Studie ASC-101 u pacientů s hematologickými malignitami, kteří dostávají dvojitou transplantaci pupečníkové krve

Umístění centrálního žilního katétru:

Nejprve budete mít zaveden centrální žilní katétr (CVC). CVC je sterilní flexibilní hadička, která bude umístěna do velké žíly, když jste v místní anestezii. Váš lékař vám tento postup vysvětlí podrobněji a budete muset podepsat samostatný formulář souhlasu.

Chemoterapie, některé další léky v této studii a transplantace pupečníkové krve budou podávány žilou prostřednictvím vašeho CVC. Vzorky krve budou také odebrány prostřednictvím vašeho CVC. CVC zůstane ve vašem těle asi 2-5 měsíců.

Studijní plány:

Pokud souhlasíte s účastí v této studii, váš lékař vybere jeden z následujících 2 studijních plánů na základě onemocnění, vašeho věku a anamnézy.

Fludarabin/klofarabin/busulfan/rituximab/celkové ozáření těla:

Pokud jste ve věku od 1 do 80 let a můžete dostávat vysokodávkovou chemoterapii a váš lékař souhlasí, budete dostávat fludarabin, klofarabin, busulfan, ATG, celkové ozáření těla a možná rituximab.

Pokud dostáváte léky podle tohoto studijního plánu, může vám být odebrána krev ke kontrole hladin busulfanu 1krát nebo vícekrát během 4denního cyklu léčby. Při každém odběru krve nebude odebrána více než 1 čajová lžička.

Denní léčba

• Den 0, IV hydratace, rituximab 375 mg/m2 (malignita B buněk)
• Den 1 Fludarabin 10 mg/m2, klofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5 000
• 2. den Fludarabin 10 mg/m2, klofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5 000
• Den 3 Fludarabin 10 mg/m2, klofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5 000
• 4. den Fludarabin 10 mg/m2, klofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5 000, králičí ATG 1,25 mg/kg
• 5. den Nízká dávka TBI 2 Gy v AM, králičí ATG 1,75 mg/kg
• Den 6 Odpočinek
• Den 7 Odpočinek
• 8. den Infuze pupečníkové krve

Fludarabin, Melfalan

Denní léčba

• Den 0 Přiznejte, hydratace
• 1. den Fludarabin 40 mg/m2 IV
• 2. den Fludarabin 40 mg/m2 IV, králičí ATG 1,25 mg/kg
• 3. den Fludarabin 40 mg/m2 IV, králičí ATG 1,75 mg/kg
• Den 4 Fludarabin 40 mg/m2 IV a Melfalan 140 mg/m2 IV
• Den 5 Odpočinek
• 6. den Infuze pupečníkové krve

Podpůrné léky:

Počínaje dnem -3 budete mykofenolát mofetil dostávat ve formě tablety ústy 2krát denně. Pokud nejste schopni užít tabletu ústy, budete dostávat MMF žílou po dobu 2 hodin 2krát denně. Pokud nemáte GVHD 100. den po transplantaci pupečníkové krve, bude dávka MMF postupně snižována. Pokud máte GVHD, MMF může být zastaveno 7 dní po kontrole GVHD.

Počínaje dnem -2 budete takrolimus dostávat žilou jako kontinuální (nonstop) infuzi, dokud jej nebudete moci užívat ústy. Poté budete takrolimus užívat ústy 2krát denně po dobu přibližně 6 měsíců. Poté může být vaše dávka takrolimu postupně snižována, pokud nemáte GVHD. Váš lékař to s vámi probere.

Počínaje dnem 0 budete dostávat filgrastim (G-CSF) jehlou pod kůži jednou denně každý den, dokud se počet bílých krvinek nezačne upravovat. Filgrastim je navržen tak, aby napomáhal dělení buněk v kostní dřeni, což pomáhá rychleji zvyšovat počet bílých krvinek, snižovat horečku a snižovat riziko infekce.

Studijní návštěvy:

Přibližně 6 týdnů, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci:

• Budete mít fyzickou zkoušku.
• Budete zkontrolováni na možné reakce na transplantaci a studované léky, včetně GVHD.
• Krev (asi 4 čajové lžičky) bude odebrána pro rutinní testy, pro kontrolu CMV protilátek a pro genetické testy, aby se zjistilo, zda buňky dárce „vzaly“. Rutinní krevní testy se budou opakovat tak často, jak to lékař bude považovat za nutné.
• Pokud se lékař domnívá, že je to nutné, podstoupíte aspiraci kostní dřeně, abyste zkontrolovali stav onemocnění.

V nemocnici budete muset zůstat asi 4 týdny. Poté, co opustíte nemocnici, budete pokračovat jako ambulantní pacient v areálu nemocnice, což znamená, že budete muset zůstat dostatečně blízko, abyste se mohli vrátit na jakékoli návštěvy po dobu asi 100 dnů po transplantaci.

Délka účasti:

Pokud vám studium vyhovuje a souhlasíte s připojením, budete v něm po dobu jednoho roku po transplantaci. Ze studie budete předčasně vyřazeni, pokud se onemocnění zhorší, pokud se vyskytnou nesnesitelné vedlejší účinky, pokud je pupečníková krev infikována a nelze ji transplantovat, pokud nejste schopni postupovat podle pokynů studie nebo pokud se váš lékař domnívá, že je to ve vašem nejlepším zájmu .

Toto je výzkumná studie. Fukosylace není proces schválený FDA. V současné době se používá pouze pro výzkumné účely. Fludarabin, busulfan, klofarabin, melfalan, mykofenolát mofetil, takrolimus a rituximab jsou schváleny FDA a jsou komerčně dostupné pro podávání pacientům s leukémií nebo lymfomem po transplantaci pupečníkové krve. Celkové ozáření těla se provádí pomocí komerčně dostupných metod schválených FDA.

Do této studie bude zařazeno až 25 pacientů. Všichni budou zapsáni v M.D. Anderson Cancer Center, Scripps Green Hospital, University Hospitals Case Medical Center a Texas Transplant Institute.