莫美洛替尼在真性红细胞增多症或原发性血小板增多症患者中的安全性和有效性
2020年4月14日 更新者：Sierra Oncology, Inc.
一项评估莫美罗替尼在真性红细胞增多症或原发性血小板增多症患者中的安全性和有效性的开放标签随机研究
这项开放标签研究旨在确定莫美洛替尼在尚未接受 Janus 激酶 (JAK) 抑制剂治疗的真性红细胞增多症 (PV) 或原发性血小板增多症 (ET) 参与者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
39
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大
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Dresden、德国
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Minden、德国
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La Tronche、法国
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Nantes Cedex 1、法国
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Paris、法国
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Victoria
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Frankston、Victoria、澳大利亚
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Parkville、Victoria、澳大利亚
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国
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California
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Whittier、California、美国
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Mississippi
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Tupelo、Mississippi、美国
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国
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Texas
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Houston、Texas、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 2008 年世界卫生组织 (WHO) 诊断标准诊断 PV 或 ET
- 根据研究调查员的意见，需要治疗 PV 或 ET
- 不能耐受、抵抗或拒绝当前或可用的 PV 或 ET 治疗
- 直接胆红素 ≤ 2.0 x 正常范围上限 (ULN)
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 3 x ULN
- 计算出的肌酐清除率 (CrCl) ≥ 45 mL/min
- 预期寿命 > 24 周
- 从事异性性交的男性受试者和有生育能力的女性受试者必须同意使用方案规定的避孕方法
- 正在哺乳的女性必须同意在首次服用研究药物之前停止哺乳
- 能够理解并愿意签署知情同意书
排除标准：
- 先前的脾切除术
- 根据方案，不受控制的并发疾病
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的已知阳性状态
- 慢性活动性或急性病毒性甲型、乙型或丙型肝炎感染，或乙型或丙型肝炎携带者
- 在研究药物首次给药前 21 天内，骨髓增生性肿瘤定向治疗，阿司匹林、羟基脲、阿那格雷和/或静脉切开术除外
- 研究药物首次给药前 7 天内使用阿那格雷
- 周围神经病变≥2 级
- 不愿意或不能服用口服药物
- 先前使用过 JAK1 或 JAK2 抑制剂
- 研究药物首次给药前 1 周内使用强 CYP3A4 诱导剂
- QTc 间期 > 450 毫秒，除非归因于束支传导阻滞
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：莫美洛替尼 100 毫克 PV
患有真性红细胞增多症的参与者将接受 100 毫克莫美洛替尼。
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每日一次口服莫美洛替尼片剂
其他名称：
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实验性的：莫美洛替尼 200 毫克 PV
患有真性红细胞增多症的参与者将接受 200 毫克莫美罗替尼。
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每日一次口服莫美洛替尼片剂
其他名称：
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实验性的：莫美洛替尼 100 mg ET
患有原发性血小板增多症的参与者将接受 100 毫克莫美罗替尼。
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每日一次口服莫美洛替尼片剂
其他名称：
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实验性的：莫美洛替尼 200 mg ET
患有原发性血小板增多症的参与者将接受 200 毫克莫美罗替尼。
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每日一次口服莫美洛替尼片剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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整体回复率
大体时间：长达 24 周
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对于 PV 队列，总体反应率 (ORR) 定义为在治疗期间的某个时间点具有以下所有条件的参与者的比例：
对于 ET 队列，总体反应率定义为在治疗期间的某个时间点具有以下所有特征的参与者的比例：
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长达 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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确认的总体响应率
大体时间：长达 24 周
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确认的总体反应率定义为满足 PV 或 ET 主要终点列出的所有标准并持续至少 12 周的参与者比例。
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长达 24 周
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在没有持续至少 4 周的放血的情况下血细胞比容 < 45% 的参与者比例
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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WBC < 10 x 10^9/L 至少持续 4 周的参与者比例
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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血小板计数≤ 400 x 10^9/L 至少持续 4 周的参与者比例
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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可触及的脾肿大至少持续 4 周的参与者比例
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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与持续至少 12 周的基线相比，改良骨髓增生性肿瘤症状评估表总症状评分 (MPNSAF TSS) 降低 ≥ 10 分的参与者比例
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Peter Lee, MD, PhD、Gilead Sciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年2月19日
初级完成 (实际的)
2015年3月17日
研究完成 (实际的)
2015年5月7日
研究注册日期
首次提交
2013年11月25日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月25日
首次发布 (估计)
2013年12月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年4月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年4月14日
最后验证
2020年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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