Estudo de ASC-101 em Pacientes com Malignidades Hematológicas que Recebem Transplante de Sangue de Cordão Umbilical Duplo

Colocação do Cateter Venoso Central:

Você primeiro terá um cateter venoso central (CVC). Um CVC é um tubo flexível estéril que será colocado em uma veia grande enquanto você estiver sob anestesia local. Seu médico irá explicar este procedimento para você com mais detalhes, e você será solicitado a assinar um formulário de consentimento separado para isso.

A quimioterapia, alguns dos outros medicamentos neste estudo e o transplante de sangue do cordão umbilical serão administrados por veia através do seu CVC. Amostras de sangue também serão coletadas através do seu CVC. O CVC permanecerá em seu corpo por cerca de 2 a 5 meses.

Planos de estudo:

Se você concordar em participar deste estudo, seu médico escolherá um dos 2 planos de estudo a seguir com base na doença, sua idade e histórico médico.

Fludarabina/Clofarabina/Busulfano/Rituximabe/Irradiação Corporal Total:

Se você tem entre 1 e 80 anos de idade e pode receber altas doses de quimioterapia, e seu médico concordar, você receberá fludarabina, clofarabina, busulfan, ATG, irradiação total do corpo e possivelmente rituximabe.

Se você estiver recebendo este medicamento do plano de estudo, o sangue pode ser coletado para verificar os níveis de busulfan 1 ou mais vezes durante o tratamento de 4 dias. Não mais do que 1 colher de chá será tomada em cada coleta de sangue.

Tratamento Diurno

• Dia0 Admissão, hidratação IV, rituximabe 375 mg/m2 (malignidade de células B)
• Dia 1 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000
• Dia 2 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000
• Dia 3 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000
• Dia 4 Fludarabina 10 mg/m2, clofarabina 30 mg/m2, busulfan AUC 5.000, coelho ATG 1,25 mg/kg
• Dia 5 TBI de baixa dose 2 Gy na manhã, ATG de coelho 1,75 mg/kg
• Dia 6 Descanso
• Dia 7 Descanso
• Dia8 Infusões de sangue do cordão umbilical

Fludarabina, Melfalano

Tratamento Diurno

• Day0 Admissão, hidratação
• Dia 1 Fludarabina 40 mg/m2 IV
• Dia 2 Fludarabina 40 mg/m2 IV, coelho ATG 1,25 mg/kg
• Dia 3 Fludarabina 40 mg/m2 IV, coelho ATG 1,75 mg/kg
• Dia 4 Fludarabina 40 mg/m2 IV e Melfalano 140 mg/m2 IV
• Dia5 Descanso
• Dia6 Infusões de sangue do cordão umbilical

Medicamentos de suporte:

A partir do Dia -3, você receberá micofenolato de mofetil como um comprimido por via oral 2 vezes ao dia. Se não for capaz de tomar o comprimido por via oral, receberá MMF por via intravenosa durante 2 horas 2 vezes ao dia. Se você não tiver GVHD no dia 100 após o transplante de sangue do cordão umbilical, a dose de MMF será reduzida gradualmente. Se você tiver GVHD, o MMF pode ser interrompido 7 dias após o controle da GVHD.

A partir do Dia -2, você receberá tacrolimus por via intravenosa como uma infusão contínua (ininterrupta) até que seja capaz de tomá-lo por via oral. Você então tomará tacrolimus por via oral 2 vezes ao dia por cerca de 6 meses. Depois disso, sua dose de tacrolimus pode ser reduzida gradualmente se você não tiver GVHD. Seu médico discutirá isso com você.

A partir do dia 0, você receberá filgrastim (G-CSF) através de uma agulha sob a pele 1 vez ao dia, todos os dias, até que sua contagem de glóbulos brancos comece a se recuperar. Filgrastim é projetado para ajudar as células na medula óssea a se dividirem, o que ajuda a aumentar a contagem de glóbulos brancos mais rapidamente, baixar a febre e diminuir o risco de infecção.

Visitas de estudo:

Cerca de 6 semanas, 3, 6 e 12 meses após o transplante:

• Você fará um exame físico.
• Você será verificado quanto a possíveis reações ao transplante e aos medicamentos do estudo, incluindo GVHD.
• Sangue (cerca de 4 colheres de chá) será coletado para testes de rotina, para verificar se há anticorpos CMV e para testes genéticos para saber se as células do doador "pegaram". Os exames de sangue de rotina serão repetidos quantas vezes o médico considerar necessário.
• Se o médico achar necessário, você fará uma aspiração de medula óssea para verificar o estado da doença.

Você precisará ficar no hospital por cerca de 4 semanas. Depois de sair do hospital, você continuará como paciente ambulatorial na área hospitalar, o que significa que terá que ficar perto o suficiente para poder voltar para qualquer consulta por cerca de 100 dias após o transplante.

Duração da Participação:

Se o estudo for adequado para você e você concordar em participar, você permanecerá nele por um ano após o transplante. Você será retirado do estudo mais cedo se a doença piorar, se ocorrerem efeitos colaterais intoleráveis, se o sangue do cordão umbilical estiver infectado e não puder ser transplantado, se você não conseguir seguir as instruções do estudo ou se o seu médico achar que é do seu interesse .

Este é um estudo investigativo. A fucosilação não é um processo aprovado pela FDA. Atualmente, está sendo usado apenas para fins de pesquisa. Fludarabina, busulfan, clofarabina, melfalano, micofenolato de mofetil, tacrolimus e rituximabe são aprovados pela FDA e estão comercialmente disponíveis para serem administrados a pacientes com leucemia ou linfoma submetidos a transplante de sangue do cordão umbilical. A irradiação corporal total é realizada usando métodos aprovados pela FDA e disponíveis comercialmente.

Até 25 pacientes serão incluídos neste estudo. Todos serão matriculados no M.D. Anderson Cancer Center, Scripps Green Hospital, University Hospitals Case Medical Center e Texas Transplant Institute.