Momelotinibin turvallisuus ja teho potilailla, joilla on Polycythemia Vera tai Essential Trombosytemia
tiistai 14. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Sierra Oncology, Inc.
Vaihe 2, avoin, satunnaistettu tutkimus momelotinibin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Polycythemia Vera tai Essential Trombosytemia
Tämän avoimen tutkimuksen tarkoituksena on määrittää momelotinibin turvallisuus ja tehokkuus osallistujille, joilla on polysytemia vera (PV) tai essentiaalinen trombosytemia (ET), jotka eivät ole vielä saaneet hoitoa Janus-kinaasin (JAK) estäjillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Frankston, Victoria, Australia
-
Parkville, Victoria, Australia
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
-
-
-
-
La Tronche, Ranska
-
Nantes Cedex 1, Ranska
-
Paris, Ranska
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa
-
Minden, Saksa
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat
-
-
California
-
Whittier, California, Yhdysvallat
-
-
Mississippi
-
Tupelo, Mississippi, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Joko PV:n tai ET:n diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) vuoden 2008 diagnostisten kriteerien mukaan
- Vaatii PV:n tai ET:n hoitoa tutkimuksen tutkijan mielestä
- Ei siedä, kestää tai kieltäytyy nykyisestä tai saatavilla olevasta PV- tai ET-hoidosta
- Suora bilirubiini ≤ 2,0 x normaalin alueen yläraja (ULN)
- Aspartaattitransaminaasi (AST) ja alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 3 x ULN
- Laskettu kreatiniinipuhdistuma (CrCl) ≥ 45 ml/min
- Elinajanodote > 24 viikkoa
- Miesten ja hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka ovat heteroseksuaalisessa yhdynnässä, on suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ehkäisymenetelmiä
- Imettävien naisten on suostuttava imetyksen lopettamiseen ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta
- Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi pernan poisto
- Hallitsematon väliaikainen sairaus protokollan mukaan
- Tunnettu positiivinen tila ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)
- Krooninen aktiivinen tai akuutti virushepatiitti A, B tai C infektio tai hepatiitti B tai C kantaja
- Myeloproliferatiiviseen kasvaimeen suunnattu hoito, muu kuin aspiriini, hydroksiurea, anagrelidi ja/tai flebotomia 21 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta
- Anagrelidi 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
- Perifeerinen neuropatia ≥ aste 2
- Ei halua tai kykene ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä
- JAK1- tai JAK2-estäjän aikaisempi käyttö
- Vahvojen CYP3A4-indusoijien käyttö 1 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
- QTc-väli > 450 ms, ellei se liity nippuhaaralohkoon
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Momelotinibi 100 mg PV
Osallistujat, joilla on polycythemia vera, saavat 100 mg momelotinibia.
|
Momelotinibitabletti suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Momelotinibi 200 mg PV
Osallistujat, joilla on polycythemia vera, saavat 200 mg momelotinibia.
|
Momelotinibitabletti suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Momelotinibi 100 mg ET
Osallistujat, joilla on essentiaalinen trombosytemia, saavat 100 mg momelotinibia.
|
Momelotinibitabletti suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Momelotinibi 200 mg ET
Osallistujat, joilla on essentiaalinen trombosytemia, saavat 200 mg momelotinibia.
|
Momelotinibitabletti suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
PV-kohortissa kokonaisvasteprosentti (ORR) määritellään niiden osallistujien osuudena, joilla on kaikki seuraavista jossain vaiheessa hoitojakson aikana:
ET-kohortissa kokonaisvasteprosentti määritellään niiden osallistujien osuudena, joilla on kaikki seuraavat jossain vaiheessa hoitojakson aikana:
|
Jopa 24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vahvistettu yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Vahvistettu kokonaisvasteprosentti määritellään niiden osallistujien osuutena, jotka täyttävät kaikki PV:n tai ET:n ensisijaiselle päätepisteelle luetellut kriteerit vähintään 12 viikon ajan.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden hematokriitti on < 45 % ilman flebotomiaa, joka kestää vähintään 4 viikkoa
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden valkosolut ovat < 10 x 10^9/l ja jotka kestävät vähintään 4 viikkoa
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
|
Osallistujien osuus, joiden verihiutaleiden määrä on ≤ 400 x 10^9/l, joka kestää vähintään 4 viikkoa
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on käsinkosketeltava splenomegalia, joka kestää vähintään 4 viikkoa
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden modifioidun myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeen kokonaisoirepistemäärä (MPNSAF TSS) väheni ≥ 10 pistettä vähintään 12 viikkoa kestävään lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Peter Lee, MD, PhD, Gilead Sciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. helmikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 17. maaliskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. toukokuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. marraskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 2. joulukuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 20. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. huhtikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Luuytimen kasvaimet
- Hematologiset kasvaimet
- Trombosytoosi
- Trombosytemia, välttämätön
- Polysytemia Vera
- Polysytemia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteiinikinaasin estäjät
- N-(syanometyyli)-4-(2-((4-(4-morfolinyyli)fenyyli)amino)-4-pyrimidinyyli)bentsamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS-US-354-0101
- 2013-004105-11 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .