SMT C1100 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 受试者中的 1b 期研究
2014年8月26日 更新者：Summit Therapeutics
SMT C1100 - 儿童杜氏肌营养不良症患者的 1b 期、开放标签、单剂量和多剂量口服、安全性、耐受性和药代动力学研究
本研究的目的是确定增加 SMT C1100 的剂量是否安全、耐受性良好并在杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中达到适当的血液水平。
研究概览
详细说明
主要目的：确定单次和多次口服 SMT C1100 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的安全性和耐受性。
次要目标：确定 SMT C1100 及其代谢物在 DMD 患者中的单剂量和多剂量口服药代动力学。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Birmingham、英国、B9 5SS
- Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
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Liverpool、英国、L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、英国
- Great Ormond Street for Children NHS Foundation Trust
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Manchester、英国
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 患者将是具有 DMD 基因诊断的任何种族的男性。
- 5 至 11 岁的儿童。
- 根据国际协调会议 (ICH) 和当地法规，父母/法定监护人必须代表患者注明日期并签署书面同意书。 此人必须了解同意书的内容、研究的要求，并有机会与现场研究团队中受过医学培训的成员一起审查问题。
- 患者愿意口头或书面同意参加。
- 出于安全原因，患者的父母/法定监护人必须精通英语，因为这是书写同意书/同意书的唯一语言，并且了解向研究者报告任何不良事件的要求。
排除标准：
- 在前 3 个月或半衰期的 5 倍（以较长者为准）内注册或参与任何治疗性临床试验。
- 在剂量给药开始前 2 个月内开始或改变全身皮质类固醇治疗（除了体重的剂量调整）或在剂量给药开始前 30 天内停止皮质类固醇。
- 已知对研究药物的赋形剂过敏或既往有药物过敏史。
- 在研究期间和给药开始前的至少 5 个半衰期内禁止使用以下疗法：细胞色素 P450 CYP1A2 的诱导剂（例如，卡马西平、苯妥英、扑米酮、利福平、奥美拉唑和巴比妥类药物）和中度和 CYP1A2 的强抑制剂（例如，氟伏沙明、环丙沙星、依诺沙星、美西律；普罗帕酮、齐留通）。 治疗窗窄的 CYP1A2 底物（例如，他克林、茶碱、美沙酮、美西律）。 尼古丁，包括暴露于日常被动吸烟以尽量减少细胞色素 P450 CYP 1A 的诱导。 从入住前 36 小时到最终退出研究期间，禁止炭烤食物、十字花科蔬菜、咖啡因、茶和任何含黄嘌呤的食物和饮料。 草药补充剂和顺势疗法制剂（除非经医疗监督员批准）。
- 需要机械通气。
- 非门诊。
- 给药开始后 4 周内出现任何有临床意义的急性疾病。
- 研究者认为会增加参与研究风险的任何合并症。
- 研究者认为禁止参与本研究的症状性心肌病。
- 研究者认为 12 导联心电图异常会增加参与研究的风险。
- 除 DMD 外，研究者认为可能会增加参与研究的风险或干扰安全性或疗效评估的解释的任何具有临床意义的医疗状况（例如，伴随疾病、精神状况或行为障碍）。
- 每天接触被动吸烟（包括父母/法定监护人、兄弟姐妹），以尽量减少引起细胞色素 P450 CYP 1A 诱导的环境因素。 有关信息，SMT C1100 由细胞色素 P450 CYP 1A 代谢。
- 过度运动（研究者意见）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：贴片C1100
患者将分为 3 组（A 组至 C 组）进行研究，每组由 4 名年龄在 5 至 11 岁之间的患者组成。
计划在对每个剂量组进行安全审查后，以递增的方式给予 A 至 C 组的剂量。
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不同剂量药物的安全性和药代动力学比较
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全性和耐受性
大体时间：经过10天的治疗阶段
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通过评估参与者的不良事件、心电图结果、生命体征和实验室测试，确定单次和多次口服 SMT C1100 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的安全性和耐受性。
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经过10天的治疗阶段
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不同剂量水平的药代动力学参数
大体时间：单次口服剂量后和治疗阶段 10 天后
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在每个时间点计算每个受试者的 SMT C1100 血浆浓度（样本大小 (n)、平均值、标准偏差 (SD)、变异系数百分比 (%CV)、几何平均值、中位数、最小值和最大值）和主要代谢物。
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单次口服剂量后和治疗阶段 10 天后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Stefan Spinty, MD、Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
- 首席研究员：Helen Roper, MD、Heart of England NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
- 首席研究员：Imelda Hughes, MD、Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Manchester Childrens Hospital
- 首席研究员：Franceso Muntoni, MD、Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年11月1日
初级完成 (实际的)
2014年5月1日
研究完成 (实际的)
2014年7月1日
研究注册日期
首次提交
2013年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2014年2月5日
首次发布 (估计)
2014年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年8月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年8月26日
最后验证
2014年8月1日
更多信息
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