口服富含 9-cis 的杜氏盐藻粉末对青少年视网膜色素变性患者视觉功能的影响
2025年9月30日 更新者：Dr. Ygal Rotenstreich、Sheba Medical Center
口服富含 9-顺式 β 胡萝卜素的巴达维藻粉对青少年视网膜色素变性患者视觉功能的影响
本研究的目的是确定富含 9-顺-β 胡萝卜素的 D. Brdawiil 提取物是否能有效治疗青少年患者的视网膜色素变性。
研究概览
详细说明
色素性视网膜炎是一种遗传性疾病，由从视杆细胞开始的进行性视网膜变性组成。 它的患病率为 1:4000 人，是 2004 年以色列第四大最常见的致盲疾病 [占所有失明的 7%]。 研究人员通过口服含有约 50% 9-顺式 β-胡萝卜素的藻类 Dunaliella Bardawil 制成的食品补充剂来治疗非进行性形式的疾病 [Fundus Albipunctatus]。
9-顺式 β-胡萝卜素已被证明是 9-顺式 视黄酸的前体，无论是体外人肠粘膜还是雪貂体内灌注 9-顺式 β-胡萝卜素。 在治疗后测试的六名患者中，通过视网膜电图 (ERG) 客观测量的夜视能力增加了一倍多。 视野也明显改善。 在最近的一项研究中，研究人员在双盲安慰剂对照交叉试验中用 9-顺式 b 胡萝卜素藻类 Dunaliella Bardawil 治疗了 29 名视网膜色素变性患者。 34% 的患者的视网膜功能有显着改善。
作为这项研究的自然延伸，我们将对青少年患者进行双盲、随机、交叉、安慰剂对照研究。 将测试更长的治疗持续时间：使用富含 9-顺式 β-胡萝卜素的胶囊或安慰剂治疗 24 周，然后使用其他胶囊进行额外的 24 周治疗，这两种类型之间的清除期为 24 周的治疗。 我们预测，通过本研究设计，将实现最大/增加的治疗效果以及有效的清除。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ygal Rotenstreich, MD
- 电话号码：972-3-5302880
- 邮箱：Ygal.Rotenstreich@sheba.health.gov.il
学习地点
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Tel Litwinsky、以色列、52621
- Goldschleger Eye Research Institute, Sheba Medical Center,
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接触：
- Ygal Rotenstreich, MD
- 电话号码：972-3-530-2880
- 邮箱：ygal.rotenstreich@sheba.health.gov.il
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与研究的书面知情同意书。
- 12-18岁的青少年。
- 视网膜电图 (ERG) 反应与视网膜色素变性的诊断相符
排除标准：
- 目前是吸烟者
- 目前使用维生素 A/β-胡萝卜素补充剂
- 参加研究前 3 个月内患有活动性动脉疾病，例如 不稳定型心绞痛、心肌梗塞、短暂性脑缺血发作、中风、冠状动脉搭桥手术
- 恶性肿瘤史，基底细胞癌或鳞状细胞皮肤癌除外
- 怀孕、哺乳或绝经前但未使用化学或机械避孕的女性
- 不受控制的高血压，定义为静息舒张压 >95 mmHg（取自 3 次读数的平均值）或静息收缩压 >180 mmHg
- 酗酒史或药物滥用史或两者兼而有之
- 打算进行剧烈运动或积极的饮食方案
- 不受控制的内分泌或代谢疾病
- 入组前 4 周内参加过另一项药物研究
- PI 认为会危及受试者安全或成功参与研究的严重或不稳定的医疗或心理状况
- 入组前 3 个月内开始激素替代疗法或口服避孕药疗法
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Alga Dunaliella Bardawil 9-cis beta 富含胡萝卜素粉
15 名患者将首先接受含有藻类 Dunaliella Bardawil 9-cis beta-Carotene rich powder (5mg/Kg) 的胶囊，为期 24 周。
经过 24 周的清除期后，他们将接受为期 24 周的含有安慰剂（淀粉）的胶囊。
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9 顺式 β 胡萝卜素丰富藻类杜氏藻粉
淀粉粉
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安慰剂比较：安慰剂（淀粉）
其他 15 名患者将首先接受安慰剂（淀粉）胶囊 24 周。
经过 24 周的清除期后，他们将收到含有藻类 Dunaliella Bardawil 9-cis beta-Carotene 富含粉末的胶囊。
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9 顺式 β 胡萝卜素丰富藻类杜氏藻粉
淀粉粉
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均双眼最大暗视视网膜电图 b 波响应
大体时间：最多 72 周
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使用国际视觉临床电生理学会的方案和“UTAS 3000”系统（LKC Technologies，Gaithersburg，MD），将从每位患者的双眼记录全场视网膜电图反应。
对于暗视条件，将在暗适应 30 分钟后记录最大 ERG b 波响应。
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最多 72 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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暗适应色度 Goldamann 视野内的区域，单位为 cm2
大体时间：在第 0、24、48、72 周
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暗适应 30 分钟后，双眼将记录彩色刺激的动态视野。
软件将以 cm2 为单位测量等轴内的视野范围。
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在第 0、24、48、72 周
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Goldamann 视场内的面积，单位为 cm2
大体时间：在第 0、24、48、72 周
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将在双眼中记录动态视野。
软件将以 cm2 为单位测量等轴内的视野范围。
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在第 0、24、48、72 周
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平均双眼最大明视视网膜电图 b 波响应
大体时间：在第 0、24、48、72 周
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使用国际视觉临床电生理学协会的协议和 UTAS 3000 系统（LKC Technologies，Gaithersburg，MD），将记录每位患者双眼的全视场明视视网膜电图反应。
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在第 0、24、48、72 周
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最佳矫正视力 (EDTRS)
大体时间：在第 0、24、48、72 周
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在第 0、24、48、72 周
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彩色多焦点瞳孔计的客观视野
大体时间：在第 0、24、48、72 周
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在第 0、24、48、72 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ygal Rotenstreich, MD、Goldschleger Eye Research Institute, Sheba Medical Center, Tel Hashomer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Rotenstreich Y, Belkin M, Sadetzki S, Chetrit A, Ferman-Attar G, Sher I, Harari A, Shaish A, Harats D. Treatment with 9-cis beta-carotene-rich powder in patients with retinitis pigmentosa: a randomized crossover trial. JAMA Ophthalmol. 2013 Aug;131(8):985-92. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2013.147.
- Rotenstreich Y, Harats D, Shaish A, Pras E, Belkin M. Treatment of a retinal dystrophy, fundus albipunctatus, with oral 9-cis-beta-carotene. Br J Ophthalmol. 2010 May;94(5):616-21. doi: 10.1136/bjo.2009.167049. Epub 2009 Dec 2.
- Skaat A, Sher I, Kolker A, Elyasiv S, Rosenfeld E, Mhajna M, Melamed S, Belkin M, Rotenstreich Y. Pupillometer-based objective chromatic perimetry in normal eyes and patients with retinal photoreceptor dystrophies. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2013 Apr 17;54(4):2761-70. doi: 10.1167/iovs.12-11127.
- Schwartz SG, Wang X, Chavis P, Kuriyan AE, Abariga SA. Vitamin A and fish oils for preventing the progression of retinitis pigmentosa. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Jun 18;6(6):CD008428. doi: 10.1002/14651858.CD008428.pub3.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月1日
初级完成 (估计的)
2028年12月31日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2013年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2013年12月20日
首次发布 (估计的)
2013年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月30日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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