer per dag tacrolimus via de mond. Daarna kan uw dosis tacrolimus geleidelijk worden verlaagd als u geen GVHD heeft. Uw arts zal dit met u bespreken.

Vanaf dag 0 krijgt u elke dag 1 keer per dag filgrastim (G-CSF) via een naald onder de huid totdat uw aantal witte bloedcellen zich begint te herstellen. Filgrastim is ontworpen om cellen in het beenmerg te helpen zich te delen, wat helpt om het aantal witte bloedcellen sneller te verhogen, koorts te verlagen en het risico op infectie te verminderen.

Studiebezoeken:

Ongeveer 6 weken, 3, 6 en 12 maanden na de transplantatie:

• U krijgt een lichamelijk onderzoek.
• U wordt gecontroleerd op mogelijke reacties op de transplantatie- en studiegeneesmiddelen, waaronder GVHD.
• Er zal bloed (ongeveer 4 theelepels) worden afgenomen voor routinetests, om te controleren op CMV-antilichamen en voor genetische tests om te leren of de cellen van de donor zijn "genomen". De routinematige bloedtesten worden zo vaak herhaald als de arts denkt dat nodig is.
• Als de arts denkt dat het nodig is, krijgt u een beenmergaspiratie om de status van de ziekte te controleren.

U moet ongeveer 4 weken in het ziekenhuis blijven. Nadat u het ziekenhuis heeft verlaten, gaat u verder als poliklinische patiënt in het ziekenhuisgebied, wat betekent dat u ongeveer 100 dagen na de transplantatie dichtbij genoeg moet blijven om terug te kunnen komen voor eventuele bezoeken.

Duur van deelname:

Als de studie bij u past en u ermee instemt om mee te doen, blijft u na uw transplantatie een jaar deelnemen. U wordt vroegtijdig uit de studie gehaald als de ziekte verergert, als er ondraaglijke bijwerkingen optreden, als het navelstrengbloed is geïnfecteerd en niet kan worden getransplanteerd, als u de studierichtlijnen niet kunt volgen of als uw arts denkt dat dit in uw belang is .

Dit is een onderzoekend onderzoek. Fucosylering is geen door de FDA goedgekeurd proces. Het wordt momenteel alleen gebruikt voor onderzoeksdoeleinden. Fludarabine, busulfan, clofarabine, melfalan, mycofenolaatmofetil, tacrolimus en rituximab zijn door de FDA goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar voor patiënten met leukemie of lymfoom die een navelstrengbloedtransplantatie ondergaan. Totale lichaamsbestraling wordt geleverd met behulp van door de FDA goedgekeurde en in de handel verkrijgbare methoden.

Er zullen maximaal 25 patiënten in deze studie worden opgenomen. Allen zullen worden ingeschreven bij het M.D. Anderson Cancer Center, Scripps Green Hospital, University Hospitals Case Medical Center en Texas Transplant Institute.