Studie fáze 1b SMT C1100 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti budou muži jakéhokoli etnického původu s genetickou diagnózou DMD.
• Děti od 5 do 11 let.
• Rodič/zákonný zástupce musí datovat a podepsat písemný souhlas jménem pacienta v souladu s Mezinárodní konferencí o harmonizaci (ICH) a místními předpisy. Tato osoba musí rozumět obsahu souhlasu, požadavkům studie a musí mít příležitost projednat otázky s lékařsky vyškoleným členem týmu pro studii na místě.
• Pacient je ochoten dát k účasti ústní nebo písemný souhlas odpovídající věku.
• Z bezpečnostních důvodů musí rodič/zákonný zástupce pacienta dobře rozumět anglickému jazyku, protože je to jediný jazyk, ve kterém jsou formuláře souhlasu/souhlasu napsány, a musí rozumět požadavkům na hlášení jakékoli nežádoucí příhody zkoušejícímu.

Kritéria vyloučení:

• Zařazení nebo účast v jakékoli terapeutické klinické studii během předchozích 3 měsíců nebo 5násobku poločasu (podle toho, co je delší).
• Zahájení nebo změna (jiná než úprava dávky pro tělesnou hmotnost) léčby systémovými kortikosteroidy během 2 měsíců před zahájením podávání dávky nebo ukončení podávání kortikosteroidů během 30 dnů před zahájením podávání dávky.
• Známá přecitlivělost na pomocné látky studovaného léku nebo předchozí anamnéza lékové alergie.
• Během studie a po dobu nejméně 5 poločasů před zahájením podávání dávky je zakázáno použití následujících terapií: Induktory cytochromu P450 CYP1A2 (např. karbamazepin, fenytoin, primidon, rifampin, omeprazol a barbituráty) a středně silné a silné inhibitory CYP1A2 (např. fluvoxamin, ciprofloxacin, enoxacin, mexiletin; propafenon, zileuton). Substráty CYP1A2 s úzkými terapeutickými okny (např. takrin, theofylin, metadon, mexiletin). Nikotin, včetně vystavení každodennímu pasivnímu kouření k minimalizaci indukce cytochromu P450 CYP 1A. Grilovaná jídla, brukvovitá zelenina, kofein, čaj a jakákoli jídla a nápoje obsahující xanthin jsou zakázány od 36 hodin před nástupem až do konečného propuštění ze studie. Bylinné doplňky a homeopatické přípravky (pokud nejsou schváleny lékařem).
• Potřeba mechanické ventilace.
• Neambulantní.
• Jakékoli klinicky významné akutní onemocnění během 4 týdnů od začátku podávání dávky.
• Jakákoli komorbidita, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko účasti ve studii.
• Symptomatická kardiomyopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii.
• Abnormalita 12svodového EKG, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko účasti ve studii.
• Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav jiný než DMD, který podle názoru zkoušejícího může zvýšit riziko účasti ve studii nebo narušit interpretaci hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti (např. souběžné onemocnění, psychiatrický stav nebo porucha chování).
• Vystavení každodennímu pasivnímu kouření (včetně rodičů/zákonných zástupců, sourozenců), aby se minimalizovaly faktory prostředí způsobující indukci cytochromu P450 CYP 1A. Pro informaci SMT C1100 je metabolizován cytochromem P450 CYP 1A.
• Nadměrné cvičení (Posudek vyšetřovatele).