Studie av ASC-101 hos pasienter med hematologiske maligniteter som får transplantasjon av navlestrengsblod med to ledninger

Plassering av sentralt venekateter:

Du vil først få plassert et sentralt venekateter (CVC). En CVC er et sterilt fleksibelt rør som plasseres i en stor vene mens du er under lokalbedøvelse. Legen din vil forklare deg denne prosedyren mer detaljert, og du vil bli bedt om å signere et eget samtykkeskjema for det.

Kjemoterapien, noen av de andre legemidlene i denne studien og navlestrengsblodtransplantasjonen vil bli gitt via en vene gjennom CVC. Blodprøver vil også bli tatt gjennom din CVC. CVC vil forbli i kroppen din i ca. 2-5 måneder.

Studieplaner:

Hvis du godtar å delta i denne studien, vil legen din velge en av følgende 2 studieplaner basert på sykdommen og din alder og medisinske historie.

Fludarabin/Clofarabin/Busulfan/Rituximab/Total Body Bestråling:

Hvis du er mellom 1 og 80 år og kan få høydose kjemoterapi, og legen din er enig, vil du få fludarabin, clofarabin, busulfan, ATG, bestråling av hele kroppen, og muligens rituximab.

Hvis du mottar denne studieplanmedisinen, kan det bli tatt blod for å kontrollere nivåene av busulfan 1 eller flere ganger i løpet av det 4-dagers behandlingsforløpet. Det tas ikke mer enn 1 teskje ved hver blodprøvetaking.

Dagsbehandling

• Dag0 Innlegg, IV hydrering, rituximab 375 mg/m2 (B-celle malignitet)
• Dag 1 Fludarabin 10 mg/m2, clofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5000
• Dag 2 Fludarabin 10 mg/m2, clofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5000
• Dag 3 Fludarabin 10 mg/m2, clofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5000
• Dag 4 Fludarabin 10 mg/m2, clofarabin 30 mg/m2, busulfan AUC 5000, kanin ATG 1,25 mg/kg
• Dag 5 Lavdose TBI 2 Gy i AM, kanin ATG 1,75 mg/kg
• Dag 6 hvile
• Dag 7 hvile
• Dag 8 Navlestrengsblodinfusjoner

Fludarabin, Melphalan

Dagsbehandling

• Dag0 Innrømme, hydrering
• Dag 1 Fludarabin 40 mg/m2 IV
• Dag 2 Fludarabin 40 mg/m2 IV, kanin ATG 1,25 mg/kg
• Dag 3 Fludarabin 40 mg/m2 IV, kanin ATG 1,75 mg/kg
• Dag 4 Fludarabin 40 mg/m2 IV og Melphalan 140 mg/m2 IV
• Dag 5 hvile
• Dag 6 Infusjoner av navlestrengsblod

Støttende medikamenter:

Fra og med dag -3 vil du få mykofenolatmofetil som tablett gjennom munnen 2 ganger daglig. Hvis du ikke er i stand til å ta tabletten gjennom munnen, vil du få MMF via vene over 2 timer 2 ganger daglig. Hvis du ikke har GVHD på dag 100 etter navlestrengsblodtransplantasjonen, vil dosen av MMF gradvis reduseres. Hvis du har GVHD, kan MMF stoppes 7 dager etter at GVHD er kontrollert.

Fra og med dag -2 vil du få takrolimus via en vene som en kontinuerlig (non-stop) infusjon til du kan ta den gjennom munnen. Du vil deretter ta takrolimus gjennom munnen 2 ganger daglig i ca. 6 måneder. Etter det kan takrolimusdosen din reduseres gradvis hvis du ikke har GVHD. Legen din vil diskutere dette med deg.

Fra og med dag 0 vil du få filgrastim (G-CSF) gjennom en nål under huden 1 gang daglig hver dag inntil antallet hvite blodlegemer begynner å komme seg. Filgrastim er utviklet for å hjelpe celler i benmargen med å dele seg, noe som bidrar til å øke antallet hvite blodceller raskere, senke feber og redusere risikoen for infeksjon.

Studiebesøk:

Omtrent 6 uker, 3, 6 og 12 måneder etter transplantasjonen:

• Du vil ha en fysisk undersøkelse.
• Du vil bli sjekket for mulige reaksjoner på transplantasjons- og studiemedisinene, inkludert GVHD.
• Blod (ca. 4 teskjeer) vil bli tappet for rutinetester, for å sjekke for CMV-antistoffer og for genetiske tester for å finne ut om donorens celler har "tatt". De rutinemessige blodprøvene vil bli gjentatt så ofte legen mener det er nødvendig.
• Hvis legen mener det er nødvendig, vil du få en benmargsaspirasjon for å sjekke sykdomsstatusen.

Du må ligge på sykehuset i ca. 4 uker. Etter at du forlater sykehuset, vil du fortsette som poliklinisk i sykehusområdet, noe som betyr at du må holde deg nær nok til å kunne komme tilbake for eventuelle besøk i ca. 100 dager etter transplantasjonen.

Varighet på deltakelse:

Hvis studiet passer deg og du godtar å bli med, vil du være med i det i ett år etter transplantasjonen. Du vil bli tatt ut av studiet tidlig hvis sykdommen blir verre, hvis uutholdelige bivirkninger oppstår, hvis navlestrengsblodet er infisert og ikke kan transplanteres, hvis du ikke klarer å følge studieretningene, eller hvis legen din mener det er i din interesse. .

Dette er en undersøkende studie. Fukosylering er ikke en FDA-godkjent prosess. Den brukes for øyeblikket kun til forskningsformål. Fludarabin, busulfan, clofarabin, melfalan, mykofenolatmofetil, takrolimus og rituximab er FDA-godkjente og kommersielt tilgjengelige for å gis til pasienter med leukemi eller lymfom som har transplantert navlestrengsblod. Helkroppsbestråling leveres ved hjelp av FDA-godkjente og kommersielt tilgjengelige metoder.

Opptil 25 pasienter vil bli registrert i denne studien. Alle vil bli registrert ved M.D. Anderson Cancer Center, Scripps Green Hospital, University Hospitals Case Medical Center og Texas Transplant Institute.