Исследование фазы 1b SMT C1100 у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)

Критерии включения:

• Пациентами будут мужчины любого этнического происхождения с генетическим диагнозом МДД.
• Дети от 5 до 11 лет.
• Родитель/законный опекун должен датировать и подписать письменное согласие от имени пациента в соответствии с Международной конференцией по гармонизации (ICH) и местными правилами. Это лицо должно понимать содержание согласия, требования исследования и иметь возможность обсудить вопросы с членом исследовательской группы, имеющим медицинское образование.
• Пациент готов дать устное или письменное соответствующее возрасту согласие на участие.
• Из соображений безопасности родитель/законный опекун пациента должен хорошо понимать английский язык, так как это единственный язык, на котором написаны формы согласия/подтверждения, и понимать требования по сообщению исследователю о любом нежелательном явлении.

Критерий исключения:

• Зачисление или участие в любом терапевтическом клиническом исследовании в течение предшествующих 3 месяцев или 5-кратного периода полувыведения (в зависимости от того, что дольше).
• Начало или изменение (кроме изменения дозы в зависимости от массы тела) терапии системными кортикостероидами в течение 2 месяцев до начала введения дозы или прекращение приема кортикостероидов в течение 30 дней до начала введения дозы.
• Известная гиперчувствительность к вспомогательным веществам исследуемого препарата или аллергия на лекарственные препараты в анамнезе.
• Использование следующих видов терапии запрещено во время исследования и в течение как минимум 5 периодов полувыведения до начала введения дозы: индукторы цитохрома P450 CYP1A2 (например, карбамазепин, фенитоин, примидон, рифампин, омепразол и барбитураты) и умеренные и сильные ингибиторы CYP1A2 (например, флувоксамин, ципрофлоксацин, эноксацин, мексилетин, пропафенон, зилеутон). Субстраты CYP1A2 с узкими терапевтическими окнами (например, такрин, теофиллин, метадон, мексилетин). Никотин, включая воздействие ежедневного пассивного курения, чтобы свести к минимуму индукцию цитохрома P450 CYP 1A. Еда на гриле, овощи семейства крестоцветных, кофеин, чай и любые продукты и напитки, содержащие ксантин, запрещены за 36 часов до регистрации до окончательной выписки из исследования. Травяные добавки и гомеопатические препараты (если они не одобрены медицинским наблюдателем).
• Необходимость механической вентиляции.
• Неамбулаторный.
• Любое клинически значимое острое заболевание в течение 4 недель после начала введения дозы.
• Любое сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, увеличивает риск участия в исследовании.
• Симптоматическая кардиомиопатия, что, по мнению исследователя, запрещает участие в данном исследовании.
• Отклонение от нормы на ЭКГ в 12 отведениях, что, по мнению исследователя, увеличивает риск участия в исследовании.
• Любое клинически значимое заболевание, кроме МДД, которое, по мнению исследователя, может увеличить риск участия в исследовании или помешать интерпретации оценки безопасности или эффективности (например, сопутствующее заболевание, психическое состояние или поведенческое расстройство).
• Воздействие ежедневного пассивного курения (включая родителей/законных опекунов, братьев и сестер), чтобы свести к минимуму факторы окружающей среды, вызывающие индукцию цитохрома P450 CYP 1A. Для информации SMT C1100 метаболизируется цитохромом P450 CYP 1A.
• Чрезмерные физические нагрузки (мнение следователя).